上线创新药“新基建” 剂泰科技能否破医药研发“生死局”？

中国商报（记者 马嘉）医药研发领域长期面临投入巨大却成功率低的“生死局”，药物递送是“生死局”中的关键环节，也是创新药研发的主要瓶颈之一。9月16日，“AI制药四小龙”之一的剂泰科技宣布推出全球首个基于人工智能的纳米递送平台NanoForge，用于药物递送和基因治疗。该平台也被业内称为创新药研发领域的“新基建”。

剂泰科技联合创始人兼CEO赖才达对中国商报记者表示，传统递送依赖“试错式”实验，需要企业筛选数万种配方、投入数亿美元，花费5至10年时间。经过反复试验，搭载“AI+纳米”的新的递送方式已在5年内开发超过10个不同药物，能很好解决制药“十年磨一剑”的困境。

图为观众在江苏苏州举办的中国制药工业博览会上参观。（图片由CNSPHOTO提供）

药物递送是新药研发的“最后一步”困境

药物递送系统直接影响药物的疗效、安全性和商业价值，尤其在核酸药物、细胞与基因治疗（CGT）等领域，递送技术已成为制约产品临床转化与规模化应用的核心瓶颈之一。传统递送系统开发严重依赖“试错式”实验，研发周期长、成本高昂且成功率低。

赖才达解释，传统的药物递送系统开发，很大程度上是靠“不断尝试各种可能性”来推进的。这种方法不仅耗时漫长、花费巨大，而且成功率很低。以目前大家广泛使用的脂质纳米颗粒（LNP）为例，它类似于一种极其微小的“脂肪滴”，可用于包裹药物（比如某些mRNA疫苗），保护药物在人体内精准运送。但要想找到一个真正安全有效、能够上市应用的LNP配方，研究人员常常需要从上万种不同的脂质组合中一一进行筛选和测试，整个过程非常艰难。

“传统的高成本、长周期的递送方式已难以满足现代药物研发需求，NanoForge平台能够系统性地解决这一痛点。”赖才达表示，“我们不只是把它看作一个技术平台，更是一个能持续产生有价值的制剂数据和技术专利的‘基础设施’。它的商业优势在于智能、可重复、能扩展、能持续支持药物开发。”

剂泰科技人工智能创新负责人王恺解释，NanoForge平台基于脂质生成模型PhatGPT，其可以像ChatGPT一个字一个字吐出文字一样，一个一个吐出原子，最终生成脂质分子。平台利用生成式AI来设计新的药物递送材料，能够同时考虑多个关键参数、优化材料性能，再通过全自动化的实验系统进行快速测试和验证这个药物递送材料。

剂泰科技RNA创新负责人张小驹表示：“以核酸药物为例，平台通过智能设计LNP配方，显著提高mRNA药物的包封效率和靶向性。传统方法需要筛选上万种配方，而NanoForge可在数周内完成这一过程，大幅加速mRNA疫苗和疗法的开发。”

第三代药物革命将至 未来疾病治疗或如“编程”般精准

有机构预测，AI正极大加速药物研发进程，将传统制药企业平均需要5至6年的临床前研究时间缩短至2至3年，研发成本显著降低。在这一背景下，AI驱动的药物递送系统被视为第三代药物革命的核心引擎，它不仅将极大提升现有药物的疗效与安全性，更可能加速“可编程药物”的诞生，为疾病治疗乃至生物调控开启前所未有的可能性。

在赖才达看来，未来的药物不再只是药片或针剂，而是一段可以精准编程的“生物代码”，像一名聪明的快递员，不仅能将“治疗包裹”精准送达身体深处的病变细胞，还能对细胞进行“软件升级”，修复功能、抵抗衰老甚至增强机能。

“传统的化疗就像为了消灭一个敌人而轰炸整个城市，伤敌一千自损八百。而最新的药物模式（如明星药ADC抗癌药物）就像‘火箭+卫星’的精准制导系统。‘卫星’是发挥治疗作用的‘弹药’，‘火箭’是负责导航和运输的药物递送系统，它的任务是确保‘弹药’只瞄准并摧毁癌细胞，不伤及健康组织。” 赖才达说。

赖才达进一步表示：“AI技术的加入，让我们设计出更智能、更高效的‘火箭’。有了‘火箭+卫星’，医生未来可以直接将治疗指令送达细胞内部，像编程一样重写细胞的‘运行代码’，纠正错误，提升治疗水平。”

剂泰科技副总裁兼平台技术负责人刘安东表示：“以CAR-T为例，公司已开发出了一种高效的LNP递送系统，能够精准靶向T细胞。与全球其他从事体内CAR-T研究的企业相比，我们目前已获得‘非常漂亮’的实验数据。这项突破意味着，未来像红斑狼疮这类严重的自身免疫疾病，医生有可能直接在患者体内重新编程T细胞，使其精准清除异常活跃的B细胞，‘重置’免疫系统，将其恢复至健康初始状态。换句话说，就像为紊乱的体液免疫系统‘按下恢复出厂设置键’。”

据咨询公司麦肯锡预测，AI技术的出现是制药业“百年难得的历史性机会”，估计生成式AI每年可为制药和医疗行业带来600亿至1100亿美元的经济价值。

平台商业化前景待证 行业期待“技术红利”加速落地

尽管NanoForge平台展现出显著的技术突破与应用潜力，但其商业化路径仍面临诸多挑战。

有业内人士称，AI制药的核心价值最终需通过药物成功上市和市场规模来验证。AI制药仍需跨越从实验室到工厂、从样品到药品的关键环节。

有投资人曾表示，“AI+递送”平台的确令人振奋，但其商业化模式是否清晰、能否快速嵌入现有制药供应链并产生规模效应，是影响资本和市场信心的关键。

对此，赖才达表示：“剂泰科技希望遵循的路径是，产品先行，在产品取得良好的临床数据后，进一步拓展大规模的平台应用场景。我们相信，随着更多项目推进临床，平台的商业价值将逐步释放。”

赖才达也直言：“除了自研管线外，我们也希望与更多的药企开展合作，将NanoForge平台用于其特定药物的递送开发，探索共同开发、专利授权等多元商业模式。”