北京
来源：滚动播报
（来源：中国食品药品网）
中国食品药品网讯（记者落楠） 近日，国家药监局药审中心发布《儿童用药研发常见/共性问题及一般性答复》（以下简称《答复》），对37个常见问题给出一般性答复。答复问题涉及知情同意、临床试验风险管理、给药途径和剂型选择、抗肿瘤药研发等多个方面，其中，关于生理药代动力学模型、数据外推、改良型新药、真实世界研究、儿童用药口感评价的问题相对集中。
就如何评价儿童用改良型新药的“临床优势”，《答复》首先指出，“具备临床价值”并非等同于“认可临床优势”。临床优势的判断需结合未被满足的临床需求程度，并与已有上市药品或治疗手段进行比较后进行综合考量。要考虑儿童特异性，在成人应用中可能不被认为有临床价值的改良（如片剂改为口服溶液），在低龄儿童中可能被视为具有临床价值甚至临床优势。此外，临床优势的判断标准可能随着临床诊疗方式的进步及药品类型的丰富而发生变化。
就真实世界证据在儿童用药研发中涉及哪些应用范围，《答复》从提供安全性证据、支持用药方案优化、评价长期临床获益、提供剂量依据或验证剂量合理性等方面作介绍。此外，《答复》也回答了在儿童用药研发中应用真实世界研究需要注意的问题，提示关注数据质量、遵循伦理与法规、考虑技术可行性。
在回答口感问题时，《答复》强调，儿童用药的良好口感并非追求“美味”。良好口感通常定位在“中性味道（没有特殊味道或无味道）”或“普遍可接受的味道”，同时，能够易于吞咽，服药后口腔里的残留感持续时间短，不会引起明显不适。考虑到可能增加儿童误服、滥用的风险，通常不建议将药物设计成对儿童有“明显诱惑力”的口感。
据悉，常见/共性问题及一般性答复是研发中常见咨询问题及相应技术指导原则要点的总结，是针对当前研究与评价实践的基本认识，并不能替代在药物研发各关键节点的沟通交流。《答复》提醒，对于未能覆盖的内容及可能存在的局限性，建议与国家药监局药审中心积极沟通，达成共识。
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(责任编辑：宋莉)
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