细胞疗法“大退潮”！6家企业逆势坚守，CAR-T三巨头领跑创新

2025年末，细胞治疗领域正经历一场“大退潮”。继武田（Takeda）宣布全面退出，诺和诺德（Novo Nordisk）终止所有项目，Vertex、Galapagos等企业的管线研发受挫，行业信心一度受挫。

然而，据BioSpace的观察，在这场寒流中，仍有六家公司选择逆流而上——他们不仅没有收缩，反而加大投入，将细胞治疗从血液肿瘤拓展至实体瘤、自身免疫病等更广阔领域。

其中，BMS、吉利德和强生是CAR-T领域的三大领军者，其凭借已上市产品的优势和持续的研发投入，牢牢占据行业头部位置。Immatics、Kyverna和Cabaletta 三家生物科技公司则凭借差异化布局，开辟了细分蓝海——Immatics则押注广谱靶点PRAME，攻坚实体瘤；Kyverna与Cabaletta引领CAR-T进军自身免疫病，开拓新疆域。

下面，本文将带您了解这些“坚守者”的战略布局与技术突破。

1、BMS：CAR-T双获批，布局全面

作为全球唯一一家拥有两款获批CAR-T细胞疗法且分别靶向不同靶点的公司——Abecma（靶向BCMA），用于复发或难治性多发性骨髓瘤；Breyanzi（靶向CD19），用于多种血液癌症。BMS在细胞治疗领域已建立显著优势。

但BMS并未止步。2025年10月，公司以15亿美元收购Orbital Therapeutics，进入体内（in vivo）CAR-T领域。收购使BMS获得一款在研体内CAR T细胞治疗产品OTX-201以及Orbital的RNA平台技术。OTX-201旨在重置免疫系统以治疗自身免疫疾病。

更令人瞩目的是，BMS正将CAR-T应用于自身免疫疾病。10月25日，BMS首次公布了其在2025美国风湿病学会（ACR）年会上展示的1期BREAKFREE-1研究更新数据，披露了在慢性难治性自身免疫疾病（包括系统性红斑狼疮、系统性硬化症、特发性炎性肌病和类风湿关节炎）中的结果。

此次公布的1期初步安全性与疗效结果，与“免疫重置”潜力一致：整个治疗过程仅需一次性输注CD19 NEX-T，即可在所有三个队列中观察到强劲的CAR-T细胞扩增、B细胞完全清除以及初始B细胞表型的重新出现。截至分析时，94%的可评估患者已停用慢性免疫抑制治疗。

2、吉利德/Kite：押注体内CAR-T，联手中国创新力量

吉利德通过子公司Kite Pharma，同样手握两款获批CAR-T——Yescarta与Tecartus，均靶向CD19，并适用于多种血癌。目前，其战略重心正转向下一代CAR-T技术：

• 2025年8月，以3.5亿美元收购Interius BioTherapeutics，获得体内CAR-T平台；

• 2025年10月，再与中国的生物公司普瑞金（Pregene）达成了一项价值高达16.4亿美元的合作协议，共同开发体内生成CAR-T的新疗法。

同时，吉利德与Arcellx合作的anito-cel（靶向BCMA），目前正针对复发或难治性多发性骨髓瘤展开临床试验，双方正在开展II期iMMagine-1试验和III期iMMagine-3试验。今年5月公布的中期数据显示，该药物的总缓解率达到97%，其中完全缓解/严格完全缓解率为68%，数据极为亮眼。

3、强生：Carvykti强势崛起，双靶点CAR-T蓄势待发

强生与传奇生物合作的Carvykti（靶向BCMA）已成为多发性骨髓瘤市场的重磅产品，2024年全球销售额达9.63亿美元，在该市场直追BMS，去年Breyanzi销售额为7.47亿美元，Abecma为4.06亿美元。

Carvykti的市场表现得益于其卓越的临床数据：在CARTITUDE-4 III期试验中，89%的Carvykti治疗参与者在中位随访三年时无可检测癌细胞，相较于现有标准疗法具有很高的统计显著性。

此外，强生自研的JNJ-4496（双靶点CAR-T）在大B细胞淋巴瘤Ib期试验中实现100%客观缓解率，如果获批，其有望成为Yescarta的有力竞争者。

4、Immatics：聚焦PRAME靶点，攻坚实体瘤

Immatics则选择了一条差异化路径——瞄准PRAME蛋白，其在50多种癌症（如子宫内膜癌、子宫癌、卵巢癌和肺癌，以及黑色素瘤）中表达，而在健康组织几乎不表达，是理想的实体瘤靶点。

公司针对PRAME的主导产品是anzu-cel，这是一种通过识别PRAME后触发强烈抗癌免疫反应的T细胞疗法。该资产进展如下：

• 正在SUPRAME Ⅲ期试验中评估，作为皮肤黑色素瘤的二线治疗，Immatics预计将在2027年下半年推出该疗法；

• 用于葡萄膜黑色素瘤启动了Ⅱ期试验，计划在美国和德国招募约30名患者，其Ib期读数显示，确诊的客观缓解率为67%，疾病控制率为88%；

• 与Moderna合作，推进anzu-cel与mRNA癌症疫苗mRNA-4203的联合治疗方案，用于治疗皮肤黑色素瘤和滑膜肉瘤，探索协同增效。

5、Kyverna：用CAR-T治疗重症肌无力，疗效惊艳

Kyverna Therapeutics专注于自身免疫疾病，其候选药KYV-101是一款全人源、CD19靶向自体CAR-T疗法，具有CD28共刺激域，旨在实现高效活性与良好耐受性，目前正在用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病。

10月29日，Kyverna 公布了KYV-101治疗全身型重症肌无力（gMG）的注册性2/3期临床试验KYSA-6的II期部分积极中期数据，100%（6/6）患者达到应答标准，被分析师称为“设定新疗效标准”，Kyverna预计在今年年底前启动3期试验部分的患者入组。

此外，KYV-101还在僵人综合征（SPS）、狼疮肾炎、多发性硬化症、类风湿关节炎和系统性硬化症等多个罕见或重大自身免疫病中推进临床。其中，其针对僵人综合征处于注册Ⅱ期临床试验中，预计明年初将有主要数据。FDA的申请计划于2026年上半年提交。

6、Cabaletta：广谱布局自身免疫，机制独特

Cabaletta Bio的CAR-T产品rese-cel（CABA-201）同样靶向CD19，但采用4-1BB共刺激域，可实现完全但暂时的B细胞清除，触发“免疫系统重置”。在2025年ACR会议上，rese-cel的Ⅰ/Ⅱ期读数在三大适应症中展现潜力。

在RESET-Myositis试验中，Cabaletta为6名患者进行了给药，其中4人患有皮肌炎，2人患有抗合成酶综合征。结果显示，在未使用免疫调节剂的情况下，接受rese-cel治疗16周后，患者的疾病应答实现了“中度或显著改善”。

基于这些研究结果，公司正在RESET-Myositis试验中推进一个注册队列研究，针对上述两种适应症展开探索。公司计划在年底前为该队列招募14名患者。

此外，rese-cel治疗让3名接受治疗的系统性红斑狼疮（SLE）患者实现病情缓解，另有1名狼疮性肾炎患者达到了肾脏完全应答。与此同时，在系统性硬化症（SSc）适应症中，该疗法实现了免疫系统重置，即便未使用基础免疫调节剂，也为患者带来了临床获益。公司计划在今年与FDA 就这些适应症的关键研究设计达成一致。

rese-cel其他适应症还包括全身性重症肌无力（gMG）、复发型和进展型多发性硬化症以及寻常型天疱疮。

结语：寒冬中的火种，照亮细胞治疗未来

尽管细胞疗法领域近期出现了一些巨头退出的现象，但这更像是一场行业从“淘金热”转向“理性深耕”的洗牌。这些坚守的企业，或将成为未来细胞疗法行业复苏的核心力量，推动这一疗法从“小众高端治疗”向更普惠、更多适应症的方向发展。也正是他们的坚守与创新，共同描绘了细胞疗法充满希望的未来图景。

参考资料：6 Companies Hanging On in Cell Therapy.BioSpaceBy Tristan Manalac.December 1, 2025.

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