ESC抢先看｜四大洲真实世界数据再证玛伐凯泰治疗梗阻性HCM长期有效性及安全性

百时美施贵宝在2025年欧洲心脏病学会(ESC)年会上公布迈凡妥(玛伐凯泰)来自四大洲的真实世界研究结果。

COLLIGO-HCM研究结果进一步印证了迈凡妥在全球不同种族患者中，降低左心室流出道（LVOT）梗阻和改善症状负担的疗效与安全性。

COLLIGO-HCM是WAYFARER-HCM全球数据项目中的一部分，旨在为迈凡妥在真实世界临床实践中的应用提供见解。

刚刚，百时美施贵宝在西班牙马德里举行的2025年欧洲心脏病学会（ESC）年会口头报告环节公布了COLLIGO-HCM（一项全球回顾性真实世界数据研究）的结果。该分析显示，在多国真实世界环境中接受治疗的、具有种族多样性的有症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者中，迈凡妥（玛伐凯泰）可减轻左心室流出道（LVOT）梗阻和改善症状负担。COLLIGO-HCM研究中展现的有效性和安全性与随机对照临床试验的结果一致，日益增多的证据进一步充实了全球首个且目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂——迈凡妥作为纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）标准治疗的临床证据体系。

“梗阻性HCM会对患者的生活造成极大的负面影响，”多伦多大学健康网络Peter Munk心脏中心心脏专科医生、多伦多大学副教授Arnon Adler医学博士表示，“这些全球真实世界的数据与临床试验结果一致，进一步证实了玛伐凯泰的有效性和安全性，以及其为全球多样化患者群体带来的获益，包括那些在临床试验中代表性不足的人群。”

COLLIGO-HCM研究是百时美施贵宝全球真实世界数据计划WAYFARER-HCM（Worldwide AnalYsis on eFfectiveness AcRoss divErse populations for Real-world mavacamten use in patients with Hypertrophic CardioMyopathy）的一部分，覆盖七个国家（美国、加拿大、德国、英国、荷兰、澳大利亚和以色列），涉及超过3000名患者。

“真实世界数据有望为临床实践提供重要洞察，有助于指导治疗决策。”百时美施贵宝全球卫生经济学和结果研究（HEOR）免疫学与心血管领域副总裁Homa Dastani表示，“COLLIGO-HCM真实世界有效性和安全性数据丰富并拓展了玛伐凯泰完善的临床研究项目，持续证明了其在减轻梗阻和实现有效且持久的症状改善方面的作用。我们的临床项目和长期扩展分析持续近六年，期待作为全球WAYFARER-HCM计划的一部分，COLLIGO-HCM研究能够继续在真实世界环境中证明玛伐凯泰在不同患者群体中的长期有效性和安全性。”

COLLIGO-HCM研究评估了玛伐凯泰在种族多样化人群（n=278）中治疗的有效性和安全性，该群体分布在四大洲多个中心，包括23.2%的黑人、5.4%的亚裔和4.3%的中东或北非裔参与者。基线时，54.7%的患者属于NYHA II级，45.3%为NYHA III级。

结果显示，到第24周时，59.9%的患者NYHA分级改善≥1级。总体而言，在完成至少12周随访的患者中，86.5%（180/208）达到纽约心脏病学会（NYHA）心功能分级II级及以下水平，在完成至少24周随访的患者中，这一比例升至94.4%（153/162），其中30.9%（50/162）的患者达到NYHA I级水平，上述比例至第96周仍持续改善。至第36周，几乎所有患者（90.3%）静息状态下平均LVOT压差均≤30 mmHg，76.8%患者在Valsalva动作激发后平均LVOT压差≤30mm Hg；该比例至第96周时仍保持稳定。

7.2%（20/278）的患者起始治疗时接受玛伐凯泰单药治疗。在基线时使用背景药物（如β受体阻滞剂和/或钙通道阻滞剂）的患者（n=258）中，26.4%（68/258）停用了至少一种类型的背景治疗，5%（13/258）在开始玛伐凯泰治疗后下调了背景药物剂量。

左心室射血分数（LVEF）基线值为66%，起始玛伐凯泰治疗后在整个随访期间LVEF均值保持≥61%。11例（4%）患者因LVEF ≤50%而暂时中断玛伐凯泰治疗，3例（1.1%）患者因LVEF ≤50%而停药，所有停药患者在停用玛伐凯泰后LVEF均恢复至>50%。用于监测LVEF的超声心动图检查要求因国家/地区而异，包括在美国实施的风险评估与缓解策略（REMS）项目。LVEF ≤50%患者的比例与已公布的玛伐凯泰安全性特征一致，并且无论各中心的超声心动图监测要求如何，该比例在所有研究中心均保持一致。

8例（2.9%）患者记录到新发房颤，这与先前报道的其他真实世界研究以及玛伐凯泰的关键oHCM临床试验数据一致。

玛伐凯泰已成为NYHA II-III级症状性梗阻性HCM的标准治疗方案，并被纳入ESC和美国心脏协会/美国心脏病学会（AHA/ACC）临床指南，作为一线治疗后症状持续存在时的推荐治疗。

关于 COLLIGO-HCM

COLLIGO-HCM（mavaCamten ObservationaL evIdence Global cOnsortium in hypertrophic cardiomyopathy）是一项全球性、多中心、观察性研究项目，旨在收集和分析玛伐凯泰在国际真实世界环境中用于症状性梗阻性HCM患者的使用情况。研究者从全球HCM中心的现有医疗记录和电子登记库中收集回顾性数据，分析基线和不同随访时间点的患者特征、症状、超声心动图数据和不良事件。参与中心包括美国、加拿大、英国、澳大利亚和以色列。

关于 WAYFARER-HCM

WAYFARER-HCM (Worldwide AnalYsis on eFfectiveness AcRoss divErse populations for Real-world mavacamten use in patients with Hypertrophic CardioMyopathy) 是百时美施贵宝发起的全球真实世界数据项目，旨在从临床实践环境中产生更多证据，进一步为医疗决策者（包括医疗服务提供者和支付者）提供信息，补充和扩展当前关于玛伐凯泰疗效的知识体系。WAYFARER-HCM项目涵盖对使用玛伐凯泰治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病患者有效性结局的分析，数据来源包括来自临床中心的匿名医疗记录以及医疗与药品的健康保险理赔数据。迄今为止，WAYFARER-HCM项目已发表的文献和报告涉及七个国家（美国、加拿大、德国、英国、荷兰、澳大利亚和以色列），样本量超过3000名患者。

关于迈凡妥（玛伐凯泰）

迈凡妥（玛伐凯泰胶囊）是首个且目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，继在美国和欧盟获批用于治疗有症状（NYHA 心功能分级 II - III 级）的梗阻性肥厚型心肌病成人患者后，中国也已获批用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级 II - III 级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。目前，该药已在五大洲的超过50个国家和地区获批上市。迈凡妥是一种心肌肌球蛋白选择性的变构、可逆性抑制剂，其通过调节能进入"可结合肌动蛋白"（产生收缩力）状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。 HCM 的主要病理生理机制特征在于过量肌球蛋白﹣肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调，迈凡妥能够将整体肌球蛋白群有效转变至节能且可募集的超松弛状态。对于 HCM 患者，迈凡妥抑制心肌肌球蛋白，从而减轻动态左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心脏充盈压。这些对心脏的作用转化为症状性梗阻性肥厚型心肌病患者症状的改善和活动能力的增强。

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