“医药界诺贝尔奖”揭晓！重磅抗炎药、艾滋病预防药物等上榜

日前，美国盖伦基金会（The Galien Foundation）公布了素有“医药界的诺贝尔奖”之称的盖伦奖（Prix Galien USA Awards）得奖名单。该奖项表彰为改善人类健康做出的杰出科学创新，被认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉之一。

2025年盖伦奖包括最佳生物技术产品奖（Best Biotechnology Product），最佳医药产品奖（Best Pharmaceutical Product），最佳孤儿药/罕见病产品奖（Best Product for Rare/Orphan Diseases）、最佳医疗技术产品奖（Best Medical Technology）、最佳初创公司奖（Best Startup）等奖项。

1

最佳生物技术产品奖

Dupixent，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）和赛诺菲（Sanofi）

Dupixent（dupilumab）是一种全人源化单克隆抗体，能够抑制白细胞介素4（IL-4）和白细胞介素13（IL-13）信号通路。它已在全球60多个国家和地区获得一种或多种适应症的监管批准，包括特应性皮炎、哮喘、伴鼻息肉的慢性鼻窦炎、嗜酸性食管炎、结节性瘙痒症、慢性自发性荨麻疹及慢性阻塞性肺病。全球有超过100万名患者正在接受Dupixent治疗。

Dupixent的应用范围不断扩展。今年4月，美国FDA批准Dupixent扩展适应症，治疗12岁及以上成人和青少年慢性自发性荨麻疹（CSU）患者，这些患者在使用H1抗组胺药后仍有症状。新闻稿指出，这是10多年来用于治疗CSU的首款新靶向疗法。今年6月，Dupixent再获FDA批准用于治疗大疱性类天疱疮（BP）成人患者。根据新闻稿，Dupixent是获美国FDA批准的首款BP疗法。

2

最佳医药产品奖

Yeztugo，吉利德科学（Gilead Sciences）

2025年6月，吉利德科学旗下每半年注射一次的HIV暴露前预防（PrEP）疗法Yeztugo（lenacapavir），为全球HIV防控带来了新的转折点。同年8月，该疗法又获欧盟委员会（EC）批准在欧盟，商品名为Yeytuo。以往每日口服的PrEP药物虽已惠及众多患者，但依从性差和生活方式负担始终制约了其广泛应用。Yeztugo的半年一次注射不仅有望显著提升依从性，还为患者带来更高的隐私与便利。在Purpose 1和Purpose 2临床试验中，该疗法分别实现了100%和99.9%的HIV感染预防效果。2024年，《科学》期刊更将其评为年度科学突破，认为这一“first-in-class”药物为艾滋病的长效治疗与预防带来了新的曙光。

3

最佳孤儿药/罕见病产品奖

Voranigo，Servier Pharmaceuticals

Voranigo（vorasidenib）在2024年8月获FDA批准上市，用于手术后治疗携带易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的12岁及以上成人和儿童患者。Voranigo是一款“first-in-class”、具脑渗透性与选择性的口服双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。新闻稿指出，这是FDA批准的首款用于治疗上述患者的全身性疗法。

Voranigo的疗效在一项名为INDIGO的随机双盲、安慰剂对照关键性3期临床试验中得到验证。该试验主要疗效结果的评估是由盲法独立审查委员会检视的无进展生存期（PFS），以及至下一次干预的时间（TTNI）。分析显示，Voranigo组和安慰剂组患者的PFS分别为27.7个月和11.1个月。Voranigo将患者疾病进展或死亡风险降低61%（HR=0.39，95% CI：0.27，0.56，p<0.0001）。此外，Voranigo组的中位TTNI在分析时尚未达到，安慰剂组为17.8个月（HR=0.26；95% CI：0.15，0.43，p<0.0001）。

4

最佳医疗技术产品奖

EVOQUE经导管三尖瓣置换系统，Edwards Lifesciences

Edwards Lifesciences的EVOQUE三尖瓣置换系统由人工三尖瓣（EVOQUE瓣）与输送导管组成。EVOQUE瓣以牛心组织为材料，固定于自膨式金属（镍钛合金）支架上，可在无需开胸手术的情况下完成三尖瓣置换。三尖瓣的生理作用是防止血液从右心室（心脏右下腔）逆流回右心房（心脏右上腔），该系统旨在针对因心脏扩大或原生瓣叶损伤等原因导致的重度三尖瓣反流患者进行治疗，减少逆向血流。

▲EVOQUE三尖瓣置换系统（图片来源：参考资料[3]）

临床数据显示，接受EVOQUE瓣治疗的患者中，约99%（99/100）可将重度反流降至中度及以下，而此数值在单用药物治疗的患者中约为22%（22/100）。与单纯药物治疗相比，植入EVOQUE瓣的患者在术后6个月更有可能获得生活质量提升、症状（如气短与乏力）减轻及运动能力改善。根据新闻稿，该系统为首款经导管置换的三尖瓣置换（TTVR）系统，为重度三尖瓣反流患者提供了一种兼顾微创性与疗效的新型治疗选择。

5

最佳初创公司奖

Dren Bio

Dren Bio的靶向髓系细胞激动剂和吞噬平台是一种基于双特异性抗体的技术，通过结合选择性表达于髓系细胞上的吞噬受体，诱导病原细胞、蛋白聚集体和其他致病因子的强效消除。平台生成的双特异性抗体被特别设计为仅在存在靶抗原时实现髓系细胞激活，这可能导致更高的治疗指数，并提供优于其他治疗模式的安全性特征。该平台正被应用于多个治疗领域，并已生成多个双特异性抗体项目，以针对肿瘤学、免疫学和神经学领域的未满足需求。

Dren Bio在2024年7月与诺华（Novartis）达成约30亿美元的战略合作。该合作将专注于利用Dren Bio的专有靶向髓系细胞激动剂和吞噬平台，发现和开发用于治疗癌症的双特异性抗体。今年3月，该公司再与赛诺菲签署协议，赛诺菲将收购其所开发的DR-0201，这是一款潜在“first-in-class”的CD20靶向双特异性抗体。它通过靶向并激活特定的组织驻留和迁移髓系细胞，通过靶向吞噬作用诱导深度B细胞耗竭。DR-0201目前正在两项1期临床试验中接受评估。

Resuscitec

Resuscitec开发的CARL技术可在患者发生心脏骤停后接管心肺功能，于体外维持血液循环与气体交换，直至患者自身心血管系统恢复。该技术已通过欧盟安全与性能评估并获得CE认证，且在欧洲累计超过750例临床病例中成功应用。值得注意的是，在这一极高风险的人群中，采用CARL的生存率可超过50%，其中80%的幸存者无脑损伤；相比之下，传统心肺复苏（如胸外按压与除颤）下的生存率通常不足10%，且脑损伤发生率较高。目前，CARL已在欧洲12个国家与地区及部分海湾阿拉伯国家合作委员会（GCC）国家与地区的急诊科、心脏科、救护车与救援直升机中部署，Resuscitec正推进该技术的美国FDA审批进程。

参考资料：

[1] The Galien Foundation Honors Michael J. Fox and 2025 Prix Galien Award Recipients. Retrieved October 31, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/the-galien-foundation-honors-michael-j-fox-and-2025-prix-galien-award-recipients-302600699.html

[2] C O R R E C T I O N -- The Galien Foundation/. Retrieved October 31, 2025 from https://finance.yahoo.com/news/galien-foundation-honors-michael-j-130000565.html

[3] Edwards EVOQUE Tricuspid Valve Replacement System – P230013. Retrieved October 31, 2025 from https://www.fda.gov/medical-devices/recently-approved-devices/edwards-evoque-tricuspid-valve-replacement-system-p230013

[4] CARL. wins the Prix Galien USA 2025 Award. Retrieved October 31, 2025 from https://resuscitec.de/carl-wins-prix-galien-usa-2025-award/

免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。