穿越血脑屏障！诺华达1.75亿美元合作；100亿美元！默沙东囊获“first-in-class”疗法……

▎药明康德

口服小分子减重疗法计划推进至注册性试验

Rhythm Pharmaceuticals今日公布其在研药物bivamelagon（LB54640）治疗获得性下丘脑性肥胖的2期临床试验取得积极的顶线数据。Bivamelagon是一种口服黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂。数据显示，该药在为期14周的治疗中显著降低了患者的身体质量指数（BMI），具有统计学显著性和临床意义。

该试验是一项双盲、四组平行设计的安慰剂对照研究，共为期14周。分析显示，600 mg剂量组（n=8）患者的BMI平均降低9.3%（p=0.0004）；400 mg组（n=7）降低7.7%（p=0.0002）；200 mg组（n=6）降低2.7%（p=0.0180）；而安慰剂组（n=7）BMI则上升了2.2%。基于这些结果，Rhythm计划向美国FDA申请2期试验结束会议，以推进bivamelagon在获得性下丘脑性肥胖适应症中的注册性研究。

100亿美元！默沙东囊获“first-in-class”疗法

默沙东（MSD）与Verona Pharma今日共同宣布，双方已达成最终协议，默沙东将以约100亿美元的交易总额收购Verona Pharma。本次收购将使默沙东获得“first-in-class”药物Ohtuvayre（ensifentrine）。此次交易体现了默沙东以科学为导向的发展战略，也进一步扩展了其在心肺疾病领域的产品管线和治疗组合。

Ohtuvayre是一款选择性磷酸二酯酶3和4（PDE3和PDE4）双重抑制剂。该疗法于2024年6月获得美国FDA批准，用于成年慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者的维持治疗。根据新闻稿，这是20多年来首个用于COPD治疗的新机制吸入型药物，兼具支气管扩张和非类固醇抗炎作用。除了COPD适应症外，Ohtuvayre目前也正在接受针对非囊性纤维化支气管扩张症的临床试验评估。通过收购Verona Pharma，默沙东有望加快推进Ohtuvayre的临床应用和商业化进程。

穿越血脑屏障！诺华达成1.75亿美元合作

维泰瑞隆（Sironax）宣布与诺华（Novartis）达成一项战略协议。根据协议条款，维泰瑞隆将授予诺华一项独家选择权，以收购其专有的“脑部递送模组（Brain Delivery Module，BDM）”平台。该平台是一种差异化的血脑屏障穿透技术，旨在提高多种形式药物的脑部递送效率。同时，维泰瑞隆保留使用该平台继续开发选定项目的权利。

根据协议，诺华将在选择权期限内对BDM平台进行评估，并在行使选择权后获得该平台的全球全部权利。若交易达成，维泰瑞隆有望获得最高达1.75亿美元的预付款及近期里程碑付款。本次合作标志着维泰瑞隆脑部递送技术平台的潜在转化进程迈出关键一步，也反映了大型药企对中枢神经系统疾病治疗递送技术的持续关注。

参考资料：

[1] Rhythm Pharmaceuticals Announces Oral MC4R Agonist Bivamelagon Achieved Statistically Significant, Clinically Meaningful BMI Reductions in Placebo-controlled Phase 2 Trial in Acquired Hypothalamic Obesity. Retrieved July 9, 2025 from https://ir.rhythmtx.com/news-releases/news-release-details/rhythm-pharmaceuticals-announces-oral-mc4r-agonist-bivamelagon

[2] Acquisition aligns with Merck’s science-led business development strategy and expands pipeline and portfolio of treatments for cardio-pulmonary diseases. Retrieved July 9, 2025 from https://www.merck.com/news/merck-to-acquire-verona-pharma-expanding-its-portfolio-to-include-ohtuvayre-ensifentrine-a-first-in-class-copd-maintenance-treatment-for-adults-and-expected-to-drive-growth-into-the-next-dec/

[3] Sironax Grants Novartis Exclusive Option to Acquire its Brain Delivery Platform While Retaining Rights to Advance Selected Therapeutic Assets. Retrieved July 9, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/sironax-grants-novartis-exclusive-option-to-acquire-its-brain-delivery-platform-while-retaining-rights-to-advance-selected-therapeutic-assets-302500323.html

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