肥厚型心肌病创新疗法获FDA批准上市

12月19日，Cytokinetics宣布Aficamten（阿夫凯泰，英文商品名：Myqorzo）获得FDA批准上市，用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。

阿夫凯泰是一种可逆的小分子心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），由Cytokinetics自主研发。该药物通过全面的化学优化来改善药物治疗指数和药代动力学特征，减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。2020年，Cytokinetics授予箕星药业在大中华地区的开发和商业化阿夫凯泰的独家许可权益。2024年，赛诺菲从箕星药业手中收购阿夫凯泰在大中华区的独家开发和商业化权益。

FDA此次批准是基于III期SEQUOIA-HCM研究的积极结果。在该研究中，阿夫凯泰组患者的运动能力显著提高，经心肺运动测试（CPET）测量的峰值氧气摄取量（pVO2）较基线增加了1.8mL/kg/min，而安慰剂组则为0.0mL/kg/min（最小平方均值差为1.74mL/kg/min，P=0.000002）。

肥厚型心肌病（HCM）是最常见的遗传性心血管疾病，由于早期筛查手段的限制， HCM 患病率很可能被低估。目前估计其患病率计至少为 1/200。其中，临床上梗阻性（静息和隐匿）HCM约占2/3，非梗阻性HCM约占1/3。

HCM可导致劳力性呼吸困难、疲劳、胸痛、心悸、晕厥/先兆晕厥、运动功能受限。另外，HCM是青少年和运动员猝死的主要原因之一。与疾病相关的致死及致残事件可归因于心脏性猝死、心力衰竭和栓塞性卒中。心脏性猝死常见于10～35岁的年轻患者，心力衰竭死亡多发生于中年患者，HCM相关的心房颤动导致的卒中则以老年患者多见。在医院就诊的HCM患者年死亡率为2%～4%。

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