江苏
细胞与基因治疗 (Cellular and Gene Therapy, CGT) 是当前生物制药行业的一大热点，目前化药市场已趋于饱和，而小分子、单抗类新型治疗药物如雨后春笋般层出不穷，政策支持及其广阔的利润空间使得 CGT 类生物药的前景极为可观。
近年来，随着全球已有几十款细胞与基因治疗（CGT）产品陆续获批上市，国内 CGT 行业也迎来爆发式增长。
国家药监局药品审评中心最新报告显示，2024 年全国新增登记 CGT 相关临床试验共 115 项，较 2023 年（81 项）同比大幅增长了 42%，覆盖 100 个药物品种，适应症以抗肿瘤为主（50 项，43.5%）。其中，细胞治疗类占 62 个（75 项），基因治疗占 38 个（40 项）。
▲ 2024 年细胞和基因治疗类药物临床试验
CGT概述
细胞与基因治疗 (Cellular and Gene Therapy, CGT) ，广义上分为细胞治疗和基因治疗。
细胞治疗
细胞治疗是指应用人自体或异体来源的细胞，经体外操作后输入（或植入）人体，用于治疗疾病的过程。体外操作包括但不限于分离、纯化、培养、扩增、活化、细胞（系）的建立、冻存复苏等。细胞治疗主要可分为免疫细胞治疗、干细胞治疗和其它体细胞治疗。
基因治疗
基因治疗是指通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的疗法。基因治疗主要分为以病毒为载体的基因替代和以非病毒为载体的基因编辑。
CGT 与其他药物发展周期比较
市场前景
纵览药物的发展历程，化药市场已趋于成熟，正处于规模经济竞争中，「价格战」白热化，从前几百元的药物如今可能只需要几毛钱。而抗体、小分子靶向药物正迅速发展，初步形成竞争格局。
其中，以细胞、基因治疗为主的新型药物，已成功获批的药物数量稀少，竞争力相对较小，据 pharmsnap 数据显示，目前可查到的 CGT 药物有 13 种。
《「十四五」生物经济发展规划》也明确指出要「重点发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，强化产学研用协同联动，加快相关技术产品转化和临床应用。CGT 受到政策的青睐，可见其市场潜力巨大。
质量是技术产品走向商业化生产的重要关卡
在我国，CDE 近期推出一系列重磅政策进一步为行业按下「加速键」。
先是《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》明确了「先进治疗药品」（ATMPs）分类与技术指导原则，为企业研发与申报、监管差异化审评提供了更清晰的路径指引；再是针对符合特定条件的创新药临床试验申请，审评审批时间拟大幅压缩至 30 个工作日。政策红利下，越来越多的创新药研发项目正以更快速度进入临床应用阶段。
当创新药研发驶入「快车道」，一个关键问题随之而来——如何在加速研发的同时，守住生物安全底线？以 CAR-T 为例，宿主 DNA 残留、支原体污染、病毒因子残留等风险贯穿其整个生产流程，每个环节都可能引发不可逆的生物安全风险。
当创新速度与安全底线形成张力，生物安全已从研发末端的补充要求升级为贯穿全生命周期的核心准则。
这里不得不提到一个影响 CGT 产品走向市场的关键因素——质量。
质量分析与控制是 CGT 产品走向商业化生产的重要关卡，它对生产过程进行严格的质量控制，是获得药物研究成功、保证患者安全的关键。
根据当前的指导原则，研发者应提前制定研究计划和策略，鼓励「质量源于设计」（QbD）理念。
这意味着从研发开始就要考虑到产品的最终质量，要充分考虑生产用物料和生产工艺对产品质量的影响，建立产品质量属性与临床安全性、有效性的相关性，持续进行工艺优化和质量提高，建立全过程的质量控制体系和全生命周期的管理理念。
本文转载自医麦客
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