国产PD-1医保扩容惠及黑色素瘤患者 专家解读“癌王”防治新机遇

来源：环球网

“同类进口产品，单次治疗费用达35800元，特瑞普利单抗单次治疗费用约2400元，纳入医保后普通农保患者单次治疗费用约731元，极大减低了患者经济负担！”温州医科大学附属第一医院肿瘤内科主任医师蒋亦燕感叹到，随着国产PD-1抑制剂特瑞普利单抗黑色素瘤一线适应症正式纳入医保，中国的黑色素瘤患者迎来了“用得上、用得起”的治疗新希望。

黑色素瘤极其“凶险” 我国亚型特殊让诊疗更具挑战

在大众认知中，黑色素瘤常被与普通黑痣混淆，而这正是导致其漏诊、误诊的重要原因。“黑色素瘤是起源于黑色素细胞的恶性肿瘤，约占全部肿瘤的3%，虽然发病率不高，但恶性程度极高。”蒋亦燕明确了这种肿瘤的“凶险”属性。

蒋亦燕介绍，黑色素瘤的发生是内在基因与外在因素共同作用的结果。Braf、NRAS等基因突变，以及MITF、SOX10等调节因子异常是核心内在诱因，而紫外线照射、长期摩擦等外在因素则会加速恶变进程。由于具有早期转移、对传统放化疗不敏感的特点，黑色素瘤曾被冠以“癌王”称号。

从发病部位来看，黑色素瘤的“栖息地”远不止皮肤表面。蒋亦燕主任指出，除了躯干、四肢等常见皮肤部位，手掌、脚底、甲下等肢端区域，口腔、鼻腔、消化道等黏膜部位，甚至眼葡萄膜都可能出现病灶。根据基因变异，其可分为慢性日光损伤型、非慢性日光损伤型（原发病灶不明型）、肢端型和黏膜型四种，其中肢端型和黏膜型在我国患者中占比显著。

与欧美国家黑色素瘤患者相比，我国患者面临着更为特殊的诊疗困境。蒋亦燕通过一组数据揭示了其中差异：欧美高加索人的黑色素瘤主要与紫外线照射相关，90%为皮肤型；而我国患者中，紫外线并非主要致病因素，病因可能与遗传、摩擦、慢性炎症相关，肢端型占比约42%，黏膜型占比约23%。

“这些特殊部位的肿瘤早期症状隐蔽，很容易被当作普通黑痣或炎症处理。”蒋亦燕主任谈到，更严峻的是，欧美患者中高发的BRAF、KIT等基因突变，在我国患者中比例较低，这使得部分靶向治疗药物难以发挥作用，进一步压缩了治疗选择空间。

“正是这种亚型分布和基因分型的差异，决定了我们不能照搬欧美诊疗经验，必须建立适合中国患者的治疗体系。”蒋亦燕主任强调，规范化诊疗是提升我国患者生存率的关键。

从“无药可选”到“精准施策”

近年来，黑色素瘤治疗领域的突破让“癌王”不再无懈可击。蒋亦燕主任介绍，目前临床已形成多元化治疗体系，按阶段可分为新辅助治疗、辅助治疗、解救治疗等，按手段则涵盖手术、放疗、化疗、免疫治疗和靶向治疗。

对于早期可切除患者，手术是核心手段，通过扩大切除术确保切缘干净，高危患者还需进行前哨淋巴结活检以判断转移情况。而对于不可切除的中晚期患者，免疫治疗和靶向治疗的出现彻底改变了治疗格局。其中，免疫治疗通过激活自身免疫系统杀伤肿瘤，虽起效较慢但疗效持久，部分晚期患者可实现长生存；靶向治疗则针对特定基因突变患者，起效迅速但存在耐药风险。

据悉，目前国内已有2款免疫药物获批黑色素瘤一线适应症，特瑞普利单抗作为唯一的国产PD-1抑制剂，其医保准入进一步提高了患者可及性，也成为目前首个且唯一医保覆盖晚期全人群的免疫药物。

在蒋亦燕看来，医保覆盖的意义远超经济减负。“首先是解决了公平性问题，打破价格壁垒让不同经济条件的患者都能用上有效药物；其次为探索中国特色治疗方案奠定基础，让特瑞普利单抗成为临床基石药物，为肢端型、黏膜型等高发亚型的联合治疗研究提供可能；更重要的是推动诊疗规范化，提升全国黑色素瘤治疗整体水平。”

这份政策红利还给患者带来了珍贵的“心理安全感”。蒋亦燕主任指出，癌症治疗的“财务毒性”曾让许多患者陷入“治则拖垮家庭，不治则放弃生命”的两难，医保政策让患者从“孤军奋战”变为“有后方支援”，重塑了治疗信心。

为更好地承接治疗进展与医保红利，温医大附一院在黑色素瘤诊疗领域持续发力。蒋亦燕主任介绍，医院已开设黑色素瘤专病门诊，并成立多学科诊疗（MDT）团队，联合病理科、影像科、皮肤科、放疗科等多个科室专家，为患者提供从筛查、诊断到治疗的一站式服务。

“我们会根据患者的基因检测结果、分型分期制定个性化方案，同时积极开展科普宣传和临床研究。”她透露，目前医院正在开展艾帕洛利托沃瑞利单抗联合替莫唑胺治疗复发、不可切除或转移性黑色素瘤的临床研究，当前已进入入组阶段，未来将为患者带来更多治疗选择。