RISE升板大家谈 | 程韵枫教授：ITP治疗破局之道——从困境到精准管理

约2/3免疫性血小板减少症（ITP）患者面临激素治疗失效或复发风险，长期用药副作用与出血风险更成临床管理痛点。随着二线治疗药物TPO受体激动剂（TPO-RA）的革新应用，如何把握治疗时机、优化个体化策略成为关键命题。

本期#RISE升板大家谈 特邀复旦大学附属中山医院程韵枫教授，聚焦三大核心维度：

➊ 激素耐药与难治性ITP的破局思路

➋ TPO-RA早期干预的循证突破

➌ 提升长期依从性的系统性策略

从真实临床场景出发，深入解析口服TPO-RA阿伐曲泊帕在快速升板、给药便捷及特殊人群安全性中的实践价值，结合前沿研究为ITP全程管理提供创新视角。

Q:当前ITP患者最突出的治疗难点是什么

ITP是一种临床异质性非常高且具有慢性复发特征的自身免疫性疾病。在实际诊疗中，我认为当前ITP患者最突出的治疗难点主要体现在以下几个方面：

首先，部分患者对一线糖皮质激素治疗的反应率有限。以中国成人ITP为例，研究数据显示，大约30%的患者对一线糖皮质激素治疗初始反应不佳，另30%~40%患者或在减量过程中出现复发，导致疾病迁延或转化为慢性。而长期反复使用激素会带来高血压、高血糖、骨质疏松等显著副作用，大大影响患者生活质量。

其次，ITP的二线治疗中虽然TPO受体激动剂（TPO-RA）和免疫抑制剂的可及性不断提升，但仍有部分患者对多种治疗手段应答不理想，被归为难治性ITP，这部分患者的出血风险和经济负担都明显增加。

此外，如何在实现有效升血小板的同时，改善患者的长期依从性与生活质量，也是一大挑战。很多ITP患者需要长期、甚至终身管理，而不合理的用药方案或药物带来的副作用会降低依从性，影响治疗的疗效。

最后，ITP患者的个体化管理需求日益突出。例如在老年人、合并肝病或高复发风险人群中，如何根据患者的具体情况制定安全、有效的治疗策略，仍缺乏足够的循证支持和实践经验。

综上，目前我们最大的挑战是：在提高有效率、降低复发率的基础上，为不同类型和治疗阶段的患者提供更加精准、持续、安全和经济可及的全程管理。未来，希望通过更多新药物和真实世界研究，为ITP患者带来更优化的治疗路径和生活质量提升。

Q：随着TPO-RA在ITP治疗中的应用日益广泛，目前相关药物的适应症主要聚焦于慢性ITP人群。那么，在一线治疗效果欠佳、进入持续性阶段的ITP患者中，临床上可以考虑哪些有效的桥接治疗策略？

免疫性血小板减少症（ITP）可依据不同病程将患者定义为新诊断、持续性和慢性ITP三个阶段。TPO-RA是慢性ITP患者二线治疗的首选药物之一，目前艾曲泊帕、海曲泊帕、阿伐曲泊帕均在国内获批上市。然而，随着对ITP发病机制和药物作用机制的进一步认识，越来越多的研究表明，新诊断及持续性ITP患者同样可从TPO-RA治疗中获益，且TPO-RA的早期介入可能可以为患者提供更好的临床获益。

在一项多中心回顾性研究中，早期ITP患者（新诊断ITP患者和持续性ITP患者）和慢性ITP患者接受阿伐曲泊帕治疗后，两组患者中位血小板计数均得到明显的提升，两组患者的血小板应答率（血小板计数≥50×10⁹/L）均超过90%（早期ITP患者组为91%，慢性ITP患者组为96%，组间差异无统计学意义，p=0.58）。在完全应答（血小板计数≥100×10⁹/L）方面，两组也表现出类似结果（早期ITP患者组为86%，慢性ITP患者组为81%，p=0.78），完全应答率均高于80%。在中欧专家共识中提到，新诊断或持续性ITP患者可以考虑使用TPO-RA。因此，在临床实践中，对于一线治疗治疗无效的新诊断或持续性ITP患者，可以考虑TPO-RA用药，尽快提升患者血小板计数、降低出血风险并改善患者生活质量 。

Q：ITP作为慢性疾病，长期治疗的依从性、生活质量对患者康复意义重大。您在临床中，如何提升患者用药体验和依从性？

ITP作为一种慢性疾病，患者的长期治疗依从性和生活质量直接影响疗效与预后。在临床实践中，提升患者用药体验和依从性，可以采取以下策略指导患者规范化用药及随访：

1、用药方案简便且安全：在药物选择上，优先考虑具备方便性及安全性药物。TPO-RA一类的药物安全性较好，不同的泊帕类药物各有特点。阿伐曲泊帕可随餐服用，不受饮食影响，有效解决了部分患者因复杂用药要求导致的依从性下降问题。同时，其较优的肝肾安全性使其适用于更广泛的患者人群，包括伴有肝肾功能异常的患者。简化的给药方式和良好的安全性有助于降低患者用药负担，提高长期治疗的持续性和依从性。

2、强化健康教育与心理支持：系统地为患者及家属普及ITP的疾病知识、治疗目标及各类药物的作用机制与可能的不良反应，帮助患者全面认识慢性ITP的管理过程。通过多渠道宣教与个案随访，增强患者对规范治疗的信任和主动性，缓解焦虑及负面情绪。同时，关注患者的心理健康，必要时联合心理干预，促进其积极应对疾病，提高整体生活质量。

3、定期随访与个体化治疗调整：建立规范的随访管理体系，定期动态监测患者的血小板水平、药物疗效及安全性，及时发现并干预不良反应或依从性问题。根据患者的具体临床表现、生活方式及用药体验，灵活调整治疗方案，实现治疗的个体化、精细化管理。此外，针对依从性较差或存在特殊需求的患者，提供个性化的管理和用药建议，进一步优化疗效，提高患者满意度与长期治疗的坚持率。

程韵枫

博士研究生导师，浦江人才，上海市优秀学术带头人
复旦大学附属中山医院血液科副主任，临床医学研究院副院长
中华医学会血液分会血栓与止血学组委员
中国生理学会血栓与止血专业委员会委员
上海免疫学会血液免疫专业委员会委员
上海医学会分子诊断分会委员兼秘书
中国老年医学会血液分会委员及血小板疾病学组委员
中国医药生物技术协会基因检测技术分会副主任委员
中国医疗保健国际交流促进会分子诊断分会委员

中国病理生理学会实验血液学专业委员会血管生物学组委员
世界华人前沿科技与临床转化专业委员会委员

Clinical Translational Medicine 杂志 编委

《Blood》杂志中文版编委

《血栓与止血》杂志编委

*此文仅用于向医学人士提供科学信息，不代表本平台观点

编辑 |李逸玲

审校 | 刘刚