现货即用！通用型CAR-T打破自体疗法瓶颈，20款管线临床爆发

在癌症治疗领域，CAR-T疗法已为许多复发难治的血液肿瘤患者带来了生机。然而，传统的自体CAR-T疗法需要“量体裁衣”，为每位患者单独制备，导致其存在制备周期长、成本高昂等局限，限制了更广泛的应用。

在此背景下，一种被誉为“现货型”疗法的通用型CAR-T（UCAR-T）应运而生，它有望像常规药品一样，可提前批量生产，在患者需要时随时取用，且价格可能仅为自体CAR-T的1/6-1/10，从而极大地提升治疗的可及性与效率。

表1：不同类型CAR-T的比较（来源：上海同济医院）

通用型CAR-T（UCAR-T）又称异基因“通用型”CAR-T，其本质是打破自体 CAR-T“患者特异性制造”的局限，以健康供体来源的T细胞为基础，通过基因编辑技术（如敲除T细胞受体TCR、主要组织相容性复合体MHC等）消除免疫排斥风险后，构建可批量生产、标准化制备的CAR-T产品。

其核心优势非常突出：

• 显著缩短患者的等待时间。对于病情进展迅速的患者而言，时间就是生命。通用型CAR-T可以立即使用，而自体CAR-T则需要至少3周的制备周期。

• 降低患者的治疗负担。由于可以实现规模化批量生产，通用型CAR-T有望大幅降低治疗成本，价格可能仅为自体CAR-T的1/6至1/10，减轻患者的经济负担。

• 稳定供体保障产品一致性。不同于自体CAR-T的产品质量易受患者个体状态影响，存在制造失败或质量波动的风险，UCAR-T以健康供体为原料，供体筛选标准严格、细胞质量稳定，且采用标准化的制备工艺与质量控制体系，能够最大限度减少个体差异对产品的影响，从而提升治疗的可靠性与可重复性。

• 拓展治疗覆盖范围。其可以为那些因经多线治疗后T细胞数量不足或功能不佳而无法生产自体CAR-T产品的患者，提供新的治疗选择。

尽管前景广阔，但UCAR-T面临两大免疫学障碍，严重限制了产品的安全性和持久性：

• 宿主抗移植物反应（HVGR）：主要是患者体内的免疫细胞主要是T细胞和NK细胞识别异体的T而引起排斥反应，这个最多会在T细胞杀伤时分泌细胞因子导致CRS；

• 移植物抗宿主反应（GVHR）：是异体T细胞识别宿主细胞表面的HLA分子，发现错配进而杀伤，会导致严重的GVHD反应，可能会给患者带来严重的风险。

当然，为了克服HVGR和GVHR，并进一步改良UCAR-T疗法以规避风险，研究者们也做了很多尝试，开发了多种基因编辑策略，比如消融内源性T细胞受体（TCR）、降低HLA表达等。

表2：UCAR-T较自体CAR-T的优势和局限性（来源：丁香园血液时间）

据来自中国医学科学院肿瘤医院国家癌症中心王书航教授、李宁教授研究团队在《Journal of Hematology & Oncology》发表的题为“Recent advances in universal chimeric antigen receptor T cell therapy”的综述性文章显示，使用Trialtrove数据库，截至2024年10月31日，全球已登记169 项UCAR-T临床试验，关键趋势如下：

• 从2016年到2023年，临床试验启动数量显著增加（Mann-Kendall检验，p=0.042），2019年达到峰值；

• 从地域看，中国（75项）和美国（54项）占据主导地位；

• 大多数研究处于早期阶段，131项（78%）为I期，24项（14%）为I/II期（排除了两项作为现有研究长期随访的IV期研究），这表明该技术仍处于深入的探索与优化阶段；

• 研究重心主要聚焦于血液系统恶性肿瘤，尤其是非霍奇金淋巴瘤和急性淋巴细胞白血病，相比之下，实体瘤的试验较少，但涵盖了包括结直肠癌、肾癌和卵巢癌在内的多种适应症；

• 靶点方面，CD19仍为核心（约占61%），同时CD7、CD22、BCMA和CD20等靶点被广泛探索，并逐步延伸至CD276（B7-H3）、CD33、CD70等新靶点。

图1：临床试验趋势。A：按年份进行的 UCAR-T 临床试验数量；B ：不同国家的 UCAR-T 临床试验数量；C ：针对不同肿瘤种类的 UCAR-T 临床试验数量；D：不同靶点的 UCAR-T 临床试验数量。（来源：Recent advances in universal chimeric antigen receptor T cell therapy）

至于国内，目前已有科济药业、北恒生物、优赛诺生物、邦耀生物等数十家企业布局UCAR-T，近20条管线进入临床验证阶段，以临床早期为主。

靶点方面，除CD19、BCMA等经典靶点外，CD7、CD38、IL13Rα2、B7H3等新兴靶点不断涌现；适应症覆盖从血液瘤到实体瘤；技术路径方面，有基因编辑改造的同种异体CAR-T、改造天然T细胞等不同路径。

总的来说，UCAR-T以现货供应、规模化降本等核心优势，正在颠覆传统CAR-T的治疗模式，为肿瘤患者带来更便捷、可及的治疗选择。从技术路径的多元创新到临床数据的持续突破，国内企业已在该赛道形成差异化竞争格局。

随着更多产品进入后期临床、实现商业化落地，UCAR-T有望真正走进普惠医疗时代，不仅改写肿瘤治疗的历史，也为免疫治疗领域开辟更广阔的想象空间。

表3：国内进入临床验证的通用型CAR-T（仅统计肿瘤适应症，来源：医麦客）

参考资料：

[1] 近 20 款通用型 CAR-T 进入临床验证，国内肿瘤治疗踏上新征程. 医麦客. 2025年10月29日.

[2] 落地将近| 一文了解通用型 CAR-T 细胞疗法前沿进展. 丁香学术. 2025年09月16日.

[3] 专家解读| 通用型CAR-T治疗进展到哪一步了？梁爱斌教授最新解读. 淋巴瘤之家086. 2025年09月30日.

[4] 「通用型 CAR-T」现状及未来挑战，一文盘点！. 丁香园血液时间. 2025年09月07日.

[5] 带着问题看文献（三）——通用型CAR-T. 科研小废物. 2025年08月29日.

[6] 【JHO】长篇综述：通用型CAR-T的最新进展. 聊聊血液. 2025年09月01日.