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产业新闻 | FDA批准突破性单抗疗法!

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Omeros Corporation日前宣布,美国FDA已批准Yartemlea(narsoplimab)用于治疗造血干细胞移植相关性血栓性微血管病(TA-TMA)成人及年龄满2岁及以上的儿童患者。TA-TMA是一种由补体凝集素(lectin)通路激活所驱动、常常危及生命的干细胞移植并发症。根据新闻稿,Yartemlea是首个获批的凝集素通路抑制剂。Yartemlea可选择性抑制凝集素通路效应酶MASP-2,在阻断该通路激活的同时,保留对宿主防御至关重要的补体经典与旁路通路功能。


Yartemlea的批准主要基于一项针对TA-TMA成人患者的单臂、开放标签研究结果(TA-TMA研究;N=28),并由一项扩大使用项目(EAP;N=221例成人及儿童患者)的额外数据支持。在EAP中,共有19例患者(13例成人、6例儿童)具备可评估的患者层面疗效数据。

疗效评估指标为血栓性微血管病(TMA)完全缓解(CR),定义为TMA关键实验室指标(血小板计数及乳酸脱氢酶[LDH]水平)改善,同时伴随器官功能改善或脱离输血依赖。在TA-TMA研究中共有17/28例患者达到CR(61%),在EAP研究中则有13/19例达到CR(68%)。在TA-TMA与EAP研究中,自TMA确诊起100天总生存率(基于全因死亡率)分别为73%(95% CI:52,86)和74%(95% CI:48,88)。所有患者均符合国际统一标准下的高危TA-TMA定义,被归类为预后不良且死亡风险较高的患者人群。

Yartemlea(又名OMS721)是一种靶向MASP-2的全人源单克隆抗体,MASP-2作为补体凝集素通路的效应酶,是一个创新的促炎性蛋白靶点。值得注意的是,抑制MASP-2已被证实能保留抗体依赖性经典补体激活通路的完整功能,该通路是获得性免疫应答的关键组成部分。FDA已授予该药物针对TA-TMA的突破性疗法认定和孤儿药资格。欧洲药品管理局(EMA)也已授予其用于造血干细胞移植治疗的孤儿药资格。

参考资料:

[1] FDA Approves Omeros’ YARTEMLEA® – First and Only Therapy Indicated for TA-TMA. Retrieved December 25, 2025 from https://investor.omeros.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-omeros-yartemlear-first-and-only-therapy-indicated

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