“诺奖风向标”「霍维茨奖」揭晓，三位学者因杜氏肌营养不良症研究获奖

撰文丨王聪

编辑丨王多鱼

排版丨水成文

霍维茨奖（全称为路易莎·格罗斯·霍维茨奖），是生物化学、生理学或生物物理学领域最具声望的科学奖项之一，由美国哥伦比亚大学颁发，授予在基础生物学研究领域做出杰出贡献、对科学和人类健康具有深远影响的科学家。

霍维茨奖是著名的“诺奖风向标”，据统计，此前 118 位霍维茨奖得主中，已有 55 位获得了诺贝尔奖。例如，mRNA 疫苗先驱Katalin Kariko和Drew Weissman于 2021 年获霍维茨奖，于同年获诺贝尔生理学或医学奖；于 2023 年获霍维茨奖，次年获诺贝尔化学奖。miRNA 研究先驱Victor Ambros和Gary Ruvkun于 2009 年获霍维茨奖，于 2024 年获诺贝尔生理学或医学奖。

近日，哥伦比亚大学公布2025 年霍维茨奖获奖名单——Kevin Campbell（爱荷华大学）、Louis Kunkel（波士顿儿童医院/哈佛医学院）、Eric Olson（德州大学西南医学中心），他们三人“因揭示了肌萎缩症的病因而获奖”，

该奖项旨在表彰他们在揭示杜氏肌营养不良症的生物学成因方面所取得的成就，并为该疾病及相关肌肉疾病的治疗奠定了基础。

杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种严重的遗传性疾病，全球每 3500-5000 名男性新生儿中约有 1 人患病。该病由抗肌萎缩蛋白基因突变引起，而该基因对于维持肌肉纤维和心脏的稳定性至关重要。若不进行干预，杜氏肌营养不良症会在青春期开始影响患者的行动能力，并迅速恶化，患者最终因心肺衰竭而过早死亡。

1986 年，Louis Kunkel发现了会导致杜氏肌营养不良症的基因突变。一年后，他的团队记录了该基因所制造的蛋白质——抗肌萎缩蛋白（dystrophin）。这一发现是人类遗传学领域的一个里程碑，为后续所有关于该疾病的研究奠定了至关重要的基础。

Kevin Campbell的开创性研究揭示了抗肌萎缩蛋白与糖蛋白在细胞内形成结构支架，破坏这些支架会使肌肉纤维变得不稳定。这项研究为几种类型的肌营养不良症的生物学成因提供了重要见解，对这些疾病的诊断和治疗具有深远意义。

Eric Olson发现了控制肌肉细胞发育、生长和功能的关键分子，在此基础上，他正在领导研发针对杜氏肌营养不良症及其他肌肉疾病的基因靶向疗法，这些疗法目前正朝着临床试验推进，有望重塑治疗格局。

2025 年霍维茨奖的三位获奖者共同为从实验室到临床的研究树立了杰出典范，他们从基础发现出发，开辟了一条通往变革性治疗创新的道路。他们的共同努力不仅推进了我们对肌肉萎缩症的科学认知，也为成千上万受这些毁灭性疾病折磨的家庭带来了真正的希望。

Kevin Campbell、Louis Kunkel和Eric Olson是第 119 位、第 120 位和第 121 位霍维茨奖得主，该奖项由哥伦比亚大学每年颁发，旨在表彰在医学科学领域取得开创性成就的研究人员。之前的 118 位霍维茨奖得主中，有 55 人后来获得了诺贝尔奖。

参考资料：

https://www.cuimc.columbia.edu/news/2025-horwitz-prize-awarded-muscular-dystrophy-research