首款！一周见效，FDA批准诺华小分子抑制剂

诺华（Novartis）今日宣布，Rhapsido（remibrutinib）已获得美国FDA批准，用于治疗H1抗组胺药不能充分控制症状的慢性自发性荨麻疹（CSU）成人患者。Rhapsido是一种每日口服两次的片剂，患者无需接受注射或实验室监测。根据新闻稿，它是FDA批准用于CSU治疗的首个布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）。诺华已向包括欧盟、日本和中国在内的全球监管机构递交监管申请，并在中国获得优先审评资格。

慢性自发性荨麻疹是一种难以预测的严重皮肤疾病，影响0.5-1%的全球人群。其特征为出现瘙痒、疼痛性荨麻疹、和/或肿胀，持续至少6周，且发生原因未知。由于CSU的严重程度和不可预测性，对患者的生活质量造成严重影响。H1抗组胺药是CSU的一线治疗药物，然而约60%患者的症状通过单用抗组胺药的控制结果不佳，在用药后持续存在CSU症状。BTK是组胺释放的核心酶，当自发激活时，在CSU相关症状中起关键作用。

FDA此次批准主要是基于REMIX-1和REMIX-2临床3期试验的结果，入组的CSU患者在使用第二代H1抗组胺药后仍存有症状。分析显示，Rhapsido在第12周时相较安慰剂在瘙痒严重程度评分（ISS7）、荨麻疹严重程度评分（HSS7）和每周荨麻疹活动评分（UAS7）的基线变化方面具有显著优势。与安慰剂组相较，Rhapsido组显著更多患者在第2周和第12周实现疾病良好控制（UAS7≤6），且约三分之一患者在第12周时完全无瘙痒和荨麻疹。Rhapsido的安全性已得到验证，患者无需持续进行实验室监测。最常见的不良事件（发生率≥3%）为鼻塞、咽喉痛和流涕（鼻咽炎）、出血、头痛、恶心和腹痛。

值得一提的是，REMIX-1和REMIX-2的结果也在今年3月发布于《新英格兰医学杂志》当中。详细数据显示，Rhapsido起效快，治疗第1周即可减轻患者瘙痒和荨麻疹症状，治疗第24周时，半数患者症状得到控制，约30%患者瘙痒和荨麻疹完全消失。

▲REMIX-1（图A）和REMIX-2试验（图B）Rhapsido组（蓝绿色）和安慰剂组（灰色）UAS7评分降幅对比（图片来源：参考文献[2]）

Rhapsido是一种高选择性、口服BTK抑制剂，可阻断BTK级联反应，并阻止组胺释放引起的瘙痒、荨麻疹和肿胀。它在几种免疫介导的疾病中显示出良好的安全性特征，包括多发性硬化、化脓性汗腺炎和食物过敏。

参考资料：

[1] Novartis receives FDA approval for Rhapsido® (remibrutinib), the only oral, targeted BTKi treatment for chronic spontaneous urticaria (CSU). Retrieved September 30, 2025 from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-approval-rhapsido-remibrutinib-only-oral-targeted-btki-treatment-chronic-spontaneous-urticaria-csu

[2] Martin Metz, Ana Giménez-Arnau, Michihiro Hide, et al. Remibrutinib in Chronic Spontaneous Urticaria. Published March 5, 2025. N Engl J Med 2025;392:984-994. DOI: 10.1056/NEJMoa2408792

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