NEJM新研究：新疗法可恢复胰岛功能，83%受试者彻底摆脱胰岛素！

对于糖尿病患者来说，不管是1型糖尿病，还是一些严重的2型糖尿病患者，都无法摆脱胰岛细胞功能衰竭，长期依赖外源性使用胰岛素来控制血糖的命运。但医学发展的不断进步，也为糖尿病的治疗甚至是”治愈“带来了新的希望。

在近日，权威医学期刊 新英格兰医学杂志（NEJM）发表的一项临床研究成果，已经初步实现了糖尿病摆脱胰岛素依赖的重大突破。该研究通过干细胞衍生的胰岛细胞疗法，使参加临床试验的1型糖尿病患者恢复了胰岛功能，甚至完全实现了停用胰岛素，为1型糖尿病患者带来了治愈的新希望。

相信很多朋友都知道，1型糖尿病属于自身免疫性的疾病，这种疾病的患者免疫系统会错误的攻击和破坏产生胰岛素的胰腺β细胞，导致胰岛素分泌不足，进而导致高血糖的问题。

对于1型糖尿病的治疗，传统方式都是通过外源性使用胰岛素来降低血糖。但这种治疗方法并不能完美解决1型糖尿病患者问题。

传统治疗方式下，大于有超过70%的患者无法实现糖化血红蛋白控制在7%以下的治疗目标，而这种血糖长期升高无法控制达标，可以带来多重的并发症风险，并增加相关患者的过早死亡风险。

胰岛素治疗的另一大不足在于其带来的低血糖风险，胰岛素治疗过程中的剂量调整增加了低血糖的风险，严重的低血糖同样也会导致意识丧失，癫痫，昏迷甚至死亡等重大风险。

研究数据显示，即使是使用最先进的自动胰岛素输送系统，仍有约35%的患者无法达到推荐的HbA1c目标，约9%的患者仍会经历反复的严重低血糖事件。

Zimislecel是一种同种异体干细胞衍生的胰岛细胞疗法。研究团队利用胚胎干细胞，通过精确的生物工程技术，诱导其分化为功能完整的胰岛细胞群，与传统的胰岛移植不同，zimislecel中含有完全分化的胰岛细胞，具备自然胰岛的所有功能，而且，通过一次性静脉输注即可实现其治疗效果。

此次发布的新研究，是对于Zimislecel的1到2期临床试验，共纳入了14名1型糖尿病患者，这项患者年龄在24岁到60岁之间，评价糖尿病病程长达22.3年，基线糖化血红蛋白水平为7.8%，血糖达标平均时间49.5%，在传统的胰岛素治疗下，平均每年至少发生2到4次的严重低血糖事件。

在14名参与者中，有12人接受了完整剂量Zimislecel治疗，在接受治疗后，全部12名患者的血糖控制均得到了显著的改善。12名接受完整治疗的患者，其糖化血红蛋白水平均降到了7%以下，血糖完全达标的平均事件超过了70%，而且接受治疗后，没有再出现严重的低血糖事件。

在这12名接受完整治疗的患者中，有10名患者在治疗12个月时，已经不再需要胰岛素治疗，另外2名患者使用胰岛素的剂量也大大减低。

在安全性方面，在完成至少12个月随访的14名患者中，大多数不良事件为轻度或中度。最常见的不良事件包括腹泻，头痛，恶心，口腔溃疡，中性粒细胞减少，皮疹等症状。需要注意的是，接受治疗的受试者中，有3名患者因为中性粒细胞减少而住院观察，2名患者出现了急性肾损伤，但研究者认为，上述不良事件与Zimislecel治疗可能无关，而且没有任何不良事件导致研究中断。

这项研究的重要意义在于，通过临床试验证明了干细胞衍生的胰岛细胞，能够实现自我调节的生理性胰岛素分泌，相当于恢复了胰岛细胞的功能，这种方式具有传统胰岛素治疗无法达到的可靠性和精准性。

胰岛移植也曾经是治疗1型糖尿病患者的重要方式，但传统的移植面临着供体稀缺，胰岛治疗不稳定等多种问题，而zimislecel作为干细胞衍生的胰岛细胞，本身不需要依赖供体资源，而且可以在实验室条件下生产，质量也更加可控，而且通过临床试验已经证明，这种干细胞衍生出的完全分化的胰岛细胞，具备天然胰岛细胞的所有功能，不会带来低血糖风险。

研究中采用了精心设计的免疫抑制方案，既能防止移植的排异反应，又能最大程度地保护移植的胰岛细胞功能。这一平衡的实现为治疗的长期成功进一步奠定了基础。

可以说，这项研究的成功为1型糖尿病的治疗开辟了全新的道路。如果后续的大规模临床试验能够证实这些结果，zimislecel有望成为1型糖尿病的标准治疗方法之一。

但需要指出的是，目前对于这种新型的干细胞疗法，其长期效益如何，如何减少免疫抑制带来的副作用风险，如何确认最适用这种治疗的患者人群，如何实现这种治疗方式的经济性，惠及更多的糖尿病患者，都是需要进一步研究和解决的问题。

此次发表的这项新研究代表了1型糖尿病治疗领域的一个重要里程碑。通过干细胞衍生的胰岛细胞疗法，研究团队成功地在1型糖尿病患者中恢复了胰岛功能，实现了生理性血糖调节，并使大多数患者摆脱了对胰岛素的依赖。

虽然这只是早期临床试验的结果，但其显示出的巨大潜力让我们有理由相信，治愈糖尿病不再是遥不可及的梦想。希望这一治疗方式能够在后续的更大规模临床研究中，探索出良好的有效性和更安全的免疫抑制治疗方案，使其真正成为能够应用于临床的糖尿病治疗方法，提升广大糖尿病患者的生活质量和健康状态。

参考文献：

Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, et al. Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025;392(25):2356-2366.