国产首款！1 类小分子新药国内获批上市，默克超 6 亿美元引进

12 月 22 日， NMPA 官网显示， 盐酸匹米替尼胶囊 通过 CDE 优先审评程序 获批上市，用于治疗手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。

截图来源：NMPA 官网

匹米替尼 （Pimicotinib，研发代号：ABSK021） 是由和誉医药独立研发的一种新型、口服、高选择性且高效的小分子 CSF-1R 抑制剂。

2023 年 12 月，和誉医药与默克就匹米替尼订立独家许可协议。根据协议条款，默克最初获得匹米替尼在中国内地、中国香港、中国澳门及中国台湾地区所有适应症进行商业化的独家授权，并拥有全球商业化权利的独家选择权。

根据协议条款，和誉医药将获得7000 万美元的一次性、不可退还的首付款，如果默克行使全球商业化选择权，和誉还将获得额外的行权费；加上研发里程碑付款及销售里程碑付款，以上潜在的付款总额可能高达6.055 亿美元，除此之外默克还将向和誉医药支付两位数百分比的销售提成。

2025 年 4 月 1 日，和誉医药宣布，默克已根据此前签订的授权协议，行使匹米替尼全球商业化选择权，行权费用为 8500 万美元。

2024 年 11 月，和誉医药宣布，匹米替尼治疗 TGCT 的 III 期 MANEUVER 研究达到主要终点，第 25 周客观缓解率（ORR）为 54.0%，而安慰剂为 3.2%。

在 2025 年国际结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上，和誉医药公布了 MANEUVER 研究的长期随访数据。

最新分析数据显示，在中位随访 14.3 个月时：

• 根据盲态独立审查委员会（BICR）采用 RECIST v1.1 标准评估，自研究开始即接受匹米替尼治疗患者的ORR 从第 25 周的 54% 显著提升至 76.2%；

• 针对 TGCT 专门设计的终点指标 ——BICR 肿瘤体积评分（TVS）评估的ORR 从第 25 周的 61.9% 升至 74.6%；

• 数据截止时，中位缓解持续时间尚未达到，经长期随访发现，93.7%接受匹米替尼治疗的患者通过 BICR 采用 RECIST v1.1 标准评估，肿瘤体积均有所缩小。

此外，在长达 73 周的长期随访中，匹米替尼在影响 TGCT 患者生活质量的关键患者报告指标（包括活动范围、疼痛、僵硬程度及身体功能）方面，均展现出具有临床意义的改善：

• 活动范围相对值较基线平均提升 23.9%（较第 25 周的 15.6% 进一步增加）；

• 采用患者报告结局测量信息系统 - 身体功能量表（PROMIS-PF）评估，身体功能较基线的平均变化持续改善；同时，通过最严重僵硬程度数字评分量表及简明疼痛量表最严重疼痛评分评估，患者的僵硬程度与疼痛程度均持续降低。

此外，该分析还涵盖了初始在研究第一部分被随机分配至安慰剂组、随后在开放标签阶段转为接受匹米替尼治疗的患者（n=31）。研究结果显示，这部分患者在匹米替尼治疗中疗效显著：在转为匹米替尼治疗后，中位随访 8.5 个月时，经 BICR 采用 RECIST v1.1 标准及 TVS 评估的ORR 均达到 64.5%。

长期随访结果显示，对于全程接受匹米替尼治疗的患者，未发现新的安全性信号，亦无胆汁淤积性肝毒性、药物诱导性肝损伤或毛发 / 皮肤色素减退的相关证据。多数治疗期间出现的不良事件为轻度，且可控可管理。

根据和誉医药官方信息，MANEUVER 研究是首个在多个地区以均衡比例招募亚洲和西方腱鞘巨细胞瘤患者的全球性试验。基于 MANEUVER 研究的最新数据以及匹米替尼对 CSF-1R 的高选择性和有效抑制作用，加上每日一次的口服给药方式还有助于提高患者的长期依从性，匹米替尼有可能为 TGCT 患者建立一种新的治疗模式。

Insight 数据库显示，目前全球范围内共有 2 款新药用于治疗 TGCT，分别是第一三共的吡昔替尼以及小野制药的Vimseltinib。匹米替尼此次获批成为全球第三款、国产首款用于 TGCT 的新药。

来源：Insight 数据库

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