FDA 年底 “新药终审”：7 款重磅药决战收官

摘要：2025 年末，FDA 进入新药审批密集期，12 月下旬至年底将对 7 款重点药物作出关键裁决，覆盖哮喘、干眼症、罕见肥胖、库欣综合征等多个治疗领域。其中既有 GSK 超长效抗体的双适应症冲刺，也有 Aldeyra 三度闯关的干眼症药，更不乏 Vanda 争议药物的二次博弈，这场 “年终大考” 将改写多款疾病的治疗格局。GSK 双适应症同步闯关，半年给药成核心卖点

12 月 16 日，FDA 将率先对 GSK 的抗 IL-5 抗体 depemokimab 作出裁决，该药同时瞄准哮喘和慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）两大适应症。

这款超长效生物药通过靶向 IL-5 细胞因子发挥抗炎作用，临床试验表现亮眼。在哮喘的 SWIFT-1 和 SWIFT-2 试验中，它较安慰剂使病情恶化年发生率降低 48% 至 58%；在 CRSwNP 的 ANCHOR-1 和 ANCHOR-2 试验中，显著改善患者鼻息肉评分和鼻塞症状。若获批，它将成为首款每半年给药一次的同类药物，大幅提升患者用药便利性。

Aldeyra 三度冲刺，干眼症药靠 chamber 试验翻盘

同样在 12 月 16 日前，Aldeyra 的干眼症候选药 reproxalap 将迎来 FDA 第三次审查结果。这款药物的上市之路充满波折，2023 年首次申请因 “未证实眼部症状疗效” 被拒，2025 年 4 月再次遭驳回，要求补充临床数据。

转机出现在今年 6 月，Aldeyra 与 FDA 达成协议，仅需补充一项干眼症 chamber 试验数据即可重新提交。该试验最终成功，7 月 FDA 受理了重新申请。此次能否 “三战告捷”，成为业界关注的焦点。

罕见病与慢病齐发力，多款药物拓展治疗边界

12 月 20 日前，Rhythm Pharmaceuticals 将为 Imcivree 的新适应症 “后天性下丘脑肥胖” 闯关。这种罕见肥胖多由下丘脑损伤或解剖异常引发，因 MC4R 信号紊乱导致食欲失控。III 期 TRANSCEND 研究显示，该药较安慰剂使患者 BMI 显著降低 19.8%。

Imcivree 已获批用于多种罕见肥胖，此次若拓展成功，将惠及更多患者。而 12 月 30 日前，Corcept Therapeutics 的皮质醇调节剂 relacorilant 也将迎裁决，该药针对库欣综合征，通过靶向糖皮质激素受体改善高皮质醇症状，关键试验 GRACE 及后续延伸研究均提供了有力数据支持。

Vanda 争议药终局将至，一年拉锯战盼结果

12 月 30 日，Vanda Pharmaceuticals 的胃轻瘫药物 tradipitant 将迎来 FDA 的二次裁决。这款药物去年 9 月首次被拒后，引发企业与 FDA 的公开争执。Vanda 指责 FDA “无视证据”，FDA 则回应称其晚期试验 “未显示统计学显著疗效”。

双方矛盾持续升级，Vanda 曾向 FDA 前局长投诉，批评机构 “决策不透明”，直至 10 月才达成协作框架。此次裁决将为这场持续一年的拉锯战画上句号。

年终收官战： bipolar 抑郁新药瞄准高危人群

2025 年最后一天前，NRx Pharmaceuticals 的 NRX-101 将接受审批，该药用于有静坐不能风险的双相抑郁患者。作为 D - 环丝氨酸与鲁拉西酮的固定剂量组合，其 IIb/III 期数据显示，可降低 33% 的自杀风险和 70% 的静坐不能症状。若获批，它将成为首款针对该类高危患者的治疗方案。

参考来源：https://www.biospace.com/fda/fdas-conundrum-what-to-do-with-approved-drugs-that-fail-pivotal-or-confirmatory-trials

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