溢价46%，AOC卖出120亿美元天价

当地时间2025年10月26日，诺华宣布已达成协议，收购总部位于圣迭亚戈的生物制药公司Avidity Biosciences（Nasdaq：RNA，下称Avidity），后者专注于开发将RNA疗法递送至肌肉组织的新型治疗方案。

据双方董事会一致通过的协议条款，诺华将通过一家新成立的间接全资子公司与Avidity合并，收购Avidity所有已发行股份。根据合并协议，Avidity普通股股东将在交易完成时获得每股72美元的现金对价，较2025年10月24日收盘价溢价46%，总价值约为120亿美元（约855亿人民币），预计在交易完成时的企业价值约为110亿美元。

与此同时，在合并完成前，Avidity将其早期精准心脏病学项目及相关合作转移至其全资子公司SpinCo。SpinCo将由现任Avidity首席项目官Kathleen Gallagher担任首席执行官，现任Avidity首席执行官Sarah Boyce将担任董事会主席。

2025年8月6日，诺华就宣布计划收购美国生物技术公司Avidity Biosciences，消息一出，后者股价单日暴涨26%，市值飙至58亿美元。

据BioPharma Dive数据统计，按总对价计算，该笔交易是今年第二大交易，仅次于强生公司1月份以146亿美元收购细胞内疗法。与此同时，10月份有8起收购案，前期累计金额至少为5000万美元，是几年来单月中最多的。

Avidity的收购也是诺华多年来最大的收购之一。在此之前，其金额最大的一笔收购是2018年以约90亿美元收购基因治疗制造商AveXis，以及2019年以近100亿美元收购心脏药物开发商The Medicines Company。

而据药融圈监测数据，此次溢价46%的并购创下年内RNA疗法领域并购金额之最。

01.

3款核心资产走到上市前夜，抢滩定价高地

能够让诺华甘愿掏出年内的最大一张支票，Avidity的底层逻辑却没有想象中那么复杂。

基于ADC的成功开发，将抗体作为药物递送的手段为药物开发者所关注，加上寡核苷酸领域的科学进展，共同催生了抗体寡核苷酸偶联药物（AOC）的设计与发展，并在肌肉疾病、中枢神经系统疾病以及癌症等领域显示出治疗潜力。

而Avidity的核心资产正是抗体-寡核苷酸偶联物（AOC™）平台，其特殊之处在于，依托TfR1（转铁蛋白受体-1）单抗，能够把磷酸二胺吗啉代寡核苷酸（PMO）递送进骨骼肌与心肌细胞。值得一提的是，该技术平台首次成功实现了RNA靶向递送至肌肉。

而此次交易协议也涵盖了依托自身技术平台走到临床后期的三个项目：包括潜在的首创、后期疾病修饰疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的delpacibart zotadirsen （del-zota）、用于治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）的delpacibart etedesiran（del-desiran）以及用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的delpacibart braxlosiran（del-brax）。这些项目预计将推进诺华的神经科学战略，并以潜在的首创候选疗法补充现有研发管线，以应对肌肉损伤疾病的遗传驱动因素。

其中，del-zota旨在治疗具有外显子44跳跃（DMD44）基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。2025年9月公布的EXPLORE44一年数据显示，DMD患者在多项功能性指标上，显示疾病进展得到逆转，并且相比基线和自然病程呈现出“史无前例”的改善。在接受del-zota治疗的受试者中，总抗肌萎缩蛋白（dystrophin）最高恢复至正常水平的58%。肌酸激酶（CK）水平较基线快速下降超过80%，并在最长16个月的随访期间维持在接近正常的水平。此外，在接受一年治疗后，50%的受试者CK水平恢复到正常范围。

10月中旬，Avidity宣布已与FDA就其即将提交的del-zota）的生物制品许可申请（BLA）举行了积极的会前会议（pre-BLA meeting）。当前，del-zota已获FDA突破性疗法认定， Avidity还在准备一项验证性研究，以支持del-zota的全球全面批准。

Del-desiran针对1型强直性肌营养不良——这一病种在全球约有9-16万患者，目前尚无针对性的获批药物。2025年7月28日，Avidity宣布del-desiran治疗1型强直性肌营养不良症 (DM1) 的全球III期临床试验 HARBOR 已完成患者入组。作为DM1领域首个全球III期临床试验，HARBOR 的关键数据预计将于 2026 年第二季度公布。

用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的del-brax在临床1/2期试验FORTITUDE中有了积极新数据：与安慰剂相比，在接受del-brax治疗的FSHD患者中观察到肌肉功能活动能力、肌肉力量和患者报告的结局（PROs）衡量的生活质量方面的改善，并且生物标志物出现了快速而显著的下降。安全性方面，del-brax表现出良好的长期安全性和耐受性，大多数不良事件为轻度或中度，无相关的严重不良事件，也没有停药事件。与此同时，FSHD的全球患者约5万，竞争格局几乎空白。

需要指出的是，罕见神经肌肉病领域向来是定价高地。基因疗法SRP-9001一次 320 万美元，已经纳入我国医保的SMA治疗药物Spinraza（诺西那生钠注射液）价格为69.97万元一支。假设del-zota美国定价区间在60万美元/年，按约3000名可用药患者（占DMD44 的70%）测算，美国渗透率超过50%即可带来10亿美元收入。

至此，Avidity的高价也有理可依：有抗体与小核酸的“精准导弹”AOC平台，把RNA药物精准送进肌肉，做别人“够不着”的罕见病，且依托平台的三款核心资产已走到上市前夜，均拥有“十亿美元分子”潜力。

02.

补齐神经肌肉版图，抬升增长曲线

另一方面，是诺华自身的意愿。

首先是诺华自身的治疗版图。诺华拥有siRNA 平台（inclisiran）、ASO 平台和xRNA研究团队，并有Zolgensma（脊髓性肌萎缩基因疗法），但缺的就是肌肉靶向这一块拼图；把AOC技术平台纳入自身版图后，诺华即可把RNA的布局从降脂、降压扩展到神经肌肉，实现更广阔的研发和市场覆盖。

不仅如此，Avidity的AOC技术还能覆盖大龄患者及成人群体，解决Zolgensma无法触及的临床需求。AOC的全身递送能力更将与诺华基因疗法形成互补，构建“婴幼儿+大龄/成人”全覆盖的罕见病治疗矩阵。

考虑到Zolgensma将面临的专利悬崖，以及对应的数十亿美元资金缺口，Avidity的三款RNA药物恰好形成“接力棒”，对冲基因疗法下滑。更长远看，诺华计划把 AOC 平台嫁接到自家 siRNA、ASO、mRNA 技术，开发心肌病、CNS罕见病及肥胖症，也是在构建“第二增长曲线”。

其次是引进的给药模式能够拓展到多病种，尤其自免和慢病领域。del-desiran的“半年一针”模式已证实可逆转疾病进展（II期临床数据显示肌肉功能持续改善），该技术可延伸至血友病、遗传性心肌病等需长期用药的代谢疾病。

随即是技术迭代与平台协同带来的新增长。当前，Avidity的技术平台已得到验证，其三大管线均进入注册阶段，已领先于竞品。AOC技术可视为小核酸药物的第三次迭代，即可以实现全身组织靶向，而Avidity临床突破标志赛道成熟。诺华若结合自身RNAi技术，加速开发心血管代谢病AOC的长效疗法，则更有望在全球千亿美元的市场规模中抢占慢病管理制高点。

随着del-zota、del-desiran、del-brax依次进入审评周期，罕见肌病领域将迎来首批RNA修饰疗法，而诺华也有望凭借已有的技术平台，搭载Avidity带来的新引擎，重新划定神经肌肉疾病的竞争边界。若整合顺利，这笔交易或成为RNA药物从“肝靶向”迈向“全身靶向”的里程碑。

*封面来源：神笔PRO

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