ASH速递丨潘静教授团队：BCMA/CD19双特异性CAR-T为自免病友带来停药可能

系统性红斑狼疮、硬皮病、干燥综合征等自免疾病，总让病友陷入 “反复挣扎”，可能刚摆脱关节剧痛，又迎来皮疹、口干眼干的困扰；激素和免疫抑制剂吃了一轮又一轮，病情却总在好转和复发之间循环，严重时还会损伤肾脏、肺部等重要器官，打乱工作与家庭节奏，连正常生活都成了奢望。

但目前，已有自免病友通过 CAR-T 疗法实现症状缓解，甚至停用多年药物，重新回归工作、陪伴家人。2025年美国ASH年会上，北京高博医院潘静教授团队的突破性研究即将被展示，其团队采用新型环路优化的BCMA/CD19双特异性CAR-T疗法治疗复发或难治性自身免疫疾病患者，SLE总体应答率为83.3%，其中完全缓解（CR）4例，部分缓解（PR）1例。SSc患者输注1个月时100%达PR；3个月时2例CR，1例PR。pSS患者输注3个月时，1例CR、2例PR。

我们第一时间分享给大家，想告诉每一位病友：难治、复发已经不是终点。

摘要号：abs25-7428

题目：Safety and preliminary efficacy of a novel loop-optimized, BCMA/CD19 bispecific CAR-T therapy for refractory or relapsed autoimmune diseases patients
一种新型环路优化的BCMA/CD19双特异性CAR-T疗法在复发或难治性自身免疫疾病患者中的安全性和初步疗效

这项研究已经在 12 位严重自免疾病患者中开展（包括 6 位狼疮、3 位硬皮病、3 位干燥综合征患者）。治疗后 3 个月的结果显示：

• 疗效显著：

狼疮患者：83.3% 有明显效果，其中 4 人完全缓解，1 人部分缓解；

硬皮病患者：100% 有明显效果，2 人完全缓解，1人部分缓解；

干燥综合征患者：治疗3个月时，1 人完全缓解，2 人部分缓解，所有患者肺动脉压均下降。

• 安全性高：

只有 33.3% 的患者出现轻微反应（如低烧、乏力），没有出现严重的神经毒性或危及生命的不良事件；治疗后患者体内的异常抗体水平下降，免疫功能逐渐恢复正常。

这项 ASH 2025 入选的研究，用真实的临床数据证明：针对难治、复发的自免疾病，双靶点 CAR-T 疗法不仅疗效显著（狼疮、硬皮病、干燥综合征患者均有明显改善），且安全性良好，为长期受病痛折磨的病友提供了全新的治疗方向。自身免疫性疾病病友回归正常生活已不再是遥远的期待，而是正在发生的现实。如果你正处于治疗瓶颈期，不妨关注这些研究机会，也许希望就在眼前。

潘静教授团队有两项正在进行中的自免疾病临床研究：

• CT1190B CAR-T细胞注射液治疗中重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）或难治性/进展性系统性硬化（SSc）

• YTS109细胞注射液治疗难治性系统性红斑狼疮

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内容 | 行仔

排版 | 笑笑

审核｜方玥立、贾冬雪