产业新闻丨默沙东基于诺奖成果研发的抗肿瘤新药在中国拟纳入优先审评

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网近日公示，默沙东（MSD）申报的贝组替凡片拟被纳入优先审评，适应症为：治疗局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）成人和12岁及以上青少年患者。贝组替凡片（belzutifan）为一款口服低氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂。针对本次拟纳入优先审评的适应症，贝组替凡片已经于今年5月获美国FDA。

截图来源：CDE官网

嗜铬细胞瘤和副神经节瘤（PPGL）是肾上腺髓质或肾上腺外交感神经副神经节的神经内分泌肿瘤，可能由某些遗传综合征或突变引起，目前其治疗方案有限。研究表明，HIF-2α信号通路是PPGL的主要驱动因素。HIF-2α通路相关研究曾在2019年荣获诺贝尔生理学或医学奖。

贝组替凡此前已经在中国获批上市，适应症为VHL病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。2023年12月，该产品获FDA批准成为首个获批用于晚期RCC患者的HIF-2α抑制剂。

2025年10月，默沙东宣布在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布了贝组替凡的更新研究数据。其中，2期LITESPARK-015研究A1队列首次公布数据，评估贝组替凡用于晚期嗜铬细胞瘤和副神经节瘤（PPGL）患者。

这项非随机、全球性2期关键试验入组了年龄≥12岁、患有经盲态独立中心审查（BICR）根据RECIST 1.1标准评估为可测量的、进展性局部晚期、不可切除或转移性PPGL参与者（患者），进入队列A1。患者每日一次口服120 mg贝组替凡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。主要终点是根据BICR按RECIST 1.1标准评估的确认客观缓解率（ORR）。其他关键终点包括根据BICR按RECIST 1.1标准评估的缓解持续时间（DOR）、疾病控制率（DCR）和无进展生存期（PFS），总生存期（OS）、安全性以及降压药物（BP药物）的减量情况。

截至数据截止日共入组72名患者，中位年龄51.5岁，接受过的中位既往治疗方案数为1（范围：0-5）。在中位随访23.6个月时，ORR为26%，DCR为85%。中位DOR、PFS和OS均未达到（NR），分别为NR、22个月和NR。此外，30%的患者在≥6个月内，有≥1种降压药物的总日剂量减少≥50%。研究人员认为，贝组替凡在晚期PPGL患者中提供了具有临床意义的抗肿瘤活性和持久的缓解，安全性可控，且未出现新的安全信号。这些结果支持使用belzutifan治疗晚期PPGL。

本次贝组替凡在中国拟纳入优先审评，意味着该产品有望加速惠及中国患者。

参考资料：
[1]推动肿瘤领域创新研究，默沙东将在2025 ESMO大会上发布全新肿瘤类型及疾病早期阶段的研究进展.From https://mp.weixin.qq.com/s/F7_MVM0MjtNgf6WjSEWahA

[2]ESMO大会官网.From https://cslide.ctimeetingtech.com/esmo2025/attendee/confcal/presentation/list?q=1705O&c=pnr

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