默沙东首创新药心力衰竭II期研究成功

11月18日，默沙东公布了评估Winrevair（Sotatercept）用于治疗因射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）引起的混合型毛细血管前后肺动脉高压（CpcPH）成年患者的II期CADENCE研究的积极结果。

混合型毛细血管前后肺动脉高压（CpcPH）是左心疾病所致肺动脉高压的一个亚型。与其他类型的第2类肺动脉高压相比，CpcPH与较差的预后相关。由于它同时涉及晚期左侧心脏病和肺血管系统的进行性重塑，因此治疗更为困难。目前尚无专门批准用于治疗CpcPH的疗法。

CADENCE研究达到了其主要终点，与安慰剂相比，在第24周时观察到肺血管阻力较基线具有统计学意义和临床意义的降低。根据初步评估，CADENCE研究中观察到的安全性特征与Sotatercept已知的安全性特征总体一致。

Sotatercept是一种ACVR2A-Fc融合蛋白 ，由人Activin受体IIA的胞外结构域与IgG1的Fc结构域融合而成，可以结合和捕获TGF-β家族配体，进而恢复BMPR-II信号通路的平衡。由于BMPR-II信号的失衡是PAH的驱动因素，Sotatercept以此机制达到治疗目的。

2021年9月，默沙东以115亿美元的价格收购Acceleron Pharma，囊获Sotatercept。2024年3月，该药物获FDA批准上市，用于治疗WHO FC为II级或III级的PAH成人患者，以增强运动能力、改善WHO FC并降低临床恶化事件的风险。今年前三个季度，该药物交出了9.76亿美元的销售成绩单。

默沙东实验室全球临床开发副总裁Mahesh Patel博士表示：“在这项研究中，Sotatercept改善了肺血管阻力，这是一项与心脏和肺血管功能相关的重要血流动力学指标，有可能转化为因射血分数保留的心衰引起的混合型毛细血管前后肺动脉高压患者的预后改善。CADENCE试验设计为一项概念验证研究，旨在评估Sotatercept在新的患者群体中的药理活性，目标是为进一步的III期开发提供信息。”

默沙东计划在未来的科学大会上公布这些结果，并打算推进至III期开发。

Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。