基因编辑猪肾移植新突破 美国启动首例规模化临床试验

《科创板日报》11月4日讯（编辑 宋子乔） 当地时间11月3日，美国生物技术企业联合治疗公司（ United Therapeutics ）公告称，该公司在纽约大学朗格尼医学中心（NYU Langone Health）完成了将基因编辑猪肾移植至人体的首例临床试验手术，标志着这一手术的规模化临床试验正式启动。

据媒体报道，这是继此前多项“同情用药”个案移植手术后，首项由美国食品和药物管理局（FDA）批准的人体移植基因编辑猪肾规模化临床试验，旨在系统评估基因编辑猪肾用于终末期肾病患者的安全性和有效性。

该试验团队由纽约大学朗格尼移植研究所所长罗伯特•蒙哥马利（Robert Montgomery）博士领导。蒙哥马利称，他的医院还有其他患者有意参加这项小型试验，该试验最初将招募6名患者。第一批受试者术后至少12周后，独立数据监察委员会将审查安全性和有效性数据，以决定研究是否应进入下一批受试者。如果一切顺利，随着更多移植中心的加入，试验规模可能会扩大到50人。

基因编辑猪肾移植到人体并非医学的全新领域，目前，全球范围内公开报道的手术案例至少有9例。为何这次与众不同？

此前的案例是医疗团队在“同情用药”规则下为病情极其危重、无其他治疗选择的患者采取的紧急治疗方案，属于实验性疗法，手术需要由相关部门（如FDA）特批。这类零散的个案为医学研究积累了宝贵的经验。

此次由FDA正式批准的注册临床试验启动意味着，该临床试验可以纳入身体状况相对稳定的患者（如经朗格尼医学中心筛选的55-70岁终末期肾病患者），这能帮助研究人员摆脱“同情使用”的个案模式、了解猪肾在更广泛人群中的表现，既是技术成熟的信号，也标志着相关研究进入了更系统、规模更大的新阶段，即基因编辑猪肾移植技术正处在从个别案例向规模化临床试验过渡的关键时期。

据悉，另一家美国公司eGenesis也准备在未来几个月内启动其猪肾临床试验。按照该公司此前计划，将在今年内开展获批后的第一例临床试验，并在未来两年半内完成33例试验。

猪肾临床试验启动为全球逾百万等待肾源的患者带来了新的希望，但这类手术尚处于应用初期，如何克服免疫排斥反应，延长移植器官的长期存活时间，仍是科研人员面临的最大挑战。

截至今年11月初，至少有2例（中国的1例和美国的1例）接受基因编辑猪肾移植手术的患者仍存活。

其中，中国空军军医大学西京医院于2025年3月6日完成了亚洲首例基因编辑猪肾移植手术。据人民网11月2日最新报道，这位终末期肾病患者情况良好，移植的猪肾已稳定工作超过240天，并且仍在正常发挥功能。这使得该病例成为目前全球仍在存活的病例之一，并且有望冲击新的全球最长存活纪录。

异种移植可造福全人类 但道阻且长

异种移植是指将动物的器官移植到人体中，目前处于实验阶段，旨在解决人类器官捐献短缺的问题。作为供体的动物需要经过多处基因编辑以避免被人体免疫系统排斥，此外还要避免器官长得过大或引发血栓。

对猪的细胞进行基因编辑已是一项相对成熟的技术，并且猪的繁殖能力较强，易于规模饲养，这些使猪成为目前技术条件下异种移植供体的最佳选择。

总的来看，学界已接连完成了猪心、猪肾、猪肝的活体移植，相关工作集中在美国和中国完成。根据《麻省理工科技评论》此前报道，更多团队或已准备就绪，美国约翰斯•霍普金斯大学和纽约大学计划在2025年正式开启异种大器官移植的临床试验。

异种器官移植领域的研究进展或有助于所有器官类型的短缺问题。

不过，虽然连续多例试验都给出了积极的结果，但经过基因编辑的猪器官能否长时间在人体中运作仍是未解之谜，而是否批准展开试验本身就是一个棘手的监管难题。