阿斯彭神经科学公司宣布已启动其ASPIRO 1/2a期临床试验的第三组,针对用于帕金森病的自体多巴胺神经前体细胞(DANPC)疗法ANPD001。
第三组标志着阿斯彭首次使用其ANPD001的商业化配方,公司表示该配方旨在实现可扩展、可重复的生产和顺利的临床部署。根据公司说法,新配方在临床前与第1组和第2组中使用的早期版本具有可比性,支持试验的顺利进行。
早期数据显示,前两队列的结果在六个月内显示出良好的安全性和耐受性,同时,临床医生和患者报告的改善也得到了体现,且在无需免疫抑制的情况下实现。该公司声称,新配方使得冷冻保存的细胞可以在到达临床现场后立即给药,从而减轻了医院细胞处理实验室的物流压力。
Aspen将其平台描述为建立在三个支柱上。第一个支柱是一种专有的制造过程,通过机器学习工具将患者的皮肤细胞转化为DANPC细胞;第二个支柱是自体iPSC衍生的疗法;第三个支柱是一种结合MRI引导和精准计量给药的精确输送设备,达到亚毫米级的外科精度。
ASPIRO正在对50至70岁、对左旋多巴有反应的患者进行ANPD001的安全性、耐受性和初步疗效的测试,主要终点设定在12个月,随访时间将延长至15年。公司表示,ANPD001已获得美国食品和药物管理局的快速通道 designation(快速通道认证)。
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