产业新闻 | FDA再批准“first-in-class”小分子疗法；赛诺菲共价小分子抑制剂在欧盟获批

FDA再批准“first-in-class”小分子疗法

Agios Pharmaceuticals近日宣布，美国FDA已批准口服丙酮酸激酶（PK）激活剂Aqvesme（mitapivat）用于治疗α型或β型地中海贫血成年患者。根据新闻稿，mitapivat为首款同时获FDA批准用于治疗非输血依赖型和输血依赖型α或β地中海贫血的药物。

此次mitapivat在地中海贫血领域的获批是基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期ENERGIZE和ENERGIZE-T研究结果，分别针对非输血依赖型和输血依赖型成年α或β地中海贫血患者开展，共纳入452例具有真实世界代表性的患者。研究结果显示，两项3期试验均达到了所有主要和关键次要终点，与安慰剂相比，mitapivat在改善溶血性贫血和关键生活质量指标方面具有显著获益，包括明显降低输血负担，以及显著提升血红蛋白水平并减轻疲劳症状。

Mitapivat是一款“first-in-class”的口服丙酮酸激酶激活剂，它能改善红细胞的能量供应，提高红细胞的健康水平。2022年2月，美国FDA批准了mitapivat（商品名Pyrukynd）上市，它成为针对丙酮酸激酶缺乏症的首个疾病修正疗法。

赛诺菲共价小分子抑制剂在欧盟获批

日前，欧盟委员会批准赛诺菲（Sanofi）旗下Wayrilz（rilzabrutinib），用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，这些患者对其他治疗不产生应答。Wayrilz是一款新型口服、可逆性BTK共价抑制剂。BTK在B细胞和肥大细胞中表达，在多种免疫介导的疾病过程中发挥着关键作用。通过应用赛诺菲的TAILORED COVALENCY技术，Wayrilz可以选择性地抑制BTK靶点，同时有可能降低产生脱靶副作用的风险。

此次批准主要基于关键性LUNA 3临床3期研究的积极结果。研究显示，Wayrilz成功达到主要及次要终点，显著改善了患者的持续性血小板水平及其他ITP相关症状。该研究共纳入202例成人持续性或慢性ITP患者，评估Wayrilz与安慰剂相比的疗效与安全性。分析显示，第25周时，Wayrilz组23%的患者达到持久性血小板应答，而安慰剂组为0%（p<0.0001）。此外，Wayrilz组患者的血小板应答持续时间显著延长至7周，此数值在安慰剂组为0.7周。

参考资料：

[1] U.S. FDA Approves Agios’ AQVESME™ (mitapivat) for the Treatment of Anemia in Adults with Alpha- or Beta-Thalassemia. Retrieved December 24, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/24/3210205/31990/en/U-S-FDA-Approves-Agios-AQVESME-mitapivat-for-the-Treatment-of-Anemia-in-Adults-with-Alpha-or-Beta-Thalassemia.html

[2] Press Release: Sanofi’s Wayrilz approved in the EU as the first BTK inhibitor to treat immune thrombocytopenia. Retrieved December 24, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/23/3209943/0/en/Press-Release-Sanofi-s-Wayrilz-approved-in-the-EU-as-the-first-BTK-inhibitor-to-treat-immune-thrombocytopenia.html

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