74岁高龄遇上TP53高危，来看看她的挽救移植闯关记

盛夏七月，万物葱茏。医院移植科病房内，明亮的阳光透过玻璃窗，映照在李阿姨（化名）的脸上。她身形虽有些瘦削，但精神看起来却很不错，这很难让人联想到，在3个月前她刚刚经历了一场惊心动魄、与死神赛跑的生命战役——2025年4月，这位从骨髓增生异常综合征（MDS）转化为急性髓系白血病（AML）的74岁李阿姨，在吴彤主任、宋艳智主任医生团队的帮助下，成功接受了异基因造血干细胞移植。

（出院当天愉快的合影）

1

晚年深陷绝境——

从MDS到AML的致命考验

2024年3月，宁夏一家医院的诊室里，李阿姨的一份血常规报告让医生皱起了眉头，之后的骨髓穿刺检查，揭开了残酷的真相——她被诊断为MDS，同时伴有TP53等多个基因突变。“活到这岁数还摊上这病，真是五味杂陈……”回忆起初诊时的错愕与茫然，李阿姨记忆犹新。

2024年3月底，李阿姨在当地医院接受了阿扎胞苷、维奈克拉的治疗，病情维持了近一年。然而2024年9月，她的病情出现进展，医生几度调整化疗方案，但效果始终不尽如人意，希望的光芒在一次次治疗效果不佳中逐渐黯淡。

2025年3月，李阿姨辗转来到天津一家医院求医，检查结果更是令人揪心：原始细胞飙升至25.5%，髓系肿瘤基因突变：DNMT3A、TP53 17P13.1、TP53 17P13.1、TP53 17P13.1、DDX41 5q35.3、DDX41 5q35.3、GNAS，疾病由MDS转化为AML，且恶性程度极高。病情急剧恶化、高龄、高危疾病类型、TP53等多个基因突变……多重不利因素叠加，将李阿姨推向了绝境。

2

艰难抉择——

74岁高龄，能否承受移植之重？

绝望之际，朋友的建议让李阿姨看到了一丝微光。2025年3月，抱着最后一丝希望，她来到了北京。彼时，她面临的不仅是疾病的凶险，还有自身74岁高龄带来的巨大挑战——这几乎被普遍视为造血干细胞移植难以逾越的“禁区”。

“这位患者的情况非常具有挑战性。”吴彤主任在回顾李阿姨病例时说道，“首先，她被诊断为高危MDS，本身单靠药物就是无法治愈的，同时伴有原始细胞增高和TP53基因突变。尽管染色体正常，但这一疾病类型具有极高的转白风险。异基因造血干细胞移植是唯一可能根治的方法。然而，74岁高龄，这是横亘在造血干细胞移植面前的一座大山。”

高龄意味着什么？吴彤主任深入解释道，“高龄患者的脏器储备功能下降，对移植预处理的耐受性远不如年轻人。预处理强度不够，无法有效清除恶性细胞，疾病控制不住；强度过大，则极易引发严重的脏器损伤，甚至发生致命性的感染、出血、器官衰竭等并发症。”

（李阿姨与吴彤主任、宋艳智主任出院合影）

如何在这“两难”之间找到那个微妙的平衡点？这极其考验移植团队的经验、判断和技术精准度。

吴彤主任团队在全面评估患者的身体状况后发现，尽管李阿姨年龄较大，但她除高血压外无其他基础疾病，整体身体状态和脏器功能良好，且移植愿望强烈、治疗心态非常积极。基于这些考虑，吴彤主任团队决定为李阿姨进行挽救性移植。

基于详尽的评估结果，吴彤主任、宋艳智主任、杨志梅医生等移植团队经过仔细的讨论，最终为李阿姨量身定制了个体化减低强度预处理方案。这套方案核心思路是：在保证足够抗白血病作用的前提下，最大程度降低预处理毒性对高龄患者脆弱身体的打击。团队创新性地在预处理方案中联合多种具有抗肿瘤活性的靶向药物，与传统预处理药物协同作战，这种“减毒增效”策略，精准地把握了疗效与安全之间的黄金平衡点，是挑战高龄移植禁区的关键所在。

吴彤主任最后强调，年龄本身不应成为移植的绝对禁忌，关键在于对患者个体状况的精准评估和方案的精细调整。吴主任团队在老年移植领域经验独到，已积累了几十例高龄患者成功移植的宝贵经验，其中55-74岁年龄段的患者总体治愈率（长期无病生存率）已达65%，这一数据显著高于国际上报道的水平，为更多高龄移植患者带来了新的治疗希望。

3

生命重启——

仓内仓外的坚韧与守护

2025年4月，李阿姨进入移植仓，开始面对这场决定命运的关键之战。4月9日，李阿姨顺利回输了来自其女的造血干细胞。杨医生作为李阿姨的主管医生，她时刻密切监测着她的状况，眼神中充满了关切，“李阿姨展现出了令人敬佩的顽强生命力。她非常配合治疗。”

这份坚韧很快迎来了回报——移植后第11天，李阿姨的血小板植活成功。随后，白细胞、红细胞等指标也稳步回升。在医护团队的精心呵护和李阿姨自身强大的意志力支撑下，她顺利度过骨髓抑制期，成功走出了移植仓。

只是成功出仓，迈出了关键一步，但并非终点。移植后的早期，免疫系统重建尚需时日，患者处于极度脆弱的免疫缺陷状态，任何感染都可能引发严重后果。李阿姨很快遭遇了移植后的又一大挑战——肠道感染。

“拉肚子快俩月，护士长说有个13岁孩子比我更遭罪。”李阿姨苦笑着回忆。面对来势汹汹的肠道感染，移植团队反应迅速，立即启动了抗感染治疗方案。医生在积极治疗的同时，也再次向李阿姨及其家属强调了移植后护理，尤其是饮食卫生的极端重要性。

（李阿姨与杨志梅医生、宋丹丹护士长出院合影）

“李阿姨的情况非常有代表性。”杨医生解释道，“反复的肠道感染，一方面是由于移植后免疫抑制剂的使用导致免疫功能低下，另一方面，家庭护理环境和日常饮食卫生的执行是否到位，也至关重要。”她坦言，李阿姨主要由同样年迈的老伴和一些亲戚轮换照料，虽然家人尽心尽力，但在执行严格的卫生规范（如餐具消毒、食物洁净度、手卫生等）上，确实难以做到像专业护理那样万无一失。这也给所有高龄移植患者的家庭护理敲响了警钟。

在共同抗击病魔的过程中，李阿姨一家人与移植团队的医护人员建立了深厚的信任与情谊。“吴彤主任、宋艳智主任他们都是大专家，但一点架子都没有，杨志梅医生特别热心肠，时刻关注我的病情和身体情况。他们经常一起来查房，耐心地跟我讨论病情，解释治疗方案，让我和家人都感觉特别安心。”李阿姨的话语中充满了感激。这份医患同心、共渡难关的信任，也成为支撑她走过最艰难时刻的重要力量。

4

突破新生——

刷新移植最高年龄记录，续写生命传奇

如今，站在移植后三个月的生命新起点上，李阿姨交出了一份令人欣慰的答卷：最新的骨髓复查报告显示——骨髓形态学检查确认完全缓解，流式细胞术检测微小残留病结果为阴性！这些数据组成了一份沉甸甸的捷报，宣告着这场惊心动魄的生命战役取得了阶段性的重大胜利。

当然，挑战并未完全结束。宋艳智主任在分析李阿姨后续治疗策略时指出，考虑到李阿姨伴有高危的TP53基因突变，且本次移植是在疾病进展至白血病期后进行的“挽救性移植”，其后续复发的风险仍然高于早期移植的患者。因此，基于她的个体情况，团队计划采用以靶向药物为主的维持治疗方案，目标是进一步巩固疗效，降低复发概率。

宋艳智主任强调，“在制定维持治疗方案时，我们不仅要追求疗效，还必须高度关注药物对高龄患者可能带来的脏器功能损伤风险。因此，我们会非常谨慎地权衡利弊，优先选择高效低毒、特别是对脏器负担较小的靶向药物。”

他也借用李阿姨的案例，再次强调了老年MDS治疗中造血干细胞移植的重要作用。“很多MDS患者，在疾病的相对早期（即MDS阶段），应积极评估并考虑异基因造血干细胞移植。然而，现实中，很多患者和家属考虑患者年龄或因为就诊医疗机构缺乏高龄移植的成功经验，很容易错失最佳移植时机。直到疾病转化为更难治、预后更差的AML时，才被迫进行风险和治疗难度都大大增加的‘挽救性移植’。”

（李阿姨移植后顺利出院）

宋主任还分享了一个对比鲜明的成功案例：“我们这里就有一位66岁的MDS患者，分型同样是EB2（高危组）。与李阿姨不同的是，他在疾病仍处于MDS阶段时，就及时接受了女儿作为供者的亲缘半相合造血干细胞移植。整个移植过程非常顺利，术后恢复也相对平缓，目前状态很好。”

移植后三个月复查结果一切顺利，李阿姨终于可以出院休养了。坐在轮椅上的她，被家人推着慢慢经过病区那条明亮的长廊，背影坚定，似乎在告诉正在与病魔搏斗的勇士：“不要害怕年龄，不要惧怕疾病，请勇敢地战斗！”

专家简介

吴彤主任

高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院血液二科（造血干细胞移植）主任，医疗院长。

专业擅长：从事造血干细胞移植30余年，是国际知名的造血干细胞移植专家。有数千例移植经验，对移植方式的选择，重症GVHD和感染的救治，难治/复发白血病的移植及移植后复发的防治，移植后的免疫治疗（针对白血病、病毒、真菌），老年白血病的移植，CAR-T后序贯移植，二次allo-HSCT等均有独到的成功经验。建立了较完善的移植体系，使血液肿瘤及良性血液病的移植结果均取得移植相关毒性极低、无病生存率较高的结果。

教育背景：毕业于北京医科大学（现北京大学医学部）医疗系，美国国立卫生研究院（NIH）博士后。

工作经验：1986年-2006年在北京大学人民医院血液病研究所历任住院医、主治医、副主任医师，从事血液病的诊断与治疗，自1987年起从事造血干细胞移植。2017年5月起任北京高博博仁医院造血干细胞移植科主任及医疗院长。1994年在中国医学科学院病毒学研究所进修病毒诊断学。1996年-2000年在美国NIH（国立卫生研究院）心肺血液所做博士后，主要研究方向为造血干细胞基因治疗。

学术任职：

亚太骨髓移植学会学术委员会委员，中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常委及造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长，血液病数字诊疗专业委员会主任委员，女医师协会靶向专业委员会副主任委员，中国医院协会血液学机构分会副主任委员。

中华医学会血液学分会会员，美国血液学会会员，国际血液学会会员，女医师协会血液专业委员会常委，中国医师协会整合医学分会整合血液病专业委员会委员。任《中华血液学杂志》《临床血液学杂志》《Hematology/Oncology and Stem Cell Therapy》及《Blood中文版》编委，《Hematology and Oncology Discovery》执行主编。

论文专著：发表论文90余篇，在国际会议上发言数十次。曾荣获优秀教师奖，英语教学二等奖，中华医学科技进步二等奖，北京市科技进步一等奖，解放军总后勤部科技进步二等奖，APBMT十佳论文奖及杰出发言奖。

宋艳智主任

高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院血液二科（造血干细胞移植）五病区主任，副主任医师。

专业擅长：

从事造血干细胞移植工作10余年，擅长异基因造血干细胞移植及各种常见移植合并症的处理；擅长医学统计分析。

学术任职：

中国生物医学工程学会干细胞工程技术分会移植与血浆置换学组委员；

McMaster大学健康信息研究中心Evidence-Based Resources Rater。

科研成果：

作为通讯作者发表多篇SCI论文，最高影响因子12，多次在国际血液学大会上发言或并进行壁报交流。

《Cochrane Database of Systematic Review》《Plos One》《Journal of Integratieve Medicine》等多个SCI收录杂志审稿人。

杨志梅医生

高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院血液二科（造血干细胞移植）五病区主治医师；医学硕士。

研究生毕业于北京协和医学院，曾就职于北京大学人民医院十余年。

主要从事血液疾病化疗、免疫治疗、造血干细胞移植16年，在个体化治疗／移植预处理、移植后急／慢性移植物抗宿主病（ GVHD )、闭塞性细支气管炎（ BO )、移植相关性微血管病（ TMA )、原发／继发植入不良、移植后复发、各类病毒／细菌／真菌感染、出血性膀胱炎等并发症的处理有多年的成功经验。