2025长城会圆满落幕：中国首个原研创新PCSK9抑制剂多项临床循证亮相长城会血脂论坛引关注

2025年10月19日，第36届长城心脏病学大会（GW-ICC 2025）暨亚洲心脏大会2025（AHS 2025）在首都北京圆满落幕。大会汇聚全国各地优秀的专家学者，以全新视角带动思维的飞跃，共同缔造了一场新颖、丰富、实用的“长城学术盛宴”。 大会主席马长生教授和陈茂教授在开场致辞中，指出了本场会议的三大核心亮点，勾勒出中国在动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）血脂管理领域从临床实践、药物创新到全球贡献的清晰图景。

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权威领衔，汇聚顶尖临床智慧

本次专题会由我国动脉粥样硬化与血脂治疗领域的领军专家李建军教授牵头，汇聚了国内该领域最具实践经验的一线学者。他们的深度参与，确保了会议内容紧密围绕临床需求，分享的策略与见解源于实践并指导实践，代表了当前国内血脂管理的前沿水平。

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创新引领，中国原研重磅突破

会议重点聚焦了中国首个自主研发的PCSK9抑制剂托莱西单抗，作为我国在心血管创新药研发领域实现了从“跟跑”到“并跑”乃至“领跑”关键跨越的标志。它不仅展现了优异的降脂疗效，更承载着广阔的循证医学未来，其后续的临床研究证据积累备受业界期待。

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使命升华，从“可及”迈向“普惠”

马长生教授指出，“让中国老百姓用得起生物药”这一目标已成功实现，国产PCSK9抑制剂显著降低了国人的治疗成本，极大提升了药物可及性。如今，中国的创新力量正迈向一个更具雄心的新台阶：让全球范围内的更多患者都能受益于这一高效、经济的中国方案，对世界公共卫生事业发挥更大影响。

“始于信，达于行”心血管代谢前沿午间会由首都医科大学附属北京安贞医院马长生教授、四川大学华西医院心内科陈茂教授、福建医科大学附属第一医院柴大军教授、首都医科大学附属北京友谊医院宋现涛教授、南京大学医学院附属鼓楼医院徐标教授、内蒙古自治区人民医院赵兴胜教授担任主席并主持。

会议伊始，马长生教授与陈茂教授指出本次会议齐聚了以李建军教授为代表的中国动脉粥样硬化血脂治疗领域最具经验的专家，共同聚焦中国首个、也是极具循证前景的PCSK9抑制剂托莱西单抗。托莱西单抗从原研创新到循证突破，再到临床可及的全面跨越，标志着「中国老百姓用得起的生物药」迈上了新台阶。

中国医学科学院阜外医院李建军教授、中国医学科学院阜外医院吴娜琼教授、西安交通大学第一附属医院吴岳教授、首都医科大学附属北京安贞医院程姝娟教授分别汇报了托莱西单抗创新之路中的关键研究，展现了中国在PCSK9抑制剂领域从“跟跑”到“领跑“的跨越之路。

中国PCSK9抑制剂的发展不仅体现在药物创新，更在于构建基于中国人群的循证医学体系。多项本土研究正从不同维度验证托莱西单抗的临床价值，为指南更新和策略制定提供坚实依据。

李建军教授：

从2025 ESC热点聚焦看ASCVD患者降脂治疗新进展

李建军教授结合ESC 2025会议在降脂领域释放了多项重要更新与前沿进展指出：

ESC 2025指南引入了更精准的SCORE2/OP危险分层工具，强调ACS患者住院期间应“早启动，强联合”降脂，并首次为脂蛋白a（Lp(a)）设立独立章节，凸显其临床重要性。临床共识进一步明确：单纯高强度他汀疗效有限，早期强化降脂方案才能带来显著获益；同时，Lp(a)作为风险增强因子，其升高会显著增加主要不良心血管事件（MACE）与心肌梗死（MI）风险。

在此背景下，中国原研的PCSK9抑制剂托莱西单抗展现出独特优势：

• 技术领先：采用全人源技术，具有高亲和力、低免疫原性、长半衰期等特点；

• 强效双效：在他汀基础上，可强效降低低密度脂蛋白胆固醇LDL-C近70%，并使非FH患者达标率高达90%；同时显著降低Lp(a)近50%，实现心血管事件的深度风险管控；

• 循证支持：荟萃分析显示，其在降低Lp(a)方面优于同类单抗，降LDL-C效果也显著优于阿利西尤单抗。

吴娜琼教授：

EMPACT 研究——ACS 患者早期强化降脂的循证探索

吴娜琼教授分享了中国首款PCSK9抑制剂CV-OT研究的最新进展。急性冠脉综合征（ACS）患者经皮冠状动脉介入治疗（PCI）术后血脂达标率低是临床长期面临的挑战，传统的阶梯式治疗方案效果有限。尽管国际指南已提出“Strike Early, Strike Strong”的策略，但一直缺乏大规模RCT的有力证据支持。

一项覆盖全国51家中心的大型多中心RCT研究应运而生。该研究纳入了3,684例接受PCI的ACS患者，旨在对比在院内早期启动托莱西单抗联合他汀与常规口服降脂方案的疗效与安全性，主要终点为2年MACE事件。全部入组将于2025年如期完结，研究结果有望在2027年底公布。

研究结果初步显示：

• 快速达标：托莱西单抗组 LDL-C降幅67.0%，显著高于对照组（28.9%）；Lp(a)降幅达 41.4%（对照组仅2.1%）。

• 多效优势：总胆固醇（TC）降幅42%，载脂蛋白B（apoB）降幅55.8%，均显著高于对照组（21.5%，18.5%），多效作用有望改善 ACS 预后。

本研究为ACS患者“院内早期强化降脂”的治疗策略提供了首个来自中国的大规模循证依据，有力推动国内外相关临床指南的更新与实践的进步。

吴岳教授：

基因治疗联合托莱西单抗——攻克家族性高胆固醇血症

吴岳教授分享了一项针对纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的基因治疗联合托莱西单抗临床研究。目前HoFH患者 LDL-C 常大于10 mmol/L，传统三联治疗（他汀+依折麦布+PCSK9i）仍难达标。

针对三联降脂治疗无效的HoFH患者，通过AAV载体递送LDLR基因，实现一次给药、长期降脂的潜在疗效。基因治疗后联用托莱西单抗，可形成双重保障：即便患者体内仅产生少量LDLR，托莱西单抗的高亲和力特性也能确保高效结合，强力降低LDL-C与Lp(a)，为长期血脂稳定提供更优解。目前已进入临床研究阶段，一例HoFH患者（LDL-C 8.4 mmol/L），经联合治疗后LDL-C降至 0.2 mmol/L，斑块负荷显著减轻。

这一针对 HoFH 的基因治疗的临床研究，填补中国患者治疗空白，使中国方案在国际该领域中发挥引领作用。

程姝娟教授：

中国首款原研PCSK9抑制剂助力血脂管理的创新与实践

程姝娟教授系统回顾了托莱西单抗开展的一系列临床研究，结果令人振奋：

• CREDIT-1,2,4系列研究：托莱西单抗治疗，可显著降低中国非家族性高胆固醇血症（non-FH）患者及杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者的LDL-C水平，最大降幅达近70%，同时Lp(a) 最大降幅亦近50%。提供了疗效与安全性兼备，在不同人群中的稳健疗效的基石证据。

• AHA 2024发布的荟萃分析中，托莱西单抗在降低LDL-C与Lp(a)方面，表现优于其他PCSK9抑制剂，为中国原研降脂药物提供了坚实的循证支持。

最后程姝娟教授分享两项典型病例，印证了托莱西单抗在真实世界临床实践中的价值：病例1，冠状动脉粥样硬化患者Lp(a)升高，经托莱西单抗治疗后LDL-C降60.3%、Lp(a)降70%，停药后指标反弹，恢复用药后再度改善。病例2，冠心病合并糖尿病患者，在他汀基础上联用托莱西单抗，LDL-C骤降78.3%，Lp(a)降46.1%，nonHDL-C、TG等指标同步优化。

托莱西单抗的系列研究不仅填补了中国人群数据空白，其显著降脂效果和临床实用性，为血脂管理提供了新选择。

血脂管理领域讨论与展望

徐标教授主持多位专家参与讨论环节，针对早期强化降脂的临床获益，南方医科大学南方医院宾建平教授与江苏省中医院陈建东教授强调，随着Lp(a)作为独立危险因素的临床地位日益提升，将其管理关口前移至关重要，而目前干预手段有限，因此更需早期、强效的降脂策略以改善高危患者预后。哈尔滨医科大学附属第一医院公永太教授则指出，托莱西单抗半衰期长且能有效降低Lp(a)，为早期强化干预提供了新的武器，其应用前景值得期待。

在探讨托莱西单抗的临床特点与价值时，各位专家从不同角度给予了肯定。重庆医科大学附属第一医院罗素新教授特别强调了其作为原研药品的综合优势，即在价格、疗效、安全性及快速起效上表现突出，尤其是能强效降低LDL-C和Lp(a)实现“双靶标达标”，极大增强了临床用药信心。郑州大学第一附属医院唐俊楠教授则看重其基于中国人群数据的循证支持，认为这使其在优化患者管理、延长中国人群寿命方面具有独特的本土化价值。

对于如何保证患者可及性这一关键问题，天津医科大学总医院杨清教授的呼吁切中要害，认为除了关注高水平研究证据，确保药物纳入国家医保并保持供应的稳定性，是惠及更广泛中国患者、让创新成果真正落地的根本保障。

结语

伴随着第36届长城会的圆满落幕，托莱西单抗的循证之旅已步入新阶段。从“首发上市”到“医保可及”，再到如今“证据成链”，其发展路径清晰地指向一个未来 ——最具循证前景之一的国产原研PCSK9抑制剂。我们期待，在明年的长城会上，它能带来更多中国原创的新证据、新策略，继续拓宽中国心血管自主创新之路。

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