正大天晴小分子创新药「罗伐昔替尼」纳入突破性治疗品种

今日（8月7日），正大天晴宣布其1类新药罗伐昔替尼片（rovadicitinib，TQ05105）被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，用于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的治疗。罗伐昔替尼为一款JAK/ROCK双重小分子抑制剂。目前，其用于治疗中高危骨髓纤维化（MF）在中国处于上市审评阶段；慢性移植物抗宿主病的治疗在中国处于3期临床研究阶段，在美国已获准开展2期临床。

异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗恶性血液系统疾病的一种有效方式，而慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是allo-HSCT的主要并发症之一，发生率可达 30%-70%。研究表明，JAK/STAT以及ROCK2信号通路在cGVHD的发生发展中发挥着重要的作用。

罗伐昔替尼片是一款潜在“first-in-class”新药，能够抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性，抑制JAK/STAT通路的持续异常活化，同时抑制ROCK2减轻STAT3的磷酸化，进而重建免疫平衡。该产品具有JAK（抗炎）和ROCK（抗纤维化）的双重抑制特性，在治疗慢性移植物抗宿主病、骨髓纤维化、急性移植物抗宿主病（aGVHD）、噬血细胞综合征等疾病中展现出广阔的治疗潜力。

罗伐昔替尼的1b/2a期临床结果已发表于国际血液学领域期刊

Blood

此外，在中高危骨髓纤维化（MF）领域，罗伐昔替尼片上市申请于2024年7月获CDE受理，目前处于上市审评阶段。2024年美国血液学会（ASH）大会首次公布其在芦可替尼经治骨髓纤维化人群的研究数据。数据显示，2022年8月至2023年9月，研究共纳入9例受试者。主要终点第24周时脾体积减少≥35%（SVR35）率为25%，治疗期间最佳SVR35率为75%。

在急性移植物抗宿主病（aGVHD）领域，根据 2025年欧洲血液学（EHA）大会公开的1b期临床试验数据：对于激素耐药的aGVHD患者，28天总体缓解率达84%，肠道缓解率高达80%；38.5%的aGVHD患者在56天内完全停止使用糖皮质激素，1年生存率高达92.3%。

参考资料：

[1]正大天晴罗伐昔替尼片（JAK/ROCK抑制剂）纳入突破性治疗药物程序. From https://mp.weixin.qq.com/s/tsvl1fpHaWjNguTTvuk8tA

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