太牛了！1%到100%，不开刀，不化疗，斯坦福颠覆百年移植史：一针靶向药竟成功洗髓救活罕见病患儿！

握草！真的是太牛了，美国斯坦福大学医学院发明的一种抗体，一针就能“重启”患儿的生命系统，原本期望的目标是1%，没想到最终的成功率竟然接近100%！这个奇迹7月22日发表在权威期刊《自然-医学》上。

◆ 01 一场残忍的豪赌：治愈，还是被治疗杀死？

这是一种令人绝望的病，它让你的身体失去最根本的DNA“修复”能力，导致造血系统一步步走向衰竭。这就是范可尼贫血症（Fanconi Anemia），一种罕见而凶险的遗传病。对患儿来说，唯一的生路就是进行干细胞移植，用健康的“种子”重建整个造血和免疫系统。

但这里有一个魔鬼般的悖论：移植前，必须先“清空”患者体内原有的、有缺陷的骨髓，为新细胞腾出空间。传统方法只有两种——全身放疗或大剂量化疗。

这两种方法堪称“无差别地毯式轰炸”，在杀死坏细胞的同时，也对好细胞造成巨大伤害。而范可尼贫血症患者的DNA本就脆弱不堪，这种“轰炸”对他们而言，毒性无疑被放大了无数倍。

这就像给一栋地基不稳的房子做装修，锤子敲得越响，房子塌得越快。

无数患儿和家庭就面临这样的抉择：要么坐以待毙，要么冒着极高的风险接受可能杀死自己的治疗，即便移植成功，未来患上继发性癌症的风险也高得惊人。

难道就没有第三条路吗？

◆ 02 斯坦福的优雅解法：从地毯式轰炸到精准狙击

现在，斯坦福的科学家们给出了答案：有！

他们彻底抛弃了“地毯式轰炸”的粗暴逻辑，转而开发了一套“精准狙击”系统。

这颗“魔法子弹”，就是一种名为briquilimab的单克隆抗体。

它的作用原理堪称精妙：

精准锁定：我们的造血干细胞表面，有一个叫做CD117的“门牌号”。Briquilimab抗体就像一把只认这个门牌号的钥匙，能精准地找到并结合所有造血干细胞。

温和“请离”：结合之后，它不会引爆细胞，而是阻断其生长信号，相当于给这些有缺陷的干细胞下了一份“温和的驱逐令”，让它们自然凋亡，从而安全、无害地“清空”骨髓。

科学的优雅，就在于用最小的代价，实现最精准的打击。

不仅如此，研究团队还解决了另一个大难题——捐赠者来源。他们通过一种特殊技术，可以处理来自父母的、仅有50%匹配度（半相合）的干细胞，剔除掉其中可能捣乱的“杂草”（会引发移植物抗宿主病的免疫细胞）。这意味着，几乎每个孩子都能找到捐赠者，不再需要苦苦等待那个完美的陌生人的干细胞。

◆ 03 100%的胜利：数据宣告一个新时代的黎明

在这项1b期临床试验中，三名不到10岁的范可尼贫血症患儿接受了这种全新的治疗方案。他们仅在移植前12天注射了一剂briquilimab抗体，并辅以一些免疫抑制剂，完全没有接触辐射和白消安（一种常用化疗药）。

结果，令人震惊：

快速重建：移植后，所有患儿的健康血细胞都在两周内迅速恢复，成功植入。

完美替代：研究团队最初的目标是，只要有1%的细胞来自捐赠者就算成功。而两年后，数据显示，三名患儿体内的供者细胞比例竟稳定在99%-100%。这意味着，他们自身的造血系统几乎被健康的捐赠系统完美地、彻底地替换了！

安全无虞：在长达两年的随访中，孩子们一切安好，没有出现与抗体相关的严重副作用，也没有出现排斥反应。

这不是1%的侥幸，而是近100%的胜利。数据不会说谎，它宣告了一个新时代的黎明。

其中一位参与试验的男孩莱德·贝克，如今已经11岁，移植后的他精力充沛，甚至成为了学校足球队的“后起之秀”。他的母亲说：他过去总是很累，没有体力。现在完全不同了。

◆ 04 这束光将照亮更多生命

这项研究的意义，早已超越了范可尼贫血症本身。它证明了，一个更安全、更温和、更普惠的干细胞移植时代正在到来。

未来，这种“抗体预处理”方案有望扩展到更多领域：

其他需要骨髓移植的遗传病，如戴蒙德-布莱克范贫血症。

因年迈或身体脆弱，无法承受大剂量放化疗的白血病等癌症患者。

今天，我们为范可尼贫血症患儿点亮了一盏灯；明天，这束光或许将照亮更多生命的至暗时刻。

这项由斯坦福大学团队引领的医学革命，正将曾经痛苦的“生命重启”过程，变得越来越安全和充满希望。让我们共同期待！

参考文献:

Agarwal, R., Bertaina, A., Soco, C. et al. Irradiation- and busulfan-free stem cell transplantation in Fanconi anemia using an anti-CD117 antibody: a phase 1b trial. Nat Med (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03817-1