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一座城市的创新实践,会以怎样的方式改变个体命运?
2025年6月28日,在广州市第一人民医院南沙医院,19岁的小志(化名)推开造血干细胞移植舱门,深深吸了一口气。这一刻,他告别了18年来依靠输血维系生命的历程——作为一名重型β地中海贫血患者,他成为全国首例通过细胞与基因治疗技术实现临床治愈的案例。
小志的“新生”,不仅是医学的突破,更是制度创新浇灌出的生命奇迹。2022年6月,国务院印发《广州南沙深化面向世界的粤港澳全面合作总体方案》(简称《南沙方案》)。2023年7月,南沙获批成为广东首个未来城市综合实证试点。从国家战略的“试验田”到患者床边的“生命通道”,广州南沙正以“探路者”的姿态加速破局。
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小志(左三)和医生合影。受访者供图
从“政策高地”到“生命通道”
医院成临床转化实践场
“广州南沙的优势,在于它是国家战略的集中承载地。”广州市南沙区政府相关负责人在接受健康时报记者采访时指出。作为国家级新区、自贸试验区与粤港澳全面合作示范区,“未来城市综合实证试点”赋予南沙在城市治理、科技应用与产业发展中“先行先试”的权限,使其成为制度性创新的天然试验场——而这一切,最终都指向一个目标:把政策创新转化为患者的生机。
小志的生命转折,正是这一逻辑的具象缩影。1岁确诊重型β地中海贫血,18年靠输血维系生命。血源紧张、铁过载导致脏器持续受损,他曾被判定“寿命难超20岁”。然而,一项关键政策落地,扭转了少年的命运。
2024年1月,国家发改委等部门联合发布《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》,明确允许细胞与基因治疗企业在备案后,可依托医疗机构开展限制类细胞移植技术的临床应用。
政策为临床转化铺平了道路,医院则成为最终的实践场。作为广东省规模最大的造血干细胞移植中心之一,广州市第一人民医院南沙医院凭借每年超300例的移植经验与国际先进的诊疗能力,承接了从技术到治疗的“最后一棒”。
2024年5月,小志在这里接受了单次基因修饰自体干细胞移植,等到出舱时,他的血红蛋白与免疫功能已逐步恢复至接近正常人水平。一个曾濒临凋零的年轻生命,在“政策支持—企业创新—医院应用”这一完整链条的协同发力下重获新生。
“过去,这类技术从临床研究到落地应用,往往需要10年甚至更长。如今,政策大幅缩短了患者的等待时间。”广州市第一人民医院南沙医院院长戴奇山介绍,截至目前,该院已为13名地贫患者完成基因治疗,其中11人成功出舱,6人康复出院。此外,全国首例异体骨髓间充质干细胞治疗肝衰竭也在此落地,更多难治性疾病正迎来新的突破。
从“首例诞生”到“创新雨林”
产业生态加速协同
南沙的“雄心”并不局限于某个“首例”的诞生。其真正目标,是构建一个上下游协同、贯穿“研发—临床—中试—生产”的全链条产业生态,打造一片让创新种子能自然萌发、茁壮成长的政策环境。
这片高地的形成,始于对企业痛点的系统回应。审评审批周期长,曾是药企的“心头大石”。如今,南沙依托广东省药监局审评认证中心南沙工作站,推动国家药监局药品大湾区分中心将南沙纳入重点服务区域,实现“专人对接、优先服务”。
“我们建立常态化指导和信息报送机制,对纳入‘三重’(重点项目、重点企业、重点地区)名单的企业提供一对一前置服务、常态化举办创新药企业沟通咨询会等。”南沙区相关负责人告诉记者,这一机制不仅提升了企业注册申报的质量,更在实质上缩短了产品从实验室走向临床的周期。
在南沙的规划蓝图中,一个基于制度型开放的“雨林式”生态正在释放强大引力:首先是“先行先试”的政策安全感,准许细胞和基因治疗企业在备案后开展限制类技术临床应用;其次是“无缝衔接”的临床转化能力,从香港科技大学共享实验室到多家三甲医院临床资源,“研—医—审”高效闭环正在打通;最终是“热带雨林”式的系统支撑,从“南沙生物医药九条”的全方位资金支持,到科创母基金的资本助力,为企业提供全生命周期的阳光、雨露与土壤。
如今,一座面向未来的生物医药“雨林”,正在珠江口悄然形成。据南沙区政府透露,在细胞与基因领域,南沙已集聚了超过40家前沿企业,覆盖完整的细胞与基因产业链条。今年8月,中国南沙细胞和基因产业创新发展大会成功举办,16个产业项目签约落地。
而在更广阔的产业图景中,高端医疗器械、创新药等领域也呈现集聚态势——康润生物、嘉检医学、龙沙制药、兆科广州,一批代表性企业正在南沙扎根生长。截至目前,固生堂中医、中康控股、兆科眼科等已成功上市。
南沙的未来城市轮廓已经初显。随着总规模1500亿元的广州产投母基金落地——其中60亿元专项投向生物医药与健康领域,一批创新企业获得了资金支持;越秀iPARK粤港智谷开园一年,吸引超180家企业入驻,税收突破10亿元;香港科技大学(广州)科创成果转化基地揭牌后,环校区域逐步形成创新生态。
南沙区相关负责人说,未来南沙要做的,不是简单地引进企业,而是培育一批能以前沿技术驱动、主动重塑产业生态的创新主体。
从“广州西伯利亚”到“湾区创新前沿”
人才链产业链双向布局
“城市未来的竞争,关键是数据的流动与运用。”记者了解到,南沙正在搭建一个覆盖干细胞“采集—制备—临床—随访”全流程的信息数据平台。它不只是一套监管系统,更像“数字枢纽”,联接着政府、医院、实验室与患者。
数据应当是研发的“活水”,而不只是存档的“标本”。在严守安全与伦理底线的前提下,信息数据平台的愿景,是向研发企业有限度地开放匿名化临床数据,用于AI药物研发与真实世界研究,在革新研发模式的同时,降低创新的成本。
“过去做真实世界研究,往往面临数据孤岛,周期长、成本高。如今,我们可以基于平台提供的脱敏数据,更精准地分析治疗趋势、优化研发路径。”南沙某细胞治疗企业负责人补充道,“这大大降低了药物研发的不确定性,缩短了转化周期。”
数据流动之外,规则的壁垒也在一点点瓦解。随着细胞与基因治疗等跨境研发合作日益频繁,南沙在制度衔接上持续探索:香港“长者医疗券”已落地南沙,覆盖中山大学附属第一医院南沙院区14个科室;《港澳医疗专业人士执业注册工作指引》发布实施;穗港跨境救护车实现“不下车通关”“挂号有港医、看病用港药、结算报港险”,一个与国际接轨的医疗健康服务新模式正从愿景变成大湾区居民触手可及的现实。
当数据路径日渐畅通、制度壁垒逐步消解,南沙面临的真正考验也浮出水面。“政策可以开路,平台可以搭建,但最后决定能走多远的,始终是人。”南沙区相关负责人坦言,当前最稀缺的,是既能深入实验室又能洞察临床需求,既懂科研又通产业的复合型人才。
为此,南沙开启了“人才链—产业链”的双向布局。“生物医药九条”“国际化人才特区九条”等政策组合拳,旨在吸引海内外高端人才与青年骨干;同时,通过支持龙头企业设立博士后工作站、共建研发平台,试图破解“产业需要的人高校培养不出,高校培养的人产业用不上”的困局。
面向“十五五”,一幅更宏大的愿景在南沙徐徐展开:这里不仅要建设“广覆盖、高质量、可持续”的医疗卫生服务体系,更要让新质生产力在这片土地上扎根生长,同时打造粤港澳大湾区医疗卫生新高地。
这愿景的背后,诉说着这片土地从边缘到创新前沿的蜕变。南沙人都记得,20年前,这里还被唤作“广州西伯利亚”;“南沙柴、黄阁米,出门靠渡仔,无事莫进来”——古老的民谣诉说着曾经的闭塞;滩涂、蕉林与渔船,是它最初的风景。而如今,《南沙方案》擘画的蓝图正逐步落地。那片依靠“渡仔”出行的滩涂,正成为生命科学创新的前沿阵地。
信息来源:健康时报
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