2026年，五大潜力生物科技公司预测

近日，外媒Fierce Biotech公布了知名投行William Blair挑选的2026年五大生物科技潜力股。

该名单覆盖基因治疗、神经系统疾病、肿瘤学和自身免疫性疾病等多个前沿赛道，包括两家已有商业化产品的公司和三家处于临床阶段的生物科技公司。

01

Krystal Biotech

该公司手握全球首个外用基因疗法Vyjuvek（beremagene geperpavec，B-VEC），这也是FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗隐性和显性DEB的药物，通过每周一次局部应用于伤口护理。

其作用机制为通过转基因单纯疱疹病毒1型载体，将正常COL7A1基因递送至患者伤口局部，修复胶原蛋白合成缺陷，从而实现病因层面的治疗。

2023年5月，Vyjuvek首次被美国FDA批准用于治疗6月龄及以上的伴有COL7A1基因突变的营养不良大疱性表皮松解症（DEB）患者的伤口。2024年，Vyjuvek销售额2.9亿美元，2025年第三季度该药销售额达到9780万美元。

今年7月，该药又被日本批准用于DEB伤口护理，适用年龄从6个月降低到新生儿，且可以居家用药；此外，尽管要求必须确诊DEB，但并不要求基因检测。9月，美国FDA也将Vyjuvek的标签适用人群扩展至新生儿，并允许患者及护理人员居家自行给药。这一调整预计将进一步提升Vyjuvek的销售额。

02

ARS Pharmaceuticals

该公司拥有全球首个获批的肾上腺素鼻喷雾剂Neffy，用于Ⅰ型过敏反应。该药凭借其颠覆性的治疗理念和深远的临床影响在近期成功入选《时代周刊》2025年度最佳发明榜单。

I型过敏反应指严重过敏反应，包括可能危及生命的过敏性休克，需要立即用肾上腺素治疗。但传统注射笔依赖肌肉注射，操作需克服“针头恐惧”，且对使用者有一定门槛。

Neffy作为一款肾上腺素鼻喷雾剂，实现了“无针给药”的颠覆创新，其“一按即用”的操作方式，极大降低了使用门槛。其关键创新在于经鼻黏膜吸收技术，利用特殊配方促进肾上腺素高效透过鼻腔屏障，实现与肌肉注射相当的血药浓度和起效速度。

2024年8月，neffy首次获得美国FDA批准上市。今年第二季度，其美国销售额已达1280万美元，预计2025年全球收入将达5400万美元，并在2028年逼近5亿美元。

03

Xenon Pharmaceuticals

该公司核心资产azetukalner（XEN1101）是一种小分子KV7钾通道开放剂，拟用于治疗多种神经系统疾病，目前已针对癫痫、抑郁症和双相情感障碍等适应症开展多项3期临床研究。

图片来源：药智数据-全球药物分析系统

Azetukalner在针对局灶性癫痫发作（FOS）的2b期试验中显示减少发作频率的效果，且长期安全性数据良好，展现出“同类最佳”的治疗潜力。

结果显示，20mg剂量中位发作减少53%，而安慰剂为18%。2025年美国癫痫学会（AES）上公布的48个月延长试验数据确认了持续益处，且无需滴定，耐受性好。

William Blair预计该药仅在FOS适应症的全球销售峰值就将超过26亿美元。

此外，azetukalner在治疗中重度成人抑郁症中也展现出潜力。2期X-NOVA研究数据显示，相比于安慰剂，azetukalner（20 mg）治疗6周后表现出临床意义的抑郁评分改善，且1周即起效，并显著改善兴趣和愉快感丧失症状，安全性可控。

04

Terns Pharmaceuticals

该公司核心候选药物TERN-701是一种用于治疗慢性髓系白血病（CML）的小分子变构BCR-ABL抑制剂。

CML是一种骨髓增殖性恶性肿瘤，占所有成人白血病的15-20%。伊马替尼等靶向药物的上市使得病死率极高的CML逐渐发展成为慢性病，但部分患者对TKI治疗不耐受或发生耐药。

诺华公司又开发了一种针对BCR-ABL1激酶的变构抑制剂Scemblix（asciminib），主导二线CML治疗格局。诺华预计该药销售峰值将达到40亿美元以上。

TERN-701与asciminib同属变构BCR-ABL制剂，而其早期临床研究显示，该药具备“同类最佳”潜力，有望再次颠覆CML治疗格局。

不久前，Terns公布了TERN-701的1期临床数据：320mg以上剂量组24周时MMR达成率为75%，疗效至少是其他在研或已上市同类药物的两倍。

图片来源：Terns公司

基于惊艳的早期临床数据和市场强烈的BD或并购交易预期，Terns股价在近期已翻了数倍，目前市值约46亿美元。

05

Evommune

该公司聚焦自免领域，其核心产品EVO756是一种MRGPRX2抑制剂。

MRGPRX2可以说是今年的自免新星靶点，吸引了各大药企相继布局，例如Incyte Corporation以7.5亿美元收购Escient Pharmaceuticals，将其核心资产口服MRGPRX2小分子药物EP262收入囊中；诺华以5500万美元的预付款和高达7.775亿美元的里程碑付款从Kyorin公司引进一款临床前的MRGPRX2小分子抑制剂KRP-M223。

EVO756也被寄予了许可交易的厚望。该药目前正在进行针对慢性自发性荨麻疹（CSU）和特应性皮炎（AD）的2b期研究，结果预计分别将在2026年上半年和下半年公布。

此前的CSU适应症2期临床数据显示，300 mg每日一次和50 mg每日两次两个剂量组均显示出强效的临床活性，4周时，93%的患者在FricTest评分或瘙痒NRS评分上出现临床反应。未出现严重不良事件或因不良事件导致的停药。

过敏性疾病日益受到关注，CSU的市场规模也正在不断扩大。William Blair认为，仅CSU适应症，EVO756就具备重磅药物潜力，而EVO756在CSU和AD两个适应症上的销售峰值或将达到50亿美元。

参考来源：

https://www.fiercebiotech.com/biotech/top-5-stock-picks-biotech-2026-william-blair

图片来源：摄图网

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