上海
去年，我国新药注册临床试验数量再创历史新高。其中，细胞与基因治疗药物、“跨界药王”司美格鲁肽以及儿童新药研发的市场热度高涨。
19日，国家药监局药审中心（CDE）发布《中国新药注册临床试验现状年度报告（2024年）》（下称“报告”）。CDE表示，该报告旨在展示中国新药注册临床试验现状，进一步提升临床试验的透明度，为新药研发与审评审批提供科学参考。报告分析基于药物临床试验登记与信息公示平台的临床试验数据。
第一财经梳理近五年CDE年度报告发现，2024年，我国新药注册临床试验数量为近五年新高。继2023年“药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量首次突破4000项”后，2024年这一数量逼近5000项（4900项），较上一年增长了13.9%。
与此同时，在过去的一年，（新药临床试验）申请人完成首次试验登记用时进一步缩短，临床试验启动效率进一步提高。根据报告，超六成试验在6个月内签署首例知情同意书，其中生物制品在6个月内签署首例知情同意书的比例达到70.2%。
“2024年临床试验登记总量保持增长，我国临床研发呈现积极态势。”这是CDE在报告中给出的结论。
新药临床试验的开展仍呈现地域集中的趋势。根据报告，2024年临床试验参加单位超2000次的有6个地区，较去年增加3个地区，包括广东省、北京市、江苏省、河南省、浙江省和山东省。广东省为参加单位次数最多的地区，共2892次。
分领域看，随着亚健康群体、糖尿病和肥胖等人群增多，国内代谢类新药研发的市场竞争加速，这一趋势也与国际趋同。根据报告，2024 年化学药品临床试验数量前10位品种共登记86项试验，占化学药品总体6.1%（86/1413）。以司美格鲁肽注射液开展的试验数量最多，为 14 项。从适应证领域分析，前10位品种中内分泌系统药物试验共39项，涉及5个品种。
《中国新药注册临床试验现状年度报告（2024年）》
生物制品开展临床试验数量前10位品种中，司美格鲁肽注射液同样开展临床试验数量最多，有15项。也就是说，去年我国司美格鲁肽临床试验注册数量已达29项。
《中国新药注册临床试验现状年度报告（2024年）》
从适应证分析，根据报告，去年，1类创新药临床试验以抗肿瘤药物为主，占1类创新药总体的39.0％（677/1735）。其中在生物制品的这类新药临床试验中，抗肿瘤药物更是占据的“半壁江山”，达到占比50.1％。此外，从趋势来看，1类抗肿瘤创新药Ⅲ期临床试验保持小幅增长，意味着多款抗肿瘤创新药距离上市更进一步。
近年来，为回应儿童用药短缺问题，国家药监局成立儿童用药专项小组，在审评系统中设立“儿童用药”特殊标识，优化审评资源配置，并发布了多项儿童用药专项指导原则，为研发和审评提供了重要技术支撑。
在政策和市场的合力推动下，报告显示，2024年，针对儿童人群开展的临床试验数量和在新药临床试验中的占比均保持增长，相关适应证主要为呼吸系统疾病及抗过敏和预防性疫苗。
另一类填补临床缺口的药物为罕见病用药。根据报告，从临床试验数量上看，罕见疾病药物临床试验登记数量呈逐年递增趋势。适应证领域均保持相对稳定，以血液系统疾病、神经系统疾病和抗肿瘤药物为主。2024年，血液系统疾病药物临床试验数量最多，占年度罕见疾病临床试验总量的近三成。
此外，报告还发现，2024年，医学影像学和放射性药物临床试验数量保持小幅增加。与此同时，细胞和基因治疗类（CGTs）产品临床试验数量较 2023 年增长明显。
近期，CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，拟将CAR-T、肿瘤疫苗等CGTs药物纳入 “先进治疗药物”范畴。而在更早之前，商务部、国家卫生健康委、国家药监局于去年9月联合发布《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，允许外商投资企业在北京、上海、广东、海南四地自由贸易试验区/自由贸易港有条件地从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用，意味着中国在CGT领域的对外开放迈出重要一步。
曾有多名接受第一财经采访的业界人士均认为，CGTs是我国在创新药前沿领域实现全球领跑的关键赛道，近年来，我国在该领域监管政策趋向包容、开放、科学与规范。在此背景下，CGTs药物研发进程有望提速，为肿瘤、遗传和罕见疾病等领域患者治疗提供新的可能性。但高昂的研发成本、治疗的风险以及患者可及性和可负担性等桎梏行业发展难题，仍待进一步解决。
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