AI4S理解疾病机制，「哲源科技」获亿元A1轮融资 | 36氪首发

36氪获悉，AI4S企业哲源科技近日完成亿元A1轮融资，由国科投资（中国科技产业投资管理有限公司）领投，泽源基金、睿智医药跟投。

国内AI制药赛道历经起伏，当前正逐步回归理性。伴随着分子虚筛、自由能预测、抗体结构优化等AIDD工具走向成熟，药物分子的设计难度正在下降，但首尾两端（靶点发现和临床试验）的挑战，尚未因技术发展而产生本质改变。

成熟靶点的分子开发进入红海，新靶点的发现面临枯竭，药企在漫长的临床试验环节需要投入巨额经费，但仍面临“九死一生”的失败风险。因此，借助AI技术，挖掘新机制、评估新靶点、提高临床试验效率和成功率，成为当下产业界的重要关注点。

理解疾病，破解新药开发首尾困境

与众多聚焦于“AI+分子”的公司不同，哲源科技自身定位为“AI4S+疾病”公司，其打造的“计算医学”平台，尝试以新范式赋能药物创新，特别是新机制新靶点发现、临床试验环节。

哲源科技创始人、CEO张春明认为，得益于行业多年的发展，如今设计出“合格且可专利”的分子，已不是掣肘难题；当下药物创新最大挑战在于深层的疾病理解。

“药物研发的第一性原理应是治病，在立项之初，系统地理解疾病、确定靶点和疾病之间的因果关系，以及潜在适应症和患者特征，让后续资源投入更有价值的方向，才有可能从根本上提高药物研发效率、成功率。”

基于计算医学平台，哲源科技构建了一套“理解疾病”的智能体集群（Agents），在疾病和靶点机制研究产出三方面洞见：发现全新靶点，开辟全新的研发方向；发现已知靶点的新机制，为同Class的管线找到差异化适应症；药物重定位，为上市药物拓展新适应症，释放老药价值，让患者受益。

另外，据介绍，哲源科技的计算医学平台也打造了“虚拟临床试验”能力。通俗的讲就是“电子人吃电子药”。

其解决方案是“生命功能的数字孪生”，即虚拟患者。这并非物理外观的模拟，而是将个体的组学数据，映射到人体生物学信号通路网络上，构建出一个反映该患者生命功能特征和疾病特点的高维数学模型。在计算机的虚拟世界中，模拟患者数字孪生受到药物扰动后的结果。

据哲源科技介绍，通过虚拟临床试验的方式，在药物管线论证阶段，就可评估该药物在数万个适应症亚型的效果。 这种基于AI的疗效预测，已在实际项目中得到验证。

在与北京肿瘤医院合作的虚拟临床平行试验项目中，哲源科技利用其计算医学平台，对8位入组患者进行了药物响应的预测，其介绍称“就像是通过AI给患者‘算命’，预测用药结果（如疾病缓解程度等）。揭盲结果显示：AI预测的药物响应结果与真实临床试验结果完全一致”。

面对复杂疾病，利用AI手段预判药物在临床试验中的结果，就意味着，可以在药物正式开展人体试验前，筛选出适合该药物的适应症，在计算机上进行试错，加速穿越临床试验的“死亡之谷”。

从“理想乌托邦”到“可验证结果”

当前，市场对于AI制药的技术能力边界、商业价值判定，仍存在一些质疑。尤其涉及到新靶点发现、虚拟临床试验等学科深度交叉的复杂环节，判断一个公司是否具备这些能力，并不容易。因此行业中逐步形成了用BD交易或联合开发合同等结果证明的风向。

在张春明看来，做创新技术的能力判断，有一套渐进式的方法论，可以用五个层级进行描述：

“第一层是理想乌托邦，就是看得见机会；第二层是独特方法论，就是说得明白。独特的方法论可以获得超额红利；第三层建立基于方法论的一套技术体系；第四层是工程化的技术平台，具有可靠性（reliability）和可扩展性（scalability）；第五层则是产生若干可验证的结果。”

在AI和医药的交叉领域，能做到第五层，就可以证明团队具备技术创新度、成熟度，及赋能产业的可能性。

除了上述与北京肿瘤医院合作的虚拟临床项目外，哲源科技还产出了其他可验证的成果。其中，针对胰腺癌的1类创新药PR00012已经进入临床I期；通过计算医学平台，已计算出200多个潜在靶点相关的“insight（洞见）”，每个洞见有望开发出价值超过百亿新药IP资产。

哲源科技选择的商业模式是：打造创新药“IP工厂”。“经过几十年的发展和各领域专家的努力，医药行业形成了非常成熟的供应链体系，药厂拥有强大的临床开发、生产和商业化能力，我们的能力和产业链各方非常互补，希望各方协同创新，将行业的产能和资源高效地转化成药物资产，让患者受益。”张春明表示。

通过构建底层技术体系，让药物研发从艺术，进化为可预测、可复制的工程技术，彻底改变新药研发“耗费16年、投入26亿美元、仅3%成功率”的行业困境，成为哲源科技等众多科技创新企业努力的方向。