新疗法展现治愈严重Ⅰ型糖尿病潜力 但患者仍需做出艰难抉择

财联社6月22日讯（编辑 史正丞）在本周进行的美国糖尿病协会年会上，除了礼来、诺和诺德披露药效更好、使用更方便的新一代减肥药进展外，一款用于严重Ⅰ型糖尿病的实验性疗法因其潜在的效果和开发团队的故事引发关注。

美股上市公司福泰制药在年会上宣布，12名接受Zimislecel全剂量输注的Ⅰ型糖尿病并伴有低血糖感知障碍和严重低血糖事件的患者，在至少1年随访期间，其中有10人不再需要注射胰岛素，剩下两名患者所需的剂量也大幅降低。所有患者从接受治疗90天开始均未发生严重低血糖事件。

（来源：福泰制药）

相关研究论文也同步刊发在《新英格兰医学杂志》网络版上。

Zimislecel的原理是通过科学手段将干细胞转化为能调节血糖水平的胰岛细胞，静脉输注后抵达胰腺并实现定植。

福泰制药的发言人强调，公司手头只有参与研究人群的数据，因此尚无法确定该药物是否对其他Ⅰ型糖尿病患者有效。

公告表示，若研究继续显示积极结果，公司预计将在明年向FDA提交监管申报。

Zimislecel目前已经获得美国FDA快速通道、欧洲药品管理局优先药品资格，以及英国药品和保健品监管局的“创新护照”资格认定。

患者仍需做出艰难抉择

与更加常见的Ⅱ型糖尿病不同，Ⅰ型糖尿病高发于儿童和青少年。由于免疫系统破坏胰岛细胞，患者需要长期注射胰岛素。而控制胰岛素水平是一项需要精确计算的努力，血糖太高会损害心脏、肾脏、眼睛等器官，但如果血糖水平过低，患者会出现颤抖、昏厥或癫痫发作。

目前参与这项研究的患者，都患有Ⅰ型糖尿病的一种常见并发症——低血糖无感知。当血糖水平急剧下降时，他们不会出现任何症状，例如颤抖或出汗等提示需要补充葡萄糖的体征。因此可能会突然昏厥、癫痫发作，甚至会在夜间因血糖骤降而猝死。

根据推算，光是在美国就有200万人患有Ⅰ型糖尿病。

研究论文的第一作者、多伦多大学医疗网络的胰腺与胰岛移植项目主任特雷弗·赖克曼博士表示，这是一种令人恐惧的生活方式——患者整天都需要担心血糖水平、饮食安排和运动时间。

赖克曼博士介绍称，参与研究的患者在输注新胰岛细胞后，几个月内就开始减少胰岛素需求，约6个月后大多数人都不再需要这种激素。同时，患者开始治疗90天内就不再出现低血糖症状。

但与此同时，患者们仍需持续服用药物，防止免疫系统破坏新移植的细胞。福泰制药的发言人也表示，患者可能余生都需服用免疫抑制剂药物。

所以是继续打一辈子胰岛素并持续检测血糖，还是终生服用免疫抑制药物，将是患者选择zimislecel前需要做出的艰难抉择。瑞克曼博士表示，部分符合入组标准的患者，在听说需要服用免疫抑制剂后选择了退出。

华盛顿大学糖尿病专家伊尔·赫希博士表示，抑制免疫系统会增加感染风险，长期来看还可能提高患癌几率。他也补充称：“这种免疫抑制疗法不像我们通常用于肾脏、心脏和肺移植的那么危险，但要完全确认这一点还需要很多年时间。”

30年求索

最新的试验数据，也标志着生物学家道格·梅尔顿博士长达30年的探索终于取得成果。

根据过往报道，在1991年梅尔顿6个月大的儿子山姆确诊Ⅰ型糖尿病前，他对这种疾病并没有太多关注。面对每天需要四次刺破山姆的手指和脚趾来检测血糖，还因为市场上没有合适剂量的胰岛素出售，不得不自行稀释药物的状况，梅尔顿放弃了原先的研究方向，转攻胚胎干细胞研究。

后来，梅尔顿的女儿也在14岁时确诊患上了这种疾病。

2001年8月，小布什总统下令禁止将联邦资金用于人类胚胎研究。梅尔顿博士不得不将他的干细胞实验室与哈佛大学其他部门完全隔离，通过霍华德·休斯医学研究所、哈佛大学和慈善家们的私人资助来运营。据他估算，这个15人左右的实验室耗时近20年才成功将干细胞转化为胰岛细胞，大约花费了5000万美元。

（道格·梅尔顿，来源：哈佛大学）

在2014年达成人类首次从胚胎干细胞培育出具有功能的胰岛细胞这一成就后，梅尔顿需要更多资源才能推动药物走向上市，于是他创办了名为Semma（融合了他儿子山姆和女儿艾玛的名字）的公司。

等到动物实验证明药物能够治愈糖尿病后，又需要一家规模更大的企业来推动针对患者的临床试验。恰好在2019年的一次学术会议上，梅尔顿偶遇了哈佛大学的前同事，时任福泰制药首席科学官戴维·阿尔茨胡勒博士。短短8周后，福泰制药就以9.5亿美元的报价收购了Semma。

此前接受哈佛校报采访时，梅尔顿表示，初步取得成功后，他的团队正希望通过基因工程找到方法，培育出不被患者身体排异的细胞。