儿童ITP新曙光：安全口服药阿伐曲泊帕助力血小板稳定提升

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撰文 | 医学界顶刊精要组

背景

在儿童免疫性血小板减少症（ITP）的临床治疗领域，长期以来缺乏便捷且安全的口服治疗方案。阿伐曲泊帕（Avatrombopag）作为一种口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），具有可与食物同服且无特定限制的优势，已在对既往治疗反应不足的成人慢性ITP治疗中获批应用。近期，发表于The Lancet Haematology的一项研究，进一步探索了其在儿童群体中的应用价值，旨在评估阿伐曲泊帕在≥1岁至<18岁持续性或慢性原发性ITP患儿中的疗效、安全性、耐受性，以及药代动力学和药效学特征[1]。

图1：研究截图

方法

该项研究（即AVA-PED-301）是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行分组的Ⅲb期研究。研究纳入的患儿需满足以下条件：年龄≥1岁且<18岁；确诊原发性ITP≥6个月；对既往治疗反应不足。符合标准的患儿按3∶1的比例随机分配接受阿伐曲泊帕或匹配的安慰剂治疗。其中，≥6岁的患儿口服片剂20mg，每日一次；≥1至<6岁的患儿口服混悬液10mg，每日一次。研究过程中会根据患儿情况按需调整剂量，以维持血小板计数在50–150×109/L。

研究的核心阶段为12周双盲治疗期，全分析集包含所有随机分配的患者；疗效分析基于随机分配的研究药物进行；安全性分析集则包括在每个研究阶段至少接受过一剂研究药物的所有患者。主要终点设定为持续血小板应答，即12周治疗期最后8周内，血小板≥50×109/L的周计数≥6次，且未接受挽救治疗；替代主要终点为血小板应答，指12周内连续两次血小板≥50×109/L，且未接受挽救治疗。

结果

研究于2021年3月2日至2023年8月2日期间，共筛查83例患儿，最终随机入组75例，其中阿伐曲泊帕组54例（女性占44%，白人占89%），安慰剂组21例（女性占57%，白人占71%）。结果显示，在主要终点方面，阿伐曲泊帕组有15例（28%）达到持续血小板应答，而安慰剂组为0例，两组差异为28%（95%CI 16～40；P=0.0077）。

在替代主要终点上，阿伐曲泊帕组44例（81%）达到血小板应答，安慰剂组则无1例达到，两组差异为81%（95%CI 71～92；P<0.0001）。在安全性方面，最常见的不良事件（AE）为瘀点（20例）、鼻衄（16例）及头痛（14例）。严重发生率方面，阿伐曲泊帕组为5例（9%），安慰剂组为1例（5%）。值得关注的是，研究期间未报告死亡、血栓栓塞事件或3级及以上出血事件。

结论

该研究结论表明，阿伐曲泊帕为病程≥6个月的儿童和青少年ITP患者提供了有效且安全的口服治疗选择。其长期安全性能够让家长安心，有望成为儿科ITP临床治疗中的重要方案，为儿童ITP治疗带来新的曙光。

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参考文献：

[1].Grace RF, et al. Avatrombopag for the treatment of children and adolescents with immune thrombocytopenia （AVA-PED-301）：a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3b study. The Lancet Haematology. 2025；12（7）：e494-e504.

编辑：叶子

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