诺华120亿美元天价收购AOC背后，国内哪些标的值得关注？

10 月 26 日，诺华正式宣布以120 亿美元现金，溢价46%收购 AOC头部企业 Avidity Biosciences，创下年内 RNA 疗法领域最大并购案。

这一医药行业的重磅交易瞬间引起全球瞩目，诺华不惜重金押注AOC领域，无疑是对该技术平台潜力的极大肯定。而随着收购落定，AOC这一新兴赛道正式迎来爆发前夜。

01

AOC赛道风起

抗体偶联寡核苷酸（AOC）作为近年来备受行业关注的一类新型抗体偶联药物，通过将特异性抗体与寡核苷酸分子结合，实现“双剑合璧”——抗体负责靶向定位细胞外受体，寡核苷酸则调控基因表达或沉默致病蛋白。

与传统寡核苷酸疗法相比，AOC具备三大突破性优势：组织特异性强、长效调控以及安全性高。其核心突破在于解决小核酸药物递送难题，通过借鉴ADC药物的设计理念，将寡核苷酸（siRNA、PMO、ASO等）与抗体偶联，实现小核酸在肝细胞以外的肌肉、神经等广泛组织中的精准靶向递送，打破传统小核酸药物的组织局限性。

诺华押注Avidity的核心原因其实也比较明了，一是看准了Avidity专有AOC技术平台，目前其三条核心管线均已推进至临床后期，其中，Del-zota（AOC 1044）是一款针对DMD外显子44的AOC疗法，公司计划最晚于今年底前向FDA提交加速批准申请，预计明年上市。如果监管顺利，Del-zota将是首款上市的AOC药物。

其I/II期临床EXPLORE44顶线数据显示，接受AOC1044治疗后，抗肌萎缩蛋白生成水平提高到正常水平的25%。

另一方面则是与诺华现有管线布局形成协同效应，若Avidity的AOC平台如期兑现临床与商业化潜力，诺华将在RNA疗法和罕见病领域建立长期护城河。

不仅诺华，MNC其实早已嗅到AOC领域的巨大潜力，纷纷重金布局。早在2019年，礼来就先行与Avidity专有AOC技术平台达成高达4.4亿美元的合作；2021年，BMS通过其全资子公司MyoKardia，也与Avidity达成过合作，该研发合作聚焦于证明AOCs在心脏组织中的潜在疗效；而时隔2年，BMS进一步加强与Avidity的合作，以23亿美元总额，直接与其签订了全球许可和研究合作协议，利用Avidity的平台技术，专注于多达5个心血管抗体-寡核苷酸偶联药物靶点的发现、开发和商业化。

全球市场研究机构 360i Research 发布的报告显示，AOC 市场规模预计将以8.89%的年均增长率增长，到2030 年将达到 52.6 亿美元，未来2-3 年可能成为AOC的破局元年。

02

国内竞争格局如何？

正如开头所提到的，诺华不惜重金押注AOC领域可以看做是MNC对该类技术的一次强烈的认可，未来国内专注于AOC研发的biotech也或许有机会与MNC发生BD交易。

不过相较于国际赛道的火热，中国AOC领域目前还处于相对早期的阶段，但已有多家企业积极布局

迦进生物是国内AOC领域的先驱企业，其核心产品CGB1001是一款 TfR1抗体-人DMPK siRNA偶联药物，有机会成为国内首款针对1型肌强直性营养不良疾病的修饰疗法。目前已完成包括体外体内（小鼠及非人灵长类）在内的临床前研究，获得了积极的研究结果，数据显示单次给药后在mdx小鼠的腓肠肌中将全长dystrophin恢复到健康组织水平80%。

更值得注意的是，十天前（10月17日），迦进生物宣布CGB1001获得FDA的的孤儿药资格认定（ODD），也是国内首个获得FDA ODD认定的1型肌强直性营养不良疗法，未来将为CGB1001的落地提供有力保障。

除此之外，佑嘉生物也是国内较早布局AOC领域的企业之一。今年3月，佑嘉生物与阳光诺和正式签署项目合作协议，共同致力于一款创新的AOC新药的研发，聚焦代谢性疾病等领域。

双方合作的核心在于共同开发一款创新AOC药物，通过AOC技术平台，将抗体与siRNA药物巧妙结合，实现对目标分子的精准调控。

而这条还未有商业化产品的道路，除了吸引药企入局之外，CDMO企业也正在快速卡位。

今年6月，三星生物的副总裁 Kevin Sharp 在 BioUSA 展会上公开表示，将快速布局AOC领域，并拓展相关 CDMO 业务。值得一提的是，这也是三星生物首次正式将 AOC 列为业务领域。

此外，Lonza 和药明生物也已经布局了相关业务，前者建立了 AOC 专用生产线，后者则致力于提供从药物设计到生产的一站式服务。其中药明合联在AOC领域，截至2024年10月12日，已经成功交付了超过400个AOC分子, 单个AOC分子的交付量也多种多样，既有随机偶联，也有多种定点偶联技术。。

总之，随着诺华这笔高达120亿美元的收购落定，AOC赛道的发展热情已被点燃，对于国内药企而言，这既是跻身前沿创新的巨大机遇，也是应对全球竞争的严峻挑战。