12.56 亿！诺华买了北京biotech的药物递送平台

北京时间2025年7月9日，据维泰瑞隆（Sironax）官方宣布，公司已经与诺华达成一项战略协议，授予诺华一项独家选择权，以收购其专有的“脑部递送模组（Brain Delivery Module,以 下简称BDM）”平台。该平台是一种差异化的血脑屏障穿透技术，旨在提高多种形式药物的脑部递送效率。同时，维泰瑞隆保留使用该平台继续开发选定项目的权利。

根据协议条款，诺华将在选择权期限内对BDM平台进行评估。若行使选择权，诺华将获得该平台的全球独家权利。维泰瑞隆有资格获得总计高达1.75亿美元的预付款（约12.56亿人民币）及近期付款。

据官网介绍，维泰瑞隆是一家处于临床阶段的生物科技公司，致力于开发能够从根本上治疗衰老相关疾病的突破性疗法。公司聚焦衰老相关疾病的关键致病机理，包括细胞程序性死亡、炎症、能量稳态失衡。目前，公司管线包括多项具有全球同类首创或同类最佳潜力的药物正在开展临床研究。

01.

三大创新突破CNS药物递送瓶颈

临床上，针对衰老相关退行性疾病至今仍主要采取姑息治疗，仅侧重于缓解症状。而维泰瑞隆的创始团队认为，必须找到能够直接针对致病机理的治疗手段。因此，世界著名的细胞死亡研究领域科学家王晓东博士与张志远博士于2017年联合创立了维泰瑞隆。

公司总部位于中国北京昌平区，并在美国及澳大利亚设有运营机构，可谓在初始阶段就体现了其全球化的战略布局。截至目前，维泰瑞隆已逐步成长为细胞程序性死亡及衰老相关退行性疾病领域研究的头部企业。

维泰瑞隆专注于开发从根本上解决衰老相关退行性疾病的变革性疗法。公司曾在2019年和2022年完成两轮融资，合计金额达3亿美元，投资机构包括远峰资本、CBC集团、Life Science Vision Capital等知名机构。

维泰瑞隆采用围绕关键致病信号通路进行产品开发的管线策略，自成立以来已经建立起了多元化的研发管线，聚焦于衰老相关退行性疾病的致病机理，包括细胞程序性死亡，神经保护性通路、神经炎症等。截至目前，公司管线共计有超过5个创新项目，涵盖小分子化学药和大分子生物药，所有项目均为潜在全球同类第一或处于全球领先地位。

维泰瑞隆进展最快的受体相互作用蛋白激酶1（RIPK1）项目包含多个高度差异化的小分子抑制剂，其中SIR9900和SIR2446已完成1a期健康受试者临床试验，表现出理想的靶标抑制性及良好的安全耐受性。

另一款核心管线为具有轴突保护作用机制的小分子，其具有独特的靶点抑制机制，有潜力成为全球同类最佳（best-in-class）分子。该项目目前正在进行1a期临床试验，后续临床开发的方向包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）及其他神经退行性疾病。

支撑上述研发的则是维泰瑞隆的核心技术平台，且其也成为此次与诺华合作的关键角色。

维泰瑞隆与诺华的合作直指神经疾病治疗的核心瓶颈——血脑屏障（BBB）穿透难题，并有望为阿尔茨海默病、帕金森病等难治性疾病带来新突破。

血脑屏障是保护中枢神经系统的天然屏障，但也成为绝大多数药物进入脑部的 “拦路虎”。据统计，超过98%的小分子药物和几乎所有大分子药物无法有效穿透血脑屏障，导致神经疾病的治疗领域长期陷入“无药可用”或“药效不足”的困境。

而维泰瑞隆的BDM平台正是针对这一痛点设计的技术，并旨在通过三大创新突破中枢神经系统（CNS）药物递送瓶颈——

多模态适配：能够与小分子、抗体、基因疗法等多种药物形式结合，通过修饰药物分子结构，使其精准识别并穿越血脑屏障上的特定受体，大幅提高脑部药物浓度。

安全性优化：与传统“暴力突破”方式（例如，暂时破坏血脑屏障）相比，BDM平台通过天然生理通道递送药物，减少了对屏障完整性的破坏，降低了全身毒性风险。

临床潜力：目前已在动物模型中验证了对多种神经疾病相关靶点的递送效率，为后续的临床转化奠定了基础。

02.

两天共10亿美元交易，MNC抢滩跨血脑屏障递送技术

有趣的是，就在维泰瑞隆与诺华公布协议的前一天，即7月8日，日本JCR制药公司（JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.东京证券交易所代码：4552）宣布与阿斯利康旗下罕见病部门Alexion Pharmaceuticals达成全球独家许可协议。根据协议，Alexion将获得JCR制药专利技术JUST-AAV衣壳平台的非独占开发权，用于基因治疗药物的研发与商业化。

根据此次协议条款，Alexion有权在其最多5个基因治疗项目中使用该技术平台。JCR将获得预付款，并有望在未来获得总计高达8.25亿美元的里程碑付款，其中包括最高2.25亿美元的研发相关款项及最高6亿美元的销售相关款项，前提是所有5个项目均顺利推进并实现商业化。此外，JCR还将根据未来产品的净销售额获得分层特许权使用费。

值得一提的是，此前两次研究合作均涉及JCR的J-Brain Cargo®技术，分别于2023年3月和2023年12月宣布，涉及神经退行性疾病和寡核苷酸疗法的发现。J-Brain Cargo®不仅能够实现药物跨血脑屏障递送，还能对全身靶向组织进行递送，未来有望应用于溶酶体贮积症以外的其他疾病。

而JCR制药的合作方还包括武田。2021 年，双方就 JR-141（pabinafusp alfa）项目达成合作，武田获得了在美国以外（日本和某些其他亚太国家除外）独家开展 JR-141 商业化工作的权利。促成此次合作的关键因素是，JR-141 作为一种能跨越血脑屏障释放蛋白质的创新疗法，克服了武田当时在治疗基础神经病理表现方面面临的挑战。

JCR制药与Alexion，泰瑞隆与诺华，可谓短短两天时间内，就有约10亿美元的交易盯上跨血脑屏障递送技术。

不仅如此。

礼来于7月10日宣布，美国FDA已批准Kisunla（donanemab）的标签更新，新增推荐的滴定给药方案。Kisunla为一款每月一次的靶向淀粉样蛋白疗法，适用于早期阿尔茨海默病患者，包括轻度认知障碍（MCI）患者以及处于AD轻度痴呆阶段、并经确认存在淀粉样蛋白病理的患者。

Kisunla是一款靶向β淀粉样蛋白的单克隆抗体，能特异性结合名为N3pG的淀粉样蛋白亚型。通过靶向这一亚型，Kisunla能够特异性地与大脑中的淀粉样斑块相结合，从而促进淀粉样斑块的清除。该疗法在去年7月获得美国FDA批准，用于治疗出现早期症状的AD成人患者。

事实上，近年来随着技术的不断探索，跨越血脑屏障的递送技术取得了一些进展，其中，作为该领域的研发大头，MNC更是积极布局。

除JCR制药公司、诺华和礼来外，CNS领域巨头不能不提罗氏。罗氏旗下Tronitamab（Gantenerumab shuttle version）靶向淀粉样蛋白，并搭载抗 TfR 穿梭机。早期临床结果显示，该药物清除淀粉样蛋白的效率显著高于非穿梭机版本，速度达到 3 倍，所需剂量仅为 1/5，且脑水肿副作用显著减少，成为阿尔茨海默病领域备受关注的下一代抗体之一。

丹尼利治疗公司作为专注血脑屏障递送技术的生物技术公司，是该领域的领导者。其酶替代疗法穿梭机平台（TV Platform）用于治疗亨特综合征等溶酶体贮积症，且其亨特疗法已获美欧监管机构授予快速通道资格。

此外，丹尼利治疗公司的载体抗体平台（ATV Platform）用于递送抗体，如抗 LRRK2 抗体治疗帕金森病；转运载体平台（TV Platform for Oligos/Proteins）用于递送寡核苷酸和蛋白质，其研究已证明能有效递送寡核苷酸至动物脑部。该公司还与百健合作开发 BIIB122（DNL151），这是一种靶向 LRRK2 的小分子抑制剂，用于帕金森病治疗，目前已启动 III 期临床。

百健与卫材在阿尔茨海默病领域合作开发的 Lecanemab（Leqembi）也取得了突破性进展。尽管 Leqembi 已获批，但其入脑效率仍较低（<0.1%），这使得改善抗体入脑效率成为后续研究的重点。

而针对维泰瑞隆与诺华的合作，诺华生物医学研究所神经科学全球负责人Robert Baloh博士表示：“有效实现治疗性药物穿越血脑屏障仍然是药物研发领域最重要的挑战之一。”随着MNC的持续抢滩布局和biotech的不断摸索，真正的突破在即。

*封面来源：神笔PRO

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