罕见病治疗药物贝捷迈在华获批 国内首个获批用于TGCT治疗一类创新药

中国网财经12月22日讯 默克今日宣布，国家药品监督管理局(NMPA)已通过优先审评程序批准贝捷迈(盐酸匹米替尼胶囊)用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成年患者。

贝捷迈是一款由和誉医药研发的集落刺激因子-1受体(CSF-1R)抑制剂，也是国内首个获批用于TGCT治疗的一类创新药。

“随着贝捷迈在全球的首个注册获批，我们正持续践行改善罕见肿瘤患者生活的承诺。”默克医药健康首席执行官、默克执行董事会成员丹卓航表示，正在加速推进贝捷迈早日惠及中国患者，并持续推进其在全球其他市场的注册布局。

TGCT,既往又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎(PVNS)，是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，可导致受累关节出现进行性加重的肿胀、僵硬及活动功能受限。

贝捷迈此次获批是基于全球Ⅲ期MANEUVER的研究结果。该结果已在2025年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布。此外，2025年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)大会公布的长期随访数据显示：在中位随访时间14.3个月时，依据RECIST v1.1标准评估，自研究起始即接受贝捷迈治疗患者的ORR持续提升至76.2%(95% CI: 63.8, 86.0)。

北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任牛晓辉教授表示，在中国，很多TGCT患者长期面临着治疗困境 —— 除手术外，缺乏其他的治疗选择。而对于肿瘤复发或无法手术切除的患者，手术治疗也难以满足其需求。“基于全球MANEUVER研究的积极结果，贝捷迈在中国获批意味着临床医生有机会为患者提供疗效确切且耐受性良好的系统性治疗方案，为这一难治性疾病治疗带来了亟需的突破性进展。”

据介绍，在MANEUVER研究中，贝捷迈展现出良好的耐受性，未观察到胆汁淤积性肝毒性或毛发及皮肤色素减退的迹象。在该试验的随机、双盲治疗阶段，贝捷迈治疗组中，因治疗期间出现的不良事件导致停药的情况见于1例(1.6%)患者，因不良事件导致减量的比例为7.9%(n=5)。

“TGCT引发的疼痛与活动受限，会影响患者的日常生活，给他们带来了巨大的精神压力。”蔻德罕见病中心创始人、主任，瑞鸥公益基金会创始人、秘书长黄如方表示，随着贝捷迈在中国获批，这一类系统性治疗方案能够有效控制肿瘤进展、缓解症状，也让患者看到了希望。

(责任编辑：谭梦桐)

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