中国创新药大潮中，尴尬的科研机构

吴妮 | 撰文

又一 | 编辑

2025年，中国药企真正尝到了创新带来的商业回报。

截至目前，今年中国新药对外许可交易总金额已突破千亿美元大关。在高首付、高总金额、高分成的背后，是中国药企创新实力的崛起。

越是走向国际竞争的高地，市场对创新程度的要求就愈发苛刻。

然而，一个略显矛盾的现象是，作为医药创新的重要源头，国内的研究型大学与科研院所，却在产业合作中频频遇冷。

“就我所了解的范围内，现有的一些少量合作，大多建立在研究人员自己已经把项目推进到相当成熟的阶段，完成了动物层面的药效、药代等关键数据，其中有些项目已推进到临床申请阶段，企业才愿意接手。”药学教授陈襄（化名）说道。

这位教授在3年前曾接触过三四十家风险投资机构，希望他们能投资自己的独创技术项目，然而这些投资机构反馈几乎一致：“路线不同主流”“阶段太早”。这反映出国内资本与企业在面对早期学术创新的保守与不信任。

这种局面与美国形成鲜明对比。在美国，基于一项专利创立一家biotech的故事并不罕见。借助资本将前沿研究推向市场，已成为一条经典路径。

当然，这条路径风险极大。一项2021年发表于《eLife》的总结研究显示，学术界至少一半以上的癌症生物学实验很有可能是不能重复的。这意味着，从理论创新到临床验证成功是一场胜率极低的“赌局”——而即便赌对了方向，想要得到商业化成功，后续仍需要资金支持和一些运气。

LNP（脂质纳米颗粒）技术的遭遇就是一个典型案例。其最初理念源自加拿大一家初创公司Acuitas，但将LNP利用到mRNA疫苗中，获得商业胜利的却是辉瑞与莫德纳。

这种现象在国内同样存在。不少药企或科研单位在某一方向默默推进创新时无人问津，直到该领域在海外爆火，国内市场才开始回头寻找同类技术，这时那些坚持者才被重新看见。

可以说，在这场高风险、高回报的竞赛中，最终成功的不仅是方向正确，更是“时机正好”的玩家。而那些更早看见未来、却未能等到风起的人，往往成为倒下的先烈。

在此背景下，中国药企面临两个无法回避的问题：我们是否仍然有必要投入那些高度不确定的源头创新？而在国内的研究型大学与科研院所中，是否真的存在值得被信任并转化的原始成果？

信任危机

陈教授从2020年起陆续获得了一些企业资金支持，其中有大型公司，也有初创公司。他还曾与一家企业建立深度合作关系，该企业为验证研究成果，委托了一家大型CRO进行实验重复，但未能成功复现预期结果，随后便终止了合作。

这没有影响陈教授的信心，“国内部分CRO机构在技术执行层面存在严谨性不足的问题。即便实验结果与原始数据不符，也未能深入分析原因，而是直接给药企一个‘未能重复出来’的结论，某种程度上直接否定了我们前期的研究成果。”

而与陈教授合作的企业也没有和他深入研究原因，而是直接放弃了合作。归根结底，企业在面对这类早期学术创新信任度不高。

其实，小分子药物领域仍存在一定比例的产学研协作。这是因为，小分子药物从靶点发现到最终确认其成药价值，周期相对较长，过程中存在更多不确定性，难度较高。

而有些药物领域的候选分子在早期阶段容易表现出“看上去不错”的潜力，比如核酸药物。所以企业更倾向于直接借鉴国外成熟路线，进行改良，并不想投入资源从零开始进行原始创新。

被埋没的种子

我国科研体系真正初步成型，大约是在2000年之后，至于系统化、规模化的发展，可能要到2005年甚至2010年左右。大约在2017年之后，随着各类人才引进计划的推进，国内学术水平得到整体提升。

然而至今学术界的评价体系，仍在一定程度上依赖于论文发表指标来衡量研究水平，比如一年发表多少篇文章、获得多少引用次数，或在《科学》《自然》等顶尖期刊上的发表频次。由此衍生出的“影响因子”，本质上是某本期刊所发表文章的平均被引次数，原本是为了反映其学术影响力。

但这类以发表频次和引用次数为导向的评价方式仍有局限。期刊为了维持其“高影响因子”，可能不愿刊发一些“小众”内容。导致越是真正原创、不同当前热点的工作，在早期越难以引起广泛关注。过去多年诺奖得主中，有相当一部分人当年的获奖成果并未发表在所谓“顶级期刊”上。

其实，研究型大学与科研院所也在与时俱进，应用转化确实在持续进步，这一点毋庸置疑。

“源头创新”通常指向理论层面的根本性突破。这类创新现在已经很难做到，因为在过去一百多年里，各学科领域的主要理论框架已相对成熟，生物学等领域或许仍存在一些未被充分探索的空间，但在化学等方向，突破的空间已经相当有限。

相较于理论层面的颠覆，更现实的路径是从解决实际问题的角度出发，大到新的技术路径，小到某个工艺的优化，都应被认可其创新价值。

过去一二十年间，一些资历较深的科研人员逐步认识到，科研不应只追求论文数量，不再把科研当作职业发展的核心追求，应该尝试在科研与产业之间建立更务实的连接。

如今每位教授可能都有自己的一套理论或技术路线，但在产业端看来，他们往往难以辨别哪些是真正具有突破性的，哪些只是“又一个想法”。企业普遍对高校推动产业创新的能力存疑，他们通常不会主动去深入了解来自高校的早期研究成果。

或许有很多有价值的原创思路，就这样在众多声音中被淹没了。

先驱or先烈

一个科研项目需要3000万至5000万元的资金投入，才能完成临床前研究，推进至临床试验阶段。资金问题是目前最大的制约因素。

他们希望得到一些大型药企的关注。“一些大型药企同时推进一二百个临床项目，尽管资金雄厚，但过度分散的战线必然导致每个项目获得的资源与关注受限，很容易陷入低水平重复。”

和他们对自己项目的“笃定”不同的是，投资方看到的是这类早期项目的巨大风险，而上一场合作的不了了之，加重了投资方的忧虑。

但创新药本质上就是一场高风险的游戏。即便在美国，即便是顶尖的科研机构和大学里出来的项目，也会大概率失败。但美国投资人依旧趋之若鹜，是因为即便99个失败，1个成功就是巨大的成功。

因此，从资源配置角度看，无论是风险投资机构还是大型药企，可以考虑将研发预算的5%–10%用于支持那些偏离主流、具备差异化的早期创新。假设将这部分资金投入20个前瞻性项目，每个项目获得500万元，这对早期研究而言已是关键支持，完全有可能孵化出具有突破性的成果。

当我们的医药产业发展到一定阶段、具备一定积累后，更应有意识地将部分资源投向那些源头性、前瞻性的创新。这就像种树，我们既要有能快速结果的，也要有人去为“暂时看不到收益”的可能性，提前埋下种子。

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吴妮：nora4409