2025 年生物科技圈 “烂番茄” 与 “成熟番茄” 盘点

摘要：生物科技行业从不缺乏波澜。2025 年，裁员潮、平淡的 IPO 环境、肥胖症领域的大额交易等现象让人有似曾相识之感，而美国食品药品监督管理局（FDA）的人事变动、行业对细胞疗法野心的重新校准等变故，又让这一年独具特色。本文将梳理 2025 年生物科技领域的战略失误、管理混乱案例，同时也将表彰值得肯定的进步之举。

陷入困境的企业案例加拉帕戈斯（Galapagos）：战略反复无果

2022 年，公司联合创始人、回归的领导者保罗・斯托费尔斯医学博士还对转向 CAR-T 细胞疗法充满信心。但三年间历经多轮裁员后，斯托费尔斯再度离职，细胞疗法战略也被搁置。2025 年 1 月，这家比利时生物科技公司宣布计划拆分为两家实体，数月后该大胆构想也宣告放弃。新任 CEO 亨利・戈斯布鲁赫透露，公司曾试图向所有与细胞疗法相关的战略合作伙伴推广其管线，但无人真正感兴趣。目前公司手握约 30 亿欧元资金，受吉利德科学的持股影响不会停业退款，吉利德正推动其在免疫学或肿瘤学领域寻找优质资产，且明确排除细胞疗法方向。

诺和诺德（Novo Nordisk）：交易纠纷缠身

新任 CEO 马齐亚尔・迈克・杜斯达尔试图为公司开辟新道路，但近期几项交易谈判状况不佳。2023 年，诺和诺德向新加坡 KBP 生物科学公司支付 7 亿美元，获得高血压药物 ocedurenone 的授权，如今双方陷入漫长法律纠纷 —— 诺和诺德指控 KBP 存在欺诈行为，KBP 则反诉其管理药物项目不力并推卸责任，该药物也从 “治疗难治性高血压的同类最佳潜力药” 沦为 “毫无价值”。此外，杜斯达尔 8 月上任后，为应对礼来的竞争，突然向已同意被辉瑞收购的肥胖症生物科技公司 Metsera 发起收购要约，引发激烈竞标战，最终 Metsera 接受了辉瑞大幅提高的报价，诺和诺德一无所获，仅让 Metsera 股东受益，交易估值从最初的 73 亿美元升至约 100 亿美元。

赛吉治疗公司（Sage Therapeutics）：收购后全员遭裁

超级 nus 制药公司以 7.95 亿美元收购专注于脑部疾病的赛吉治疗公司，然而在收购计划公布仅 11 天后，赛吉的 338 名全职员工就被全部解雇。赛吉此前已历经坎坷，2024 年其 NMDA 受体阳性变构调节剂 dalzanemdor 遭遇三次临床失败， Zurzuvae 治疗重度抑郁症的获批计划因 FDA 驳回而放弃，还进行了一轮裁员。此次超级 nus 仅对已获批治疗严重产后抑郁症的 Zurzuvae 感兴趣，对员工毫无接纳之意，不少员工不禁猜想，若年初接受合作伙伴渤健的收购要约，境遇或许会更好。

萨雷普塔治疗公司（Sarepta Therapeutics）：获批后风波不断

该公司的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法 Elevidys 今年麻烦不断。3 月，一名 16 岁患者接受治疗后因急性肝衰竭死亡，6 月又出现一例关联肝衰竭的死亡病例，凸显了该疗法及部分 AAV 载体基因疗法存在的急性严重肝损伤安全风险。公司随后暂停向美国非卧床患者商业化供应该药物，寻求 FDA 批准使用免疫抑制剂西罗莫司来降低肝毒性的强化风险缓解措施。此后，萨雷普塔与 FDA 陷入拉锯战，FDA 要求药物标签添加急性肝损伤黑框警告，还曾短暂叫停所有发货，7 月底才允许继续向卧床患者供应。此外，FDA 负责基因疗法监管的生物制品评价和研究中心主任维奈・普拉萨德医学博士，在 DMD 患者倡导者的强烈抗议下被解雇，后又迅速复职。11 月，双方达成共识，Elevidys 的适用人群限定为至少 4 岁的卧床 DMD 患者，公司后续获得 FDA 批准，将针对非卧床患者评估强化免疫抑制方案以降低肝损伤风险。今年，萨雷普塔裁员 500 人，高管层重组，管线重心转向 siRNA 项目，员工规模缩减至年初的不到三分之二。

FDA：乱象丛生与局部亮点

2025 年 FDA 的关键词是 “不可预测”。春季大规模裁员引发业界对其新药申请审查能力的担忧，部分担忧已得到印证 ——FDA 多次延迟或错过决策截止日期，部分决策还与此前告知企业的内容相悖。例如，卡普里科生物治疗公司称，FDA 拒绝其 DMD 细胞疗法申请的决定，与之前的反馈 “存在巨大变化”。

FDA 领导层也动荡不安：生物制品评价和研究中心主任普拉萨德短暂离职后复职；药物评价和研究中心主任理查德・帕兹杜尔医学博士，在任职不到三周后宣布年底退休，其前任乔治・蒂德马什医学博士因被指滥用监管权力报复他人，在内部调查压力下辞职。11 月 21 日，数百名生物科技行业领袖联名致信 FDA 局长马蒂・马卡里医学博士，表达对该机构运作能力的担忧，援引的一项调查显示，82% 的受访者对 FDA 的领导层变动、错过截止日期、大规模裁员以及 “未能支持成熟疫苗科学和重要 mRNA 研究” 表示关切。

不过，FDA 在个性化疗法领域的努力值得肯定。今年 6 月，FDA 举办基因疗法圆桌会议，卫生与公众服务部部长小罗伯特・F・肯尼迪呼吁科学家和倡导者列出希望废除的法规；再生医学联盟（ARM）CEO 蒂姆・亨特出席了该会议，还在 7 月与普拉萨德、马卡里会面，ARM 与 FDA 保持着 “持续沟通”。11 月，马卡里和普拉萨德发表文章，提出 “合理机制路径”，为个性化疗法提供了新的上市思路，获得 ARM 的 “热烈响应”。目前，FDA 对个性化疗法的积极表态能否转化为具体监管变革尚待观察，但此举为更多患者受益于变革性药物奠定了基础。

生物科技行业的起起落落为从业者提供了宝贵经验，希望各方能从 2025 年的案例中汲取教训，在 2026 年实现更稳健的发展。

成熟番茄：加速基因疗法审批进程？

尽管 FDA 2025 年的整体表现难获盛赞，但在一个领域值得肯定 —— 该机构始终致力于寻找加快个性化疗法上市的途径。

今年 6 月，FDA 举办基因疗法圆桌会议，美国卫生与公众服务部部长小罗伯特・F・肯尼迪二世呼吁科学家和相关倡导者列出希望废除的法规。代表 400 多家成员（含生物科技公司）的再生医学联盟（ARM）CEO 蒂姆・亨特出席了此次会议，还在 7 月与 FDA 生物制品评价和研究中心主任维奈・普拉萨德医学博士、FDA 局长马蒂・马卡里医学博士举行会谈。

亨特表示，ARM 与 FDA 保持着 “持续沟通”。11 月，马卡里与普拉萨德发表了一篇备受期待的文章，提出 “合理机制路径”，为个性化疗法开辟了新的上市通道，这一举措获得 ARM 的 “热烈响应”。

目前，FDA 对个性化疗法的积极表态能否转化为具体监管变革尚待观察，但该机构为让更多患者受益于变革性药物所指明的方向，值得给予肯定。

参考来源：https://www.fiercebiotech.com/special-reports/fierce-biotechs-rotten-tomatoes-2025

识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入

生物制品微信群！

请注明：姓名+研究方向！

本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。