细胞与基因疗法将获“先进治疗药品”新身份，加速审评审批上市

细胞与基因疗法（CGTs）在解决临床未被满足需求上展现出巨大潜力，已成为我国在创新药前沿领域实现全球领跑的关键赛道。CAR-T、肿瘤疫苗等CGTs药物将拥有“先进治疗药物”新身份，迎来更加明确适用的科学监管，审评审批将加速。

6月10日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》（下称“征求意见稿”），明确了我国“先进治疗药品”（Advanced therapy medicinal products，ATMPs）的定义及分类，并阐明了分类的总体原则与科学逻辑。征求意见时限为自发布之日起1个月。

征求意见稿起草说明显示，为统一规范我国先进治疗药品的范围及归类，促进分级分类科学监管，助力监管与国际接轨，规范引导企业研发申报，加速这类药品的审评、审批上市，促进产业高质量发展，更好地满足人民健康需求，根据全球先进治疗药品监管政策及分类框架调研、我国产业发展阶段及研发成熟度、法规及指南规范制修定等情况，以及学术界、工业界专家意见，在国家药监局药品注册司的指导下，国家药监局药审中心组织起草了《先进治疗药品的范围、归类和释义》文件

根据征求意见稿，“先进治疗药品”是指符合药品相关管理规定，按照药品的路径进行研制、生产、经营、使用和监管，且经体外操作生产并在人体内发挥预期功能的细胞治疗药品、基因治疗药品，以及采用其他基于微生物、细胞、基因或组织工程等创新技术/方法生产的药品。

基于药品的物质基础及活性成分、工艺及技术特点、功能用途及作用机理，结合研发成熟度及国际分类规范，我国先进治疗药品分为三大类：细胞治疗药品（CTMPs）、基因治疗药品（GTMPs）及其他。

CDE在征求意见稿起草说明中提到，先进治疗领域是“生命科学”的核心赛道，是培育未来产业、推动生物经济高质量发展的“新质生产カ”之一，占据生物制造创新战略高地，国际竞争日趋激烈。“目前，我国细胞治疗产业已迈入与国际先进水平‘并跑’的新阶段。”

近年来，我国CGT药物研发加速推进。据行业不完全统计，2024年全球共17款CGT疗法获批，其中，国内有4款；而在目前全球已获批的十余款CAR-T产品中，中国占据6款。

另据中国科学院上海生命科学信息中心等机构今年1月联合发布的《免疫细胞治疗科技创新与产业发展态势》，截至2024年底，我国登记的细胞治疗类临床试验项目达489项，占全球总量的47%，位居世界第二，与美国（48.3%）的差距进一步缩小。随着中国CGT药物的临床研发加大，未来将有多款药物进入BLA（生物制品许可申请）阶段。

“国际主要药品监管机构均在布局和完善先进治疗领域法律法规及监管框架体系的顶层设计。全球范围内以细胞治疗药品、基因治疗药品为代表的多个先进治疗药品陆续进入临床试验或获批上市，在癌症、罕见遗传疾病等疑难重症的临床治疗方面取得了突破性进展。”CDE的说明称，然而，我国先进治疗药品的范围与类别划分，尚缺乏法规层面的界定及行业共识。这类药物的研发、技术审评及监管均面临诸多挑战。

根据CDE的起草说明，制定该文件，正是为应对上述问题与挑战，统一规范我国先进治疗药品的名称、范围及归类，通过加速审评审批、合规监管与规范引导共同发力，更好地促进相关产业高质量发展，加强监管国际协调与趋同。

清华大学医院管理研究院教授陈怡曾撰文提到，根据美国FDA，ATMP定义为细胞和基因治疗新型疗法。欧盟定义ATMP为一类能够实现“针对精准患者，采取精准药物治疗和精准干预时间”的技术。因此，ATMP也被称为治愈性疗法（Cure Therapies）。

我国对“先进治疗药品”的英文名称沿用国际命名规范。CDE表示，这“有助于与国际接轨”。

与此同时，征求意见稿中对于我国“先进治疗药品”的范畴、分类和监管要求，也结合了国内生物制品监管特点和产业发展现况。

比如，在范畴方面，根据我国药品监管框架以及先进治疗药品的属性、归类评估原则，先进治疗药品的范畴，不包括经采血来源的输血用血液成分，直接由供体捐献的移植用人体细胞、组织或器官， 用于生殖技术的人工胚胎、受精卵、配子等生殖细胞等。此外， 不包括预防用疫苗。

在分类方面，针对备受市场关注的“天价抗癌药”CAR-T（嵌合抗原受体T细胞），征求意见稿将其归为“体外基因修饰细胞药品”。而全球其他监管机构，如EMA（欧盟药品管理局）则将其归属至“基因治疗药品”。对此，CDE认为该类药品的物质基础及特征与细胞治疗药品类似，且最终起作用的药物形式为细胞，因此，本文件中CAR-T类产品的归类基本符合以物质基础及活性成分为主的划分原则。

划分依据也充分考虑到对前沿技术创新的包容和鼓励。以“基因编辑类药品”为例，尽管它与基因治疗药品中其他亚类（例如核酸类药品、病毒载体类药品等）存在交叉，但考虑到其风险级别及审评技术要求不同，征求意见稿对其进行了单独分类。

“基因编辑是当今世界科技发展的前沿领域，国内外监管机构已发布或正在制定基因编辑类药品相关的技术指南，基于当前技术发展态势及鼓励研发的考虑，本文件在基因治疗药品中单独划分‘基因编辑类药品’亚类。”起草说明称。

此外，CDE表示，相对国际分类规范，我国对于“先进治疗药品”的分类体现了更多的前瞻性和包容性，同时为新技术/新产品/新模式预留了接口或空间，未来可根据技术发展及产品研发推进。

据CDE介绍，去年5月，在药审中心代表参加了世界卫生组织（WHO）召开的“细胞和前沿治疗药物监管”主题大会期间，我国代表已就“先进治疗药品范围和归类的观点及内容”进行介绍，并获得了国际其他监管机构代表的认可。而在此次征求意见稿发布前，已收集了来自专家及企业代表的70余条意见，该份征求意见稿已采纳了前述大部分业界意见。