FDA批准Padcev+可瑞达用于治疗肌层浸润性膀胱癌

近日，辉瑞公司和安斯泰来制药公司联合宣布，美国FDA已批准抗体-药物偶联物Padcev联合PD-1抑制剂可瑞达（静脉制剂或皮下注射制剂）作为新辅助治疗，然后在膀胱切除术(手术)后继续作为不适合含顺铂化疗的患有肌层浸润性膀胱癌(MIBC)的成年患者的辅助治疗。

肌层浸润性膀胱癌约占所有膀胱癌病例的30%。标准治疗方案是新辅助顺铂化疗后行手术，该方案已被证实能够延长生存期。然而，多达一半的患者不适合接受顺铂治疗，治疗选择有限，通常只能接受手术而无法进行全身治疗。在接受膀胱手术的患者中，有三分之一不适合接受顺铂治疗。

Padcev+可瑞达是首个获批用于不适合接受顺铂治疗的肌层浸润性膀胱癌患者的围手术期治疗方案。这种围手术期(手术前后)治疗的批准是基于关键的3期EV-303临床试验(也称为KEYNOTE-905；NCT03924895)的结果，这些结果已在2025年欧洲医学肿瘤学会(ESMO)大会的主席研讨会上提出。

试验纳入了既往未接受治疗的肌层浸润性膀胱癌患者，这些患者以尿路上皮癌组织学类型为主，适合接受根治性膀胱切除术和盆腔淋巴结清扫术，但不适合或拒绝接受顺铂类化疗。评估了Padcev联合静脉注射帕博利珠单抗作为新辅助治疗，并在根治性膀胱切除术后继续作为辅助治疗的疗效。

该研究排除了原发性非膀胱（即输尿管、尿道或肾盂）尿路上皮癌患者，以及在治疗前2年内需要接受全身治疗的活动性自身免疫性疾病患者，或需要免疫抑制治疗的患者。

患者按1:1的比例随机分组接受Padcev、可瑞达联合手术治疗（n=174），或单纯行根治性膀胱切除术和盆腔淋巴结清扫术（n=174）。治疗持续至完成治疗、疾病进展、未接受或拒绝根治性膀胱切除术和盆腔淋巴结清扫术、辅助治疗阶段疾病复发或出现不可接受的毒性反应为止。

主要终点为无事件生存期，同时评估了总生存期、病理完全缓解率。

研究结果显示，与单纯手术相比，接受药物联合治疗的患者在无事件生存期和总生存期方面均有显著改善。联合治疗组的中位无事件生存期、中位总生存期均尚未达到，而单纯手术组的中位无事件生存期为15.7个月、中位总生存期为41.7个月。与单独手术相比，接受药物联合治疗的患者的疾病复发、进展或死亡的风险降低了60%，死亡风险降低了50%。

此外，两个治疗组的病理完全缓解率存在统计学上的显著差异，联合治疗组为57.1%，单纯手术组为8.6%。

接受药物联合治疗的患者最常见的不良反应为血糖升高、血红蛋白降低、天冬氨酸氨基转移酶升高、皮疹、丙氨酸氨基转移酶升高、疲劳、瘙痒、肌酐升高、钠降低、淋巴细胞减少、周围神经病变、钾升高、脱发、味觉障碍、腹泻、食欲减退、便秘、恶心、磷酸盐降低、尿路感染、干眼症和体重下降。

参考来源：‘U.S. FDA Approves PADCEV® plus Keytruda® for Certain Patients with Bladder Cancer’，新闻稿。Pfizer Inc.；2025年11月21日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。