2025 ASCO大咖谈 | 沈靖南教授：TGCT精准诊疗升级，靶向CSF-1R实现疗效与生活质量双重获益

2025 ASCO

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Driving Knowledge to Action: Building a Better Future

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一类罕见的，起源于关节滑膜、滑囊和腱鞘的间叶性肿瘤。手术是可切除TGCT的主要治疗方案，但手术切除有潜在并发症和复发风险。因此，单纯手术治疗无法完全满足TGCT患者的临床需求，尤其是对于弥漫型和复发TGCT，需要安全有效的系统治疗。近年来，随着分子生物学技术的发展，以及社会各界对罕见肿瘤关注度的提升，TGCT诊疗发展逐渐步入了快车道。在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期MANEUVER研究以口头报告形式正式公布数据，集落刺激因子1受体（CSF-1R）抑制剂Pimicotinib实现了TGCT患者肿瘤缓解率、躯体功能和临床症状的全面获益，兼具良好的安全性，引发了全球学者对TGCT精准治疗的广泛关注。医脉通特邀中山大学附属第一医院沈靖南教授就TGCT领域的前沿进展和诊疗经验进行深入学术分享，助力TGCT的规范化诊疗。

医脉通：TGCT是一类罕见的间叶性肿瘤，临床鉴别难度较大且治疗选择有限。请您结合临床诊疗经验，分享一下TGCT诊疗过程中您有哪些体会？

沈靖南教授

我们知道，肿瘤治疗的手段主要包括手术、放疗、化疗等系统治疗以及多种支持治疗的联合应用。尽管在许多情况下，手术是首选治疗方式，但术后肿瘤复发影响患者预后。因此，需要在手术基础上联合其他辅助手段，来提高治愈率和改善预后。而在骨与软组织肉瘤领域，TGCT是一种良性和局部侵袭性的肿瘤，好发于中青年群体，目前国内的治疗仍以手术切除为主。然而，对于复杂病例，尤其是弥漫型TGCT，仅靠单纯手术难以实现完全切除，且术后复发率较高，常伴随功能障碍和并发症，给患者生活带来长期的困扰。因此，临床上亟需探索新的治疗路径，以弥补手术治疗的局限性。

近年来，随着分子生物学研究的深入，专家学者们发现CSF-1/CSF-1R信号通路在TGCT的发生发展中起到了关键作用。基于这一机制，靶向CSF-1R的高选择性小分子抑制剂——Pimicotinib应运而生。无论是既往发表的Ib期研究，还是今年ASCO大会上公布的III期MANEUVER研究结果均显示，Pimicotinib在TGCT患者中表现出优异的客观缓解率（ORR）和良好的安全性，为TGCT患者带来了新的治疗希望。

我们可以看到，在本次ASCO年会上，关于TGCT及其他肉瘤亚型的研究进展也成为了临床关注焦点之一。值得一提的是，越来越多的中国专家学者参与了口头报告或壁报展示，充分展现了我国在抗肿瘤创新药物研发以及国际学术交流中日益增强的影响力。

医脉通：此前，III期多中心MANEUVER研究宣布达到主要终点，Pimicotinib显著改善了TGCT患者的ORR和生活质量，详细数据于本次ASCO大会公布。作为本研究的参与者之一，请您为我们介绍亮点数据，并谈谈Pimicotinib可以为TGCT患者带来哪些获益？

沈靖南 教授

在本次大会上，Pimicotinib III期MANEUVER研究的结果令人印象深刻。在主要终点ORR方面，Pimicotinib表现非常亮眼，ORR高达54%，较安慰剂组显著提高。另外，在PRO和QoL等关键次要研究终点中，Pimicotinib组较安慰剂组均展示出具有统计学显著差异和临床意义的改善：如主动关节活动度、最严重僵硬程度、最严重疼痛评分以及躯体功能等等，表明Pimicotinib不仅在疾病控制方面有效，而且在提升患者生活质量方面同样具有重要价值。

在评估新药的临床价值时，安全性始终是不可或缺的重要考量维度。MANEUVER研究结果显示，Pimicotinib整体耐受性良好，治疗期间的不良事件（TEAE）主要为1-2级，多为轻至中度。仅7.9%的患者需要通过减量来管理TEAE，仅报告1例因TEAE停药。值得注意的是，MANEUVER研究中Pimicotinib组未报告既往同类药物报道的胆汁淤积性肝毒性和发色/皮肤改变，口服每日一次使用便捷，有助于提升患者的治疗依从性。该药在安全性方面的优势，大大提高了医生的用药信心。我们期待Pimicotinib能够尽快应用于临床，为更多TGCT患者带来有效、方便且易于耐受的系统治疗方案。

医脉通：TGCT作为较为罕见的一类肿瘤，患者缺乏足够的关注与帮助。多年来，您始终奔波在骨与软组织肿瘤公益事业的一线，请您谈谈如何更好地在社会公益中发挥医学力量的作用帮助推动TGCT患者诊治的改善？

沈靖南 教授

TGCT通常呈现缓慢发展的病程，由于其早期症状不明显，患者往往在病情加重或影响正常生活时才会选择前往医院就诊，因此临床上常存在一定的诊断延误现象。为了提升公众对该疾病的认识，加强早期识别与干预能力，我们基金会一直致力于面向社会大众和患者进行健康科普宣教工作。希望通过普及相关医学知识，帮助公众掌握早期初步辨别外伤、炎症与肿瘤等不同类型病变的能力，引导患者在出现疑似肿瘤病变时，及时就诊、尽早干预。这是因为在病变尚未侵犯关节囊、韧带、重要血管或神经时及时手术，操作相对容易，术后恢复也更为理想。反之，若病变已累及重要神经或血管，不仅手术难度显著提升，还可能对患者的肢体功能和生活质量造成影响。因此，基金会应在医疗机构内开展系统的患者教育，并且积极借助主流媒体、网络资源及多种社会传播渠道，广泛普及TGCT的疾病知识。希望通过构建“医患互联”的信息桥梁，使患者能够及时地向医生获取专业诊疗建议，从而实现早发现、早干预的目标。

此外，我们也关注到，创新疗法的应用离不开深入的基础研究与临床研究的支持。医务人员、科研人员在此过程中承担着重要的职责，而患者的理解、配合与参与同样不可或缺。新药的临床验证有助于评估药物疗效和安全性，而良好的医患配合更有助于最大限度地降低治疗过程中的毒副作用。

此外，在本次ASCO大会的poster session还有多个关于TGCT领域的研究新进展值得关注。小编汇总如下，供大家参考。

TGCT流行病学研究进展

摘要号: 11544

一项观察性注册登记研究，基于TGCT Support Registry的真实世界数据，分析了儿童TGCT患者的临床特征与治疗现状。结果显示，儿童TGCT患者常被误诊，治疗手段以手术为主，术后复发率高。亟需加强儿童特异性系统疗法的研发，以降低复发率并改善生活质量。

靶向CSF-1R治疗研究进展

摘要号: 11558

另一个高选择性CSF-1R抑制剂Vimseltinib发布了其III期MOTION研究的1年COAs，结果显示与第1部分结果一致，1年时COAs持续显示出相比于基线的改善。对于无法手术的症状性TGCT患者，在25周后持续治疗可继续为患者带来有临床意义的获益。

摘要号: TPS11584

针对CSF-1R的单克隆抗体也在不断开发，本次ASCO披露了CSF-1R单抗Emactuzumab针对不适合手术的TGCT患者的III期随机、双盲、安慰剂对照研究（TANGENT）研究设计。

专家简介

沈靖南教授

• 主任医师、教授二级、博士生导师

• 中山大学附属第一医院骨肿瘤科学科带头人

• 国际骨肿瘤保肢协会（ISOLS）会员

• 中国抗癌协会肉瘤专业委员会主任委员

• 中国肿瘤防治联盟中南骨肿瘤联盟主任委员

• 广东省健康管理学会干细胞与再生医学专业委员会副主任委员

• 广东省医学会粤港澳大湾区骨科联盟副主席

• 国之名医——卓越建树

• 中国名医百强、中大名医

• 广东省润希靖南抗骨癌基金会创始人

往期内容回顾

感谢默克雪兰诺公司对本项目的支持。公司未参与内容创作，本页内容仅代表基金会/学协会疾病观念，不代表公司立场。

撰写：Abby

审校：Kristen

排版：Atai

执行：Atai

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