2025年FDA新药审批盘点

引言

尽管经历了内部人事动荡与政策调整，美国食品药品监督管理局在2025年依然保持了活跃的审批节奏。其药品评价与研究中心共批准了46种新治疗药物，尽管这一数字将五年平均值略微拉低至每年48种，但仍显著高于1993年以来的历史平均水平（年均36种）。与此同时，生物制品评价与研究中心也批准了8项值得关注的新产品。波士顿咨询集团的一项即将发布的分析显示，这些新批准药物的平均峰值销售额预计约为12亿美元，中位数约为6亿美元。

一、审批全景：肿瘤学主导，新机制与模式不断突破

2025年的新药审批继续呈现多元化趋势。肿瘤药物仍是核心领域，在CDER批准的46种新药中占16种（35%），高于29%的五年滚动平均值。紧随其后的活跃领域是心脏病学（5项批准，占11%）以及过敏与炎症性疾病（4项批准，占9%）。

在治疗模式上，小分子药物（包括长度不超过40个氨基酸的肽和寡核苷酸）作为新分子实体获批，而基于蛋白质的候选药物则通过生物制品许可申请获批。具体而言，蛋白质类药物共有7个批准，包括单克隆抗体、抗体药物偶联物、双特异性抗体、酶和Adnectin等；小分子药物有20个批准，其中激酶抑制剂就占据了10个；此外还有2个寡核苷酸批准。

值得一提的是，诺华公司的瑞玛布鲁替尼成为第100个获得FDA批准的激酶抑制剂，彰显了该类疗法在肿瘤学之外的持续拓展。

本年度也见证了几项具有里程碑意义的“首创”疗法获批。Insmed公司的布仑索卡替是首个用于支气管扩张症的DPP1抑制剂，通过靶向中性粒细胞丝氨酸蛋白酶来减轻炎症。Vertex公司的苏泽曲吉则提供了首个专门设计的非阿片类镇痛药，通过抑制Nav1.8钠通道来治疗急性疼痛。在抗生素领域，GSK的Gepotidacin和Innoviva Specialty Therapeutics的Zoliflodacin分别以全新结构靶向细菌II型拓扑异构酶，为单纯性尿路感染和淋病提供了新的口服治疗选择。此外，LIB Therapeutics的Lerodalcibep成为首个获批的基于Adnectin的疗法，靶向成熟的降脂靶点PCSK9。

二、肿瘤领域亮点：ADC、双特异性抗体与新型激酶抑制剂

在肿瘤治疗领域，抗体药物偶联物和双特异性抗体继续取得重要进展。第一三共的TROP2靶向ADC药物德曲妥珠单抗获批用于治疗既往接受过内分泌治疗和化疗的激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌。艾伯维的c-Met靶向ADC埃利索妥珠单抗韦多汀获批用于治疗具有高水平c-Met蛋白过表达的非鳞状非小细胞肺癌。

在双特异性抗体方面，再生元的BCMA×CD3双特异性T细胞衔接器利伏赛坦单抗获批用于治疗多发性骨髓瘤，成为该领域第10个获批的双特异性T细胞衔接器。Verastem Oncology的MEK抑制剂Avutometinib与FAK抑制剂defactinib的组合，成为罕见的两种新单药作为组合获得批准的案例，用于治疗KRAS突变的复发性低级别浆液性卵巢癌。

激酶抑制剂的应用范围也进一步扩大。赛诺菲的BTK抑制剂瑞扎布鲁替尼获批用于治疗免疫性血小板减少症，而诺华的BTK抑制剂Rilzabrutinib则获批用于治疗慢性自发性荨麻疹。然而，赛诺菲用于治疗多发性硬化症的BTK抑制剂托莱布鲁替尼遭到了FDA的拒绝。

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三、非肿瘤领域进展：免疫、代谢与罕见病

除了肿瘤，其他治疗领域也迎来了创新疗法。在免疫炎症领域，勃林格殷格翰的PDE4抑制剂 Nerandomilast 成 为首个用于治疗特发性肺纤维化的PDE4抑制剂。

罕见病治疗获得多项突破。针对遗传性血管性水肿，本年度有三种新药获批：CSL Behring的预防性抗体Garadacimab、Ionis的反义寡核苷酸Donidalorsen以及Kalvista的小分子血浆激肽释放酶抑制剂Sebetralstat 。针对原发性免疫球蛋白A肾病，大冢制药的Sibeprenlimab和诺华公司的Atrasentan 为有疾病进展风险的患者提供了新的治疗选择。

在基因治疗领域，Fondazione Telethon ETS的非营利组织获得了首项基因疗法批准，其产品Etuvetidigene autotemcel (Waskyra)用于治疗Wiskott-Aldrich综合征。Abeona Therapeutics的细胞片层基因疗法Prademagene zamikeracel (Zevaskyn)也获批用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症。

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四、监管环境变化

2025年对FDA而言是充满变革的一年。自总统任命罗伯特·F·肯尼迪领导美国卫生与公众服务部以来，FDA经历了剧烈的人事和政策变动。在该年前9个月，超过18%的CDER和CBER员工被解雇或辞职，CDER在一年内更换了五位主任。

在此背景下，FDA推出了新的审批计划和途径。其启动了FDA局长国家优先审评券试点计划，旨在将审评时间线从通常的10-12个月缩短至2个月。该机构还提出了一种“合理机制途径”，适用于随机试验不可行的情况，包括为单个患者定制的疗法。此外，FDA宣布了逐步淘汰动物毒性测试的计划。

另一个重要政策变化是FDA开始发布经过部分编辑的完整回复函，以增加对未获批药物的透明度。截至2025年12月31日，该机构列出了43项被拒绝的申请，包括新药、补充申请、仿制药和生物类似药。其中，Scholar Rock公司的抗前肌生长抑制素抗体阿匹替莫单抗和再生元的CD20×CD3双特异性抗体奥度诺他单抗均因第三方灌装工厂的问题而收到完整回复函。

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五、展望2026

随着2025年审批季落幕，行业目光已投向2026年有望获批的下一代疗法。其中，靶向蛋白降解剂备受期待。Arvinas和辉瑞公司的雌激素受体靶向降解剂 Vepdegestrant 有望成 为首个获得FDA批准的靶向蛋白降解剂，验证这一全新药物模式。

在 中枢神经系统疾病治疗方面，新型递送技术是关键。Denali Therapeutics的 tividenofusp alfa 是一种酶替代疗法，通过其Fc片段与转铁蛋白受体结合，将药物转运至中枢神经系统，用于治疗亨特综合征，解决了传统疗法无法触及神经症状的难题。同样，Regenxbio公司的 clemidsogene lanparvovec 是 一种直接注射至中枢神经系统的基因疗法，也为亨特综合征提供了新的治疗希望。

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结语

总体而言，2025年FDA的审批活动反映了生物医药行业持续创新的生命力，尤其是在肿瘤靶向治疗、罕见病和新型生物制剂模式方面。然而，监管机构内部的不稳定和新政策的潜在风险，也为药物开发的未来环境增添了不确定性。随着一系列具有突破性机制的候选药物将在2026年迎来审评决定，下一代变革性疗法能否在效率与严谨性之间取得平衡，将是行业持续关注的焦点。

参考资料：

2025 FDA approvals. Nat Rev Drug Discov. 2026 Jan 2.

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