如何保障“干细胞”疗效可靠？——国际新标出炉：由“干细胞”回归“间充质基质细胞”的认知革新

近日，国际细胞与基因治疗协会（ISCT）2025年度会议发布重大新闻：作为当下“干细胞疗法”应用主力的“间充质干细胞”的实际身份却并非是干细胞，而是“间充质基质细胞（ MSCs）”。2025年初，天士力闫凯境博士等在国际期刊“Heliyon”上发表里程碑研究，在全球首次明确的揭示了MSCs与干细胞在分子层面的根本区别，找到了区分两者的生物标志物，为MSCs标准更新奠定了核心基础。

在近日举行的国际细胞与基因治疗协会（ISCT）2025年度会议上发布了重大新闻：作为当下“干细胞疗法”应用主力的“间充质干细胞”的实际身份却并非是干细胞，而是“间充质基质细胞（Mesenchymal Stromal Cells, MSCs）”。这看似只是一场学术争论的尘埃落定，但其背后却是一场历经三十年的间充质基质细胞疗法认知革命，更是直接催生了疗程定价达155万美元（约1100万人民币）“天价”药的诞生。看到这里，我们不禁要问：MSCs究竟是什么细胞，为什么身份争议不断却让人们趋之若鹜？它又有哪些功能，值得人们一掷千金？

历史迷雾：“干细胞”标签下的治疗困局

MSCs的故事始于1991年，其发现者Arnold Caplan教授创立了“间充质干细胞”，用于描述在间充质组织中发现的一类具有分裂和体外分化能力的细胞群体。这些细胞因其在组织再生修复中所展现的巨大潜力，被科学家们寄予厚望。

但是，这类新发现的“干细胞”却在后续的临床应用中因疗效不稳定而频频受挫：

2012年，首款MSCs药物Prochymal®的上市申请被美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝，理由是缺乏干细胞分化修复机制的证据和可靠的疗效测定方法。2019至2023年，接手Prochymal®的Mesoblast公司，将其更名为Ryoncil®，并继续以“干细胞”的定位冲击上市。但是，新名字却并未给MSCs带来好运气，先后2次上市申请，均被FDA驳回。

反复的失败揭示了一个关键问题：大量临床数据表明，MSCs的治疗效果并非像干细胞那样分化成新细胞，而是通过“归巢”到损伤部位，释放信号分子，调节局部微环境来促进体内修复。这与“干细胞”的核心定义背道而驰。

科学求真：从“间充质干细胞”回归“间充质基质细胞”

2016年，“MSCs之父”Caplan教授本人率先纠偏，提出MSCs不是干细胞，应将其更名为“间充质基质细胞”或“药用信号细胞”，强调其调节功能而非干性。但由于他本人未能给出明确的区分标准，导致争议持续存在。

真正的突破发生在近两年：2022年中国天士力研究团队首次通过先进技术（单细胞RNA测序+AI）确认其检测的MSCs实为间充质基质细胞。2025年初，天士力闫凯境博士等在国际期刊“Heliyon”上发表里程碑研究，在全球首次明确的揭示了MSCs与干细胞在分子层面的根本区别，找到了区分两者的生物标志物，为MSCs标准更新奠定了核心基础。随后，国际权威组织ISCT正式发布了间充质基质细胞鉴定标准，将这场历时30余年的细胞身份争议画上句号。

以下轴线总结了自1991年至今，间充质基质细胞疗法的认知历程：

间充质基质细胞疗法认知发展路线图

监管破冰：间充质基质细胞产业迎来历史性突破

科学认知的刷新得到了监管机构的响应，2024年10月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了天士力团队提交的全球首款名称明确为间充质基质细胞的临床试验。在2024年末，FDA批准了首款MSCs药物Ryoncil®以“间充质基质细胞疗法”的名称上市。2025年3月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）也批准了天士力“同种异体脂肪间充质基质细胞注射液”的临床试验申请，开启了中国间充质基质细胞疗法的新篇章。

擦亮双眼：间充质基质细胞回输——安全与疗效的双重保障

对于大众而言，MSCs叫什么名字并不重要，安全有效才是硬道理。由于间充质基质细胞的本质不是干细胞，因此也就不具备干细胞那般的成瘤性风险，应用更加安全可靠。而在有效性方面，此次国际权威组织对MSCs本质身份的最终确认，正是建立“间充质基质细胞”疗法模式，保障有效的关键举措。从“间充质干细胞”到“间充质基质细胞”，不仅仅是一个名称的改变，更是一场对细胞认知的深化和对其治疗机理本质的回归，只有基于细胞本身固有的类型特性开展应用，才能真正发挥其功能，保障其效果。

展望未来，细胞治疗正在从模糊的“间充质干细胞回输”回归到清晰的“间充质基质细胞个性化医疗”。“以病为本”的医疗体系正在重塑，“以人为本”的健康产业大门正在打开。随着首款“天价”疗法的获批和全球监管的跟进，间充质基质细胞产业正迎来前所未有的发展机遇。我们也要与时俱进，擦亮双眼，往后再遇到打着“干细胞”旗号回输细胞的场所，多问一句“回输的究竟是干细胞还是间充质基质细胞？”

（内容转载自新华财经）