临床III期成功，公司股价大涨

2025年12月1日，Belite公司宣布了其关键性的全球III期“DRAGON”试验的顶线结果，该试验针对青少年Stargardt病1型（STGD1）患者的口服候选药物Tinlarebant。这是STGD1患者中首次成功的关键性试验，为这种通常始于儿童或青年时期并导致进行性视力丧失的眼病带来了新的希望，目前全球范围内尚无获批的治疗方法。

该试验招募了104名STGD1患者，成功达到了主要疗效终点。Tinlarebant在主要疗效终点上展现出临床益处，与安慰剂相比，显著降低了病灶的生长速度36%。应用预先设定的分析，结果具有统计学意义（p值=0.0033）。考虑到STGD1的进行性特征，进一步的事后分析显示治疗效果一致，p值小于0.0001。

Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少导致STGD1和加剧地理萎缩（GA）进展的维生素A衍生毒素（称为双视黄醇）的积累。它通过减少和维持血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）的水平发挥作用，RBP4是将视黄醇从肝脏输送到眼睛的唯一载体蛋白。

通过调节进入眼睛的视黄醇量，Tinlarebant减少了双视黄醇的形成。在DRAGON试验中，Tinlarebant（每日口服5毫克）实现了RBP4水平相对于基线平均约80%的降低。除了在研究眼中将病灶生长率降低了35.7%（p=0.0033）之外，对侧眼的主要终点也观察到了具有统计学意义的治疗效果，病灶生长减少了33.6%（p=0.041）。此外，关键次要终点——减少自发荧光（DAF）病灶生长，在研究眼中减少了33.7%（p=0.027），在对侧眼中减少了32.7%（p=0.017）。

在为期两年的研究中，Tinlarebant的耐受性良好，其安全性特征与先前观察到的数据和作用机制保持一致。只有四例与治疗相关的药物中断或退出。最常见的药物相关眼部不良事件是黄视症（Xanthopsia）和暗适应延迟。大多数黄视症、暗适应延迟和夜视障碍都是轻微的，并且在试验期间得到缓解。在24个月的研究期间，两个研究组的视力总体变化很小。视力结果符合预期，并相信所观察到的病灶生长减少最终会转化为可测量的视功能益处。

Belite计划在2026年上半年向美国FDA提交新药申请（NDA）。美国将加入中国和英国的行列，成为Belite准备寻求批准的国家。这一积极进展使得Belite有望成为首家在美国推出STGD1治疗药物的公司。

Tinlarebant已获得多项重要的监管认定，包括美国快速通道和罕见儿科疾病认定，以及美国、欧洲和日本的孤儿药认定。

早在2025年2月27日，该试验的独立数据安全监测委员会（DSMB）在对所有受试者完成一年评估后的预设中期疗效分析后，就建议试验在不进行任何修改的情况下继续进行。DSMB建议无需增加样本量，并将样本量维持在104名受试者。DSMB还建议提交数据以供进一步的监管审查，以获得药物批准。根据DSMB的建议，Belite Bio仍按计划在2025年第四季度完成试验，包括三个月的随访期。

鉴于DRAGON试验的积极成果，Belite Bio的股价在交易中上涨了12%。

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