押注小细胞肺癌脑转移“空白赛道” 亿帆医药以1亿首付款引入ACT001|速读公告

财联社1月5日讯（记者 卢阿峰）亿帆医药（002019.SZ）选择在小细胞肺癌脑转移这一细分赛道上落下一子。

今日，亿帆医药公告称，公司全资子公司亿帆制药与尚德药缘、天津尚德签署协议，拟以1亿元首付款+分级销售分成等形式引进1类创新药ACT001，获得该药物在中国大陆等多区域小细胞肺癌脑转移领域的独占性开发、生产及商业化权利。此次合作款项将部分专项用于该药物国内III期临床试验。

据公告，亿帆制药获得的核心权限覆盖中国大陆、中国港澳台地区及韩国、东南亚等13个国家和地区，合作领域聚焦小细胞肺癌脑转移这一临床需求迫切的赛道。在支付条款上，亿帆制药需先支付1亿元首付款，后续再根据天津尚德的上市进展选择支付1亿元基石投资款或5000万元里程碑付款，叠加产品上市后的分级净销售额分成及海外许可收入分成（如有），构成此次合作的完整财务框架。

值得注意的是，首付款及里程碑付款将存入双方共管账户，专项用于ACT001在中国大陆地区的III期临床试验，尚德药缘同时承诺三年内实现该药物在合作领域的国内获批上市，未达标则共管账户剩余资金归亿帆制药所有，为此次交易筑起风险防护墙。

ACT001的市场潜力背后，是小细胞肺癌脑转移治疗领域的巨大未被满足需求。国家癌症中心数据显示，肺癌已连续多年位居我国恶性肿瘤发病和死亡首位，2022年新发病例达106.06万，其中小细胞肺癌占比15%。更严峻的是，小细胞肺癌细胞对中枢神经系统转移倾向极高，初诊时脑转移发生率约15%，诊疗过程中发生率升至50%。目前针对小细胞肺癌脑转移的治疗手段有限，首选全脑放疗联合化学疗法和免疫疗法，患者生存期不足1年。ACT001作为放化疗及免疫治疗协同的新一代免疫调节剂，旨在提高现有脑转移治疗方案的疗效。如果成功获批上市，亿帆医药将成功进入该领域的蓝海市场。

作为全新机制的新一代免疫调节剂，ACT001通过抑制肿瘤微环境中NF-κB、STAT3等关键信号通路，降低肿瘤细胞DNA修复能力，并与放疗、化疗及免疫治疗形成协同效应，从而在局部肿瘤控制和生存期延长方面展现潜在优势。公告披露的IIb/III期临床数据显示，与单纯放疗相比，ACT001联合放疗可使颅内有效率提升约两倍；在小细胞肺癌脑转移患者中，中位生存期延长约53%，而在联合免疫治疗后，中位生存期进一步提升至14.7个月。

目前，ACT001在全球获得13项临床试验许可、欧美孤儿药资格三项、美国儿童罕见病资格、美国快速通道及中国“突破性治疗”认定。其针对小细胞肺癌脑转移适应症的III期临床试验已在全国44家临床中心启动，并完成52例患者入组。在该细分领域尚无专用获批药物的背景下，ACT001被视为全球范围内该适应症进展最快的创新药之一。