医保如何“慧眼识药”？——创新药价值认定与价格管理

药品价格问题，历来是医疗改革和社会舆论的焦点。随着健康需求和医疗技术的提升与进步，创新药不断突破技术边界，给患者带来新的治疗希望。对此，国家始终高度重视医药创新能力提升，积极营造鼓励创新药发展的制度环境。从药品审评审批制度改革，到医保谈判机制等，国家多措并举支持创新药发展。

然而，创新药普遍具备“高成本、高风险、高不确定性、治疗周期长”的“三高一长”特征，其价格、准入和支付成为医保的现实挑战。面对医保基金有限、临床需求无限的矛盾，医保部门的每一次谈判、每一项价格决策，实质上都是在做资源配置的价值抉择——是在疗效、安全、经济与可及之间的综合权衡。

医保视角下“创新药”的价值认定

1.什么是“创新药”？

依据我国现行的《药品注册管理办法》，国家药品监督管理局（NMPA）从药品研发与审批的角度出发，主要关注药物的结构新颖性、作用机制、研发路径及其科学技术属性，强调药物“境内外均未上市销售”具备原创性结构、靶点或机制，能够在药理毒理、药代动力学等临床前研究中显示出显著差异。

总体来看，技术突破是NMPA判断“创新性”的基础，同时NMPA支持“以临床价值为导向”。此外，药学工艺、递送技术、成分组合等平台型创新，也可能被视为“技术创新”的体现，获得审评审批层面的认定支持。

然而，医保部门作为公共支付方，其根本目标是实现患者健康获益最大化与基金使用效率最优化的平衡。因此，在对创新药进行认定时，医保部门更加强调“临床价值优先”，关注药品在真实使用情境中能否带来切实的健康提升，例如，是否具有更少的不良反应、更好的疗效，能否覆盖尚未满足的治疗需求，以及是否在医保可承受范围内产生足够的增量健康效益。

这也意味着，单纯技术层面的创新，并不必然转化为患者层面的健康获益，更不必然构成医保支付意义上的“高价值”。一种药物即使具备全新分子结构或递送方式，在药学路径上具有较高的研发技术含量，但若其在临床试验或真实世界研究中未显示出优于现有治疗方案的显著效果提升，或成本效益远低于可替代药品，医保部门仍会持谨慎态度。

2.谈判中的价值认定环节

医保谈判已开展7年，主要工作环节包括企业申报、形式审查、联合评审、企业递交谈判材料、支付标准测算评估、谈判/竞价和结果公布。

创新药的价值认定，首先体现在企业申报时对目录调整范围的限制。以《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》为例，目录外调整范围首先强调了“经批准上市的新通用名药品”、“适应症或功能主治发生重大变化”，即“新结构、新机制、新用途”，同时突出“5年内”，即在时间维度上同步进行创新认定。

其次在于联合评审阶段。对新药临床价值进行分级分类确定，通过与目录内药品可替代性的比较，结合临床药学专家的评价，将药品分为新增型药品（填补相关临床领域空白的突破创新）、升级型药品（具有临床价值的改进）、改良型药品（临床价值的相当）和同质型药品。

重中之重，在于支付标准测算评估阶段。采用以成本效用分析（CUA）为主的药物经济学评价方法，构建评估模型，定量认定创新药相对于对照品产生的增量价值，尤其以质量调整生命年（QALYs）为核心指标，重点关注该创新药品带来的增量健康效益。

谈判机制下创新药价格的形成与管理

1.“价值导向”的首次定价

通过联合评审的创新药，医保局以价值为导向，通过支付标准测算评估和现场谈判对其进行定价。

支付标准测算评估的主体包括药物经济评价和预算影响分析（BIA），分别建模定量评估创新药较对照品的增量QALY和增量成本，计算增量成本效果比（ICER），并基于外部阈值（WTP）倒推得到具有经济性的药品价格；构建BIA模型，结合目标适应症的流行病学信息、市场份额信息，依据医保基金可负担程度，倒推得到基金可接受的药品价格；同时，结合国际参考价格、招采最低中标价格、年治疗费用等，综合评估形成谈判的“信封价”，即医保意愿支付最高价。

医保支付的本质是预期稳定的、带量的战略性购买，对此，创新药企业基于研发生存投入和市场占有预期而自带可接受最低价，在现场谈判环节，创新药企业有两次主动报价机会，若报价范围低于“信封价”的115%，可进入与医保局磋商环节。最终，在企业可接受最低价与医保意愿支付最高价的契约集合中产生最终的医保药品支付价格。

2.准入后的价格管理机制

价格谈判成功并不代表药品永久“锁定医保”。为防止药品进入目录后价格倒挂、临床使用不合理、基金风险累积等问题，医保局对谈判药品的价格管理设定了协议期和动态调整机制。

协议期一般为2年，期内医保部门通过医保信息平台与集采平台对其使用范围、用量增长、区域分布、价格执行情况进行实时或定期监测，确保谈判结果在实际支付中得以落实。

动态调整机制与协议期协同相伴，根据到期和即将到期、基金实际支出情况、支付范围调整情况（是否新增适应症）、竞争格局变化情况等，医保局设定了纳入常规目录管理、简易续约和重新谈判（与首次谈判定价一致）三种路径来调整管理创新药的医保支付价格，规则条件明确，下调比例呈阶梯式分布，例如0%、5%、10%和15%，具体可见每年发布的《谈判药品续约规则》。

创新药价值与定价的思考与展望

综合前文所述，医保局十分重视创新药的价值认定，构建了从准入前评估、谈判博弈到准入后动态调整的全流程机制，但存在一定完善空间。

1.创新价值认定标准有待进一步明确与细化

从制度层面来看，医保局尚未形成一套统一、定量、操作性强的创新药认定标准。以《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整申报指南》为例，指南对“创新性”的表述为“包括但不限于：主要创新点；该创新带来的疗效或安全性方面的优势；是否为自主知识产权的创新药；药品注册分类；（中成药）传承性情况”。相较于2023年版本，取消了“是否为国家‘重大新药创制’等科技重大专项支持药品”，整体内容仍以定性描述为主，企业在申报过程中存在较大的主观解释空间。

不过，2024年2月，医保局发布的《关于建立新上市化学药品首发价格形成机制 鼓励高质量创新的通知（征求意见稿）》，提出“以药学和临床价值为基础，结合循证证据”进行新上市药品企业自评。自评量表共3部分13组34个评价项，最高可获得的点数为150点，有望建立定量化的创新价值认定标准。

2.定价方式有必要多元化发展并与增益价值分级挂钩

在目前的谈判定价体系中，主要基于药物经济学评价创新药价值增量，结合预算影响分析等进行谈判定价，但企业普遍反映尚不明确“价值增量”与“价格结果”之间的明确关联路径，不清晰“多少临床价值增量可换取多少价格空间”。

今年业内热议的《关于完善药品价格形成机制的意见（征求意见稿）》中指出“坚持支持创新、价值优先，……，采取有差别的价格措施”，对比国际经验，中国台湾（外部参考定价）、德国（谈判定价或内部参考定价）、日本（梯度加价幅度）等地区均建立了较为成熟的价值分级与差异化定价体系，对此可以深入学习、择优借鉴，逐步引入“增量价值分层-支付价差异化”机制，以引导企业真正聚焦具有临床实质意义的高质量创新。

同时还可结合我国已有实践进行机制联动。例如，将新上市药品企业自评量表点数等级与可接受议价区间挂钩，使得点数更高的药品在定价谈判中享有更大灵活空间，推动价值导向与定价机制深度融合。

3.价格动态管理考虑引入基于真实世界证据的“结局风险分摊”

当前医保目录准入后的价格管理，主要以基金财务风险防控为核心，聚焦总量控制和使用监测，重点在于保障基金安全，防止支付预冲击，暂未涉及体现患者临床价值改善的结局风险分摊，即基于创新药进入医保后的真实世治疗效果进行补偿或调价，如英国的管理准入协议。

特别对于附条件上市的创新药而言，谈判时递交的有效性和安全性证据可能不足以完全支撑确定性的价值定价，仍需要借助上市后的真实世界证据，对治疗结局、长期安全性进行跟踪，探索设置“价值验证周期”（例如4年），若疗效未达标，则启动价格下调或退出机制，构建“价值支付—风险验证—价格调整”的动态链条，规避因疗效证据不足带来的支付风险，同时能引导企业加强上市后药品管理与价值佐证，建立正向反馈机制。

同时，医保局正在探索的商业健康险创新药目录制度，可视为结局风险分担路径的前置制度安排。商业健康险创新药目录药品通常为具有潜在临床价值但不具备普遍支付基础的新药品，可优先以部分支付、价格分离方式进入临床使用范围，在积累真实世界数据的基础上，作为“待观察、再谈判”的候选药品。这种先入商业健康险创新药目录、后凭疗效证据参与正式医保谈判的路径，既保障了患者的用药机会，也为医保基金“花得其所”提供了验证通道，有望成为价值导向医保的重要机制支撑。

结语

从价值认定到价格形成，再到目录准入后的动态管理，医保部门一直努力在支持医药创新、保障患者可及与控制基金风险之间寻找平衡点，但相关政策和机制的建设不是一朝之功，仍需持续探索和完善。

作者 | 路云 中国药科大学医药价格研究中心主任、教授

来源 | 中国医疗保险

编辑 | 崔秀娟 刘新雨

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