爱尔兰生物技术公司Aerska正式成立，利用RNAi技术对抗脑部疾病

爱尔兰生物技术公司 Aerska 在获得2100万美元种子融资后正式成立，旨在推进专为到达大脑设计的新型RNA干扰药物。该公司总部位于都柏林，在伦敦设有研究机构，专注于解决医学中最棘手的问题之一：将基因疗法输送过血脑屏障以治疗神经退行性疾病。

RNAi已经重塑了肝脏及心代谢疾病的治疗领域，但其在神经学领域的潜力受到输送挑战的制约。Aerska由Jack O’Meara、Stuart Milstein和David Hardwicke创立，希望通过其平台来克服这一障碍，该平台使用受体介导的‘脑穿梭’将RNA治疗药物输送到中枢神经系统。

首席执行官O’Meara说：‘通过将脑穿梭与RNA治疗药物结合，我们旨在实现中枢神经系统中精确、持久的基因沉默；并确保患者获得适合其病情的治疗。’

该方法旨在实现系统给药、神经元的吸收以及在大脑中持久的基因沉默效果。通过靶向那些导致疾病的基因，公司希望不仅能够减缓或停止疾病进展，还能最终实现预防。

“我们正在建立一个技术工具库，来优化RNAi载荷的靶向配体，从而实现高效且可重复的跨血脑屏障递送，”O'Meara告诉我们。“这不仅为我们提供了灵活性，以应对多种神经系统疾病，还使我们能够根据特定患者亚群体和目标进行调整。我们相信，这种模块化最终将使我们能够扩大RNAi在神经学领域的影响。”

Aerska的初始项目主要针对遗传性阿尔茨海默病和帕金森病，其中明确的分子驱动因子为精准医学提供了起点。从遗传学角度来看，APOE4等位基因是已知的阿尔茨海默病最强风险因素，携带两个该基因拷贝的人群（包括演员克里斯·海姆斯沃斯）患病风险增加了8到12倍。

“阿尔茨海默病有很多遗传风险因素，但携带这些变异的患者通常不适合使用现有的药物，”O’Meara告诉我们。“我们的RNAi干预旨在精准减少或抑制与疾病进程相关的基因，可能减缓或预防遗传易感的阿尔茨海默病患者的神经退行性变。”

Aerska，这个名字源自一个强调相互依赖的盖尔谚语，声称已经生成了“强有力的前临床数据”，显示在多种阿尔茨海默病模型中对目标基因的有效敲除。

“我们观察到了明确的目标参与和可测量的与疾病相关的生物标志物改善，”O’Meara告诉我们。“与此同时，我们在合作的脑运输策略上也取得了一些进展，很快会有更多信息分享。在帕金森病模型中，早期数据表明对与疾病进展相关的通路有显著调节。这些发现让我们在推进IND启用研究时充满信心。”

除了其交付平台服务，Aerska表示正在投资数据科学和基于生物标志物的患者分层，以确保干预措施能够与疾病的不同阶段相匹配，这种方法已经改变了肿瘤学的格局，并且开始对神经学产生影响。

此次融资由Age1、Backed VC和Speedinvest共同参与，并且还得到了Blueyard、Lingotto、Norrsken VC、Kerna、PsyMed和Ada Ventures的支持。

“跨越血脑屏障的药物递送仍然是神经学领域基因药物的瓶颈，”风险投资公司Backed的合伙人亚历克斯·布鲁尼基（Alex Brunicki）表示。“Aerska的平台将先进的RNAi化学与受体介导的运输和精准医学相结合，使公司在中枢神经系统治疗领域处于领先地位。”