2025年FDA新药盘点丨小分子药物占比66%，多款“突破性疗法”获批

编者按：截至2025年12月19日，美国FDA旗下的药物评价和研究中心（CDER）已经批准了44款创新药，其中，小分子药物占比66%，并有多款新药靶向创新靶点。4款多肽和核酸类药物获批，显示这些治疗模式成为新药开发的重要方向之一。在这一进程中，我们很高兴看到这些产业创新成果在过去一年中成功走向病患。作为全球医药创新的赋能者，药明康德长期依托一体化、端到端的CRDMO赋能平台，致力于加速全球合作伙伴的突破性疗法的研发生产，助力客户将创新药物早日带给患者。本文将回顾在2025年获得FDA批准新药的亮点。

小分子药物占比66%，多个创新靶点被“攻克”

在2025年CDER批准的新药中，小分子药物占比高达66%，显示了这一新药开发类型蓬勃的生命力。其中，4款新药针对的靶点此前尚未有新药获批。例如爱尔康（Alcon）公司开发的Tryptyr（acoltremon）于今年5月获批治疗干眼症，该产品通过激活创新靶点TRPM8刺激三叉神经信号传导，从而促进天然泪液的分泌。

Insmed公司开发的Brinsupri（brensocatib）为一款靶向创新靶点二肽基肽酶1（DPP1）的抑制剂，该产品于在今年8月获批治疗12岁及以上成人及儿童的非囊性纤维化支气管扩张症。

Jazz Pharmaceuticals开发的Modeyso（dordaviprone）除了可以抑制多巴胺受体，减弱多巴胺受体介导的RAS信号通路的激活，还可以过度激活创新靶点ClpP，使线粒体蛋白质的选择性降解，从而导致癌细胞因能量供应短缺而死亡。该药物于今年8月获FDA批准，用于治疗1岁及以上、携带

H3 K27M

Vertex Pharmaceuticals公司开发的Journavx（suzetrigine）于今年1月Journavx获得FDA批准治疗中度或重度急性疼痛。这是一种口服选择性NaV1.8抑制剂，通过别构抑制的机制达到对NaV1.8的高度选择性，对NaV1.8离子通道的选择性与其他NaV相比达到了3万到4万倍。

FDA获批新药中还包括别构抑制机制新药。比如，SpringWorks Therapeutics公司开发的别构MEK1和MEK2抑制剂Gomekli（mirdametinib）于今年2月获批上市，用于治疗年龄不低于2岁的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤成人和儿童患者。Cytokinetics公司开发的Myqorzo（aficamten）为一款别构心肌肌球蛋白抑制剂，于12月获批治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。

▲2025年CDER批准的新药中，小分子药物占比约66%（数据截至2025年12月19日）

还有多款共价药物也获得FDA批准。共价药物通过与靶点形成稳定的化学键，实现持久的抑制效果。凭借这一独特机制，它们不仅能以更低的剂量给药，还可显著提升靶点占有率。2025年，FDA批准的共价药物包括：EGFR抑制剂Zegfrovy（sunvozertinib），获批治疗携带

EGFR

4款多肽和核酸类药物获批，2款ADC获批

在传统小分子和抗体药物之外，2025年FDA批准新药中还包括多肽和核酸类药物。2025年共有3款“first-in-class”寡核苷酸疗法获批上市。其中，siRNA疗法Qfitlia（fitusiran）通过抑制肝脏中抗凝血酶的生产，可作为多种不同类型血友病患者的预防手段；反义寡核苷酸（ASO）疗法Dawnzera（donidalorsen）为用于预防遗传性血管性水肿发作的RNA靶向药物；siRNA疗法Redemplo（plozasiran）则获批用于降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者甘油三酯。

在多肽药物领域，FDA加速批准“first-in-class”药物Forzinity（elamipretide）上市，为Barth综合征患者带来了获批疗法。

抗体偶联药物（ADC）也正在癌症治疗领域快速发展。2025年，FDA批准了两款ADC，其中，Datroway（datopotamab deruxtecan）由人源化、靶向Trop2的单克隆抗体与创新DNA拓扑异构酶I抑制剂（DXd）通过可裂解的四肽连接子偶联生成，该产品于今年年初获批治疗无法切除或转移性HR阳性、HER2阴性的成年乳腺癌患者。靶向c-Met的ADC药物Emrelis（telisotuzumab vedotin）于今年5月获批，用于治疗具有高c-Met蛋白过度表达的局部晚期或转移性经治非鳞状非小细胞肺癌成年患者。

“first-in-class”药物占比约55%

截至12月19日，在2025年获批的新药中，具有独特作用机制的“first-in-class”疗法占比约55%（定义为FDA或开发公司官方新闻稿中描述为“first-in-class”的药物，或针对特定适应症获批的首款药物），显示了新药开发领域的不断创新。其中，8款药物同时获得FDA突破性疗法认定。这意味着它们不仅具有创新机制，而且与以往疗法相比，能为患者带来突破性的疗效改善。

▲获得FDA突破性疗法认定的“first-in-class”药物（数据截至2025年12月19日）

一体化CRDMO赋能平台助力合作伙伴加速创新疗法研发

2025年CDER新药批准总数维持在较高水平，不仅有各类创新机制的小分子，例如共价药物、别构抑制等，还包括寡核苷酸和多肽，以及偶联药物类型，创新不断涌现。

在这一进程中，我们很高兴看到这些产业创新成果在过去一年中成功走向病患。作为全球医药创新的赋能者，药明康德长期依托一体化、端到端的CRDMO赋能平台，致力于加速全球合作伙伴的突破性疗法的研发生产，助力客户将创新药物早日带给患者。

比如，在小分子药物领域，随着研发技术的不断进步，新一代共价药物的开发已成为业界高度关注的方向。为帮助全球合作伙伴加速下一代共价药物的研发——从早期发现到IND申报，药明康德建立了一体化发现平台。该平台融合了三大互补技术：共价DNA编码化合物库（cDEL）、共价片段药物发现（cFBDD）以及共价高通量筛选（cHTS），为共价药物发现提供了高效的解决方案。

再如，药明康德旗下专注于寡核苷酸、多肽及相关化学偶联药物的WuXi TIDES围绕寡核苷酸和多肽药物研发，建立了化合物合成、工艺开发及生产的一站式服务平台，覆盖从药物发现、CMC开发，到商业化生产的全生命周期，助力全球创新加速落地。

展望未来，药明康德将继续依托全球研发基地与生产网络，以一体化、端到端的CRDMO模式，提供高效、灵活的解决方案，持续赋能全球合作伙伴释放创新潜能，加速将科学突破转化成为新药、好药。

附录：FDA旗下CDER今年获批疗法列表（截至12月19日）

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