CSE 2025丨聚焦甲状腺眼病创新突破，本土创新药引领诊疗新局

*仅供医学专业人士阅读参考

从证据到实践：CSE揭秘TED诊疗革新路径。

2025年8月21-24日，由中华医学会、中华医学会内分泌学分会共同主办，重庆市医学会承办的中华医学会第二十二次内分泌学学术会议（CSE 2025）在重庆市隆重召开。本次会议围绕内分泌领域临床热点话题展开深入交流，内容丰富且兼具学术深度与临床价值。

作为大会的重要版块之一，“替妥尤单抗专题会”于8月22日正式拉开帷幕。本次专题会由中国医科大学内分泌研究所所长滕卫平教授、南方医科大学第八附属医院沈洁教授担任大会主席，江苏省中西医结合医院徐书杭教授、北京大学人民医院张秀英教授先后带来学术汇报。两位教授分别从临床证据与真实病例角度，系统阐述了替妥尤单抗N01在甲状腺眼病（TED）治疗中的突破性价值，为临床破解TED治疗中的难题提供了全新思路。

创新疗法破局

TED治疗迎来无创突破

徐书杭教授作“甲状腺眼病治疗现状与突破——基于替妥尤单抗临床证据解析”汇报时表示，TED是一种与甲状腺疾病密切相关的自身免疫性疾病，也是发病率最高的成人眼眶疾病[1]。从当前现状出发，TED在治疗面临着重重考验，比如：糖皮质激素静脉冲击/糖皮质激素静脉冲击+吗替麦考酚酯以控制炎症为主，易复发，总体疗效欠佳，安全性方面存在诸多禁忌[1-2]；针对非活动性TED或甲状腺视神经病变可手术治疗，但手术治疗的难度大、风险高、可及性低，难以根治[1-3]；利妥昔单抗/托珠单抗对突眼与复视的改善效果有限，缺乏适应证与高质量疗效证据[4-5]。在此背景下，替妥尤单抗为TED的治疗带来了新的选择与希望，其疗效与安全性已得到包括OPTIC研究[6]、OPTIC-X 研究[7]、Ⅳ期研究[8]在内的诸多研究的证实。

然而，海外版替妥尤单抗当前在我国仅在海南国际医疗先行区可申请，且其价格非常昂贵。为解决这一“卡脖子”的问题，信达生物基于本土国情，研发了中国版替妥尤单抗N01注射液。替妥尤单抗N01与海外版替妥尤单抗的氨基酸序列完全一致，并对剂型进行改良[9]，其疗效与安全性同样得到了验证。

替妥尤单抗N01的III期研究[9]共纳入82例患者，按照2:1随机分配到替妥尤单抗N01组和安慰剂组，治疗时间为24周。主要研究终点为第24周时研究眼的眼球突出应答率（即研究眼的眼球突出较基线减少≥2mm，且不伴有对侧眼眼球突出增加≥2mm的受试者百分比）。受试者主要基线特征接近真实世界患者人群特征，且替妥尤N01单抗组和安慰剂组大致均衡。

结果显示，在研究主要终点方面，替妥尤单抗N01组眼球突出应答率高达85.8%，而安慰剂组仅为3.8%，差异具有统计学意义（P<0.0001）（图1）[9]。

图1 第24周时，替妥尤单抗N01组的研究眼突眼应答率显著高于安慰剂组

关键次要终点：第24周时，替妥尤单抗N01组的总体应答率、CAS 0/1分比例和突眼降幅均显著高于安慰剂组（P均<0.0001) （图2）；复视应答率虽未有显著统计学差异，但数值上高于安慰剂组。非研究眼突眼和CAS评分也得到显著改善，趋势与研究眼相似[9]。

图2 第24周时，替妥尤单抗N01组的总体应答率、CAS 0/1分比例和突眼降幅均显著高于安慰剂组

第24周时，替妥尤单抗N01组眼部综合疗效指标显著改善达94.2%，提示病情得到显著改善，治疗效果明显；替妥尤单抗N01组较安慰剂组复视显著改善（P=0.0306），且无受试者出现复视加重（0% vs. 10.7%）[9]。

其它次要终点：第24周时，替妥尤单抗N01组甲状腺相关眼病生活质量评估表（GO-QoL）总分和外观得分均显著改善，视功能得分也得到提高；至第24周，替妥尤单抗N01组MRI测量的突眼度显著降低，降幅与突眼计测量结果相近，患者眼外肌、眶内脂肪、泪腺体积也均显著降低[9]。

在安全性方面：替妥尤单抗N01的总体安全性良好，不良事件多为轻度或中度，转归良好，未发生严重不良事件[9]。

总之，替妥尤单抗N01是70年来中国甲状腺（眼病）治疗领域的第一个创新药，是全球第二款、中国第一款获TED适应证的药物，是能够逆转甲状腺突眼的无创突破性疗法，正在改变传统TED的治疗格局。

非凡“例”量

替妥尤单抗N01疗效与安全性获真实世界验证

随后，张秀英教授作“IGF-1受体拮抗剂治疗TED-DON病例分享”。该患者在甲亢基础上出现TED，曾行甲强龙激素冲击治疗，但效果不佳，双眼突出、眼睑浮肿、肿胀感伴复视，视物模糊等症状加重，视力下降明显。

经替妥尤单抗 N01治疗4次后，患者右眼CAS评分从7分降至3分，左眼CAS评分从6分降至3分，眼球突出度减轻，眼压下降，色觉异常得以恢复，眼部外观得以改善。

张秀英教授强调，TED临床表现多样，需早期识别和诊断，治疗方案的实施要规范化，对循证、安全性、成本效益和可及性进行全方位考量。替妥尤单抗 N01可有效治疗TED，未来有待更多验证及其它适应证的探索。

闪耀CSE 2025

多维解码替妥尤单抗N01临床价值

除了专题会，在本次大会上，中国医科大学附属第一医院单忠艳教授、南方医科大学顺德医院沈洁教授、海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）石勇铨教授等多位专家学者，从TED发病机制、内科治疗策略、免疫治疗进展等不同维度，深度融合临床实践与前沿研究成果，系统分享了TED领域的前沿进展，全方位阐释了替妥尤单抗N01在TED治疗中的作用机制与临床价值。

在8月23日的会议上，来自北京大学人民医院内分泌科的赵唯博士将对“替妥尤单抗N01治疗TED受试者血糖变化的事后分析研究”进行口头报告；大连医科大学附属第二医院刘海霞教授将带来TED生物制剂治疗最新前沿进展。

这些多元化的学术分享与研究报告，不仅全面展现了当前TED诊疗领域的创新成果，更构建起从机制探索到临床应用、从疗效验证到安全管理的完整学术交流体系，为推动TED诊疗水平提升、让更多患者受益于创新治疗方案注入了强劲动力。

结语

本次会议通过临床证据与真实病例的双重印证，清晰展现了替妥尤单抗N01为TED治疗带来的革命性突破。作为中国首款、全球第二款获TED适应证的创新药，其优势堪称“疗效卓越+无创突破+安全可靠+本土适配”的多重融合，不仅重塑了TED的治疗范式，更以中国力量填补了该领域长期缺乏创新药的空白。随着该药物在临床的广泛应用，必将为更多TED患者带来“告别突眼困扰、重拾眼部健康”的希望，推动甲状腺疾病诊疗迈入更精准、更高效的新阶段。

*本文仅供医疗卫生人士学术交流。

参考文献：

[1]全国甲状腺疾病联盟,单忠艳.中国实用内科杂志,2025,45(3):227-236.
[2]Burch HB, et al. Thyroid.2022;32(12): 1439-1470.
[3]中华医学会眼科学分会眼整形眼眶病学组, 中华医学会内分泌学分会甲状腺学组.中华眼科杂志,2022,58(9):646-668.
[4]Mario, S. , et al. J Clin Endocrinol Metab.2015(2):422-431.
[5]Perez-Moreiras J V, et al. American Journal of Ophthalmology.2018;195:181-190.
[6]Douglas, R. S. , et al. N Engl J Med.2020;382:341-52.
[7]Douglas RS, Ophthalmology. 2022 Apr;129(4):438-449.
[8]Raymond S. Douglas. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 2024, 109, 25–35
[9]Zhang H, et al.. World Ophthalmology Congress. 2024.

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